Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av SerpinPC hos deltakere med hemofili B (HemB) med hemmere (PRESent-3)

7. mars 2025 oppdatert av: ApcinteX Ltd

En global, åpen studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til SerpinPC hos personer med hemofili B med inhibitorer

Formålet med studien er å evaluere effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetisk (PK) profil for profylaktisk SerpinPC hos deltakere med hemofili B med inhibitorer, som en del av SerpinPC registreringsprogrammet.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrike, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • India
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannia
      • Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Tyrkia, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • University Hospital Frankfurt M

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige deltakere større enn eller lik (>=) 12 og mindre enn eller lik (<=) 65 år på tidspunktet for informert samtykke.
  2. Er i stand til å gi skriftlig informert samtykke (ungdomssamtykke og samtykke fra foreldre/foresatte/rettslige representanter når det er aktuelt) for deltakelse og ha mulighet til å diskutere studien med etterforskeren eller delegaten.
  3. Historisk dokumentert HemB (definert som faktor IX <=0,05 internasjonal enhet/milliliter (IE/mL) [<=5 prosent (%)]).
  4. Deltakere som for øyeblikket er i et profylakseprogram må være villige til å stoