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Un estudio de SerpinPC en participantes con hemofilia B (HemB) con inhibidores (PRESent-3)

7 de marzo de 2025 actualizado por: ApcinteX Ltd

Un estudio global abierto para investigar la eficacia y seguridad de SerpinPC en sujetos con hemofilia B con inhibidores

El propósito del estudio es evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y perfil farmacocinético (FC) de SerpinPC profiláctico en participantes con hemofilia B con inhibidores, como parte del programa de registro de SerpinPC.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Francia, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • India
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Pavo, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Reino Unido
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwán, 407
        • Taichung Veterans General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes varones mayores o iguales a (>=) 12 y menores o iguales a (<=) 65 años de edad al momento del consentimiento informado.
  2. Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito (asentimiento del adolescente y consentimiento de los padres/tutor/representante legal cuando corresponda) para participar y tener la oportunidad de discutir el estudio con el investigador o delegado.
  3. HemB históricamente documentado (definido como factor IX <=0.05 unidad internacional/mililitro (IU/mL) [<=5 por ciento (%)]).
  4. Los participantes que se encuentran actualmente en un programa de profilaxis deben estar dispuestos a suspender la profilaxis (incluida la profilaxis episódica para eventos deportivos) antes de la primera dosis de SerpinPC.
  5. Inhibidor del factor IX histórico o en curso con agentes de derivación según registros médicos o informes de laboratorio.
  6. ABR documentado de 6 en los 12 meses anteriores a la selección (participantes que no están en régimen de profilaxis) o ABR documentado de ≥2 para participantes en régimen de profilaxis
  7. Al menos 12 semanas de documentación prospectiva de episodios hemorrágicos en el estudio no intervencionista AP-0105 (NCT05605678) antes de la dosificación de SerpinPC, o estar dispuesto a completar un período de observación de 12 semanas (como mínimo) en AP-0103.
  8. Sin sangrado en los 7 días previos al inicio (el período de observación prospectivo puede extenderse 10 días si hay un sangrado activo en curso).
  9. Dímero D de <=750 microgramos/Litro (mc/L); en los casos en que hay una hemorragia en resolución, el umbral de exclusión es <=1750 mg/l en las visitas de selección y previa a la dosificación.
  10. Función hematológica adecuada, definida como un recuento de plaquetas de >=100.000/microlitros (mcL) (>=100*10^9/L) y nivel de hemoglobina de >=10 gramos/decilitro (g/dL) (>=100 g/ L o >= 6,206 milimoles por litro (mmol/L) en las visitas de selección y previa a la dosificación.
  11. Función hepática adecuada, definida como un nivel de bilirrubina total de <=1,5*límite superior normal (LSN) (excluyendo el síndrome de Gilbert) y aspartato aminotransferasa y/o alanina aminotransferasa de <=3*LSN en las visitas de selección y predosificación; sin signos clínicos o pruebas radiográficas o de laboratorio compatibles con cirrosis hepática.
  12. Función renal adecuada, definida como un nivel de creatinina sérica de <=2,0*LSN en las visitas de selección y previas a la dosificación.
  13. Capaz de usar un diario para documentar eventos de sangrado y uso de medicamentos.
  14. Los participantes sexualmente activos con una pareja que podría quedar embarazada deben aceptar usar métodos anticonceptivos efectivos durante la duración del estudio.

Las medidas anticonceptivas eficaces incluyen condón con o sin espermicida, una combinación de condón masculino con tapa, diafragma o esponja con espermicida (métodos de doble barrera), vasectomía, pareja que usa medidas anticonceptivas estables (anticoncepción hormonal combinada [que contiene estrógeno y progestágeno] o Anticoncepción hormonal de progestágeno solo iniciada 2 o más ciclos menstruales antes de la selección, dispositivo intrauterino [DIU]. sistema intrauterino liberador de hormonas [SIU], ligadura de trompas bilateral) y/o abstinencia sexual.

Criterio de exclusión:

  1. Trombofilia grave conocida (definida como deficiencia de antitrombina y/o deficiencia de proteína S y/o deficiencia de proteína C).
  2. Participante con inhibidor previo del factor IX que respondió a la inducción de inmunotolerancia y permanece con concentrado de factor profiláctico.
  3. Trombosis venosa profunda previa, embolia pulmonar, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular.
  4. Antecedentes de intolerancia a las inyecciones SC.
  5. Hipertensión no controlada (presión arterial sistólica >160 milímetros de mercurio (mm Hg); presión arterial diastólica >100 mm Hg).
  6. Peso >150 kilogramos (kg) O índice de masa corporal >40 kg/metro cuadrado (m^2).
  7. Tiene cáncer activo y/o requiere terapia para el cáncer, excepto para el carcinoma de células basales.
  8. Participación en otro ensayo clínico (excepto AP-0105 [NCT05605678]) durante los 30 días previos a la selección.
  9. Tratamiento previo, en curso o planificado con terapia génica para HemB
  10. Cualquier condición médica, psicológica o psiquiátrica importante que pueda hacer que el participante no sea apto para el estudio o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio.
  11. Antecedentes u otra evidencia de abuso reciente de alcohol o drogas según lo determine el investigador (en los 12 meses anteriores a la selección).
  12. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con recuento de CD4 (o recuento de células T) de <200 células/mcL dentro de las 24 semanas anteriores a las visitas de detección y predosificación. Los pacientes con infección por VIH que tienen CD4 > 200 y cumplen con todos los demás criterios son elegibles.
  13. Tratamiento actual o planificado con fármacos anticoagulantes o antiplaquetarios
  14. Planea donar/bancar esperma durante el tratamiento con SerpinPC Y dentro de los 30 días posteriores a la última dosis de SerpinPC.
  15. Cualquier otra afección o comorbilidad importante que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción o que pudiera interferir con la participación o la finalización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SerpinPC
Los participantes recibirán una inyección subcutánea (SC) de SerpinPC de 1,2 miligramos/kilogramo (mg/kg) cada 2 semanas (Q2W) durante 48 semanas después de una observación prospectiva de 12 semanas para todos los participantes, ya sea en un estudio no intervencionista previo (AP-0105 [NCT05605678]) o como parte del período de observación del estudio en curso.
Droga: Serpinpc
Administrado como inyección SC.
Otros nombres:
  • Inhibidor de la Proteína C Activada (APC)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada (ABR) para sangrados tratados hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
Hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada (ABR) para sangrados tratados hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Hasta la semana 48
Tasa de sangrado anualizada (ABR) para sangrados espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Hasta la semana 48
Tasa de sangrado anualizada (ABR) para sangrados articulares espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Hasta la semana 48
Consumo total de factor de coagulación y/o producto de derivación durante el tratamiento con SerpinPC
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Hasta la semana 48
Concentraciones farmacocinéticas de SerpinPC
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 (Pre-dosis) hasta la Semana 48 (Post-dosis)
Desde el Día 1 (Pre-dosis) hasta la Semana 48 (Post-dosis)
Cuestionario de calidad de vida de hemofilia para adultos (Haem-A-QoL) Escala de salud física
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
El instrumento Haem-A-QoL contiene 44 ítems en 10 dominios relevantes para la CVRS en adultos (salud física, sentimientos, visión de sí mismo del participante, deportes y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar, asociación, y sexualidad). Cada ítem se califica en una escala de 5 puntos (1=nunca, 2=rara vez, 3=a veces, 4=frecuentemente, 5=siempre). Las puntuaciones más altas son indicativas de un mayor deterioro en la CVRS.
Desde el inicio hasta la semana 48
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
Desde el inicio hasta la semana 52
Número de participantes con títulos persistentes de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
Desde el inicio hasta la semana 48
Número de participantes con gravedad de las reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 44
Línea de base hasta la semana 44

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ApcinteX Ltd

Colaboradores

Centessa Pharmaceuticals plc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de julio de 2023

Finalización primaria (Actual)

14 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

24 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

29 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Otro identificador: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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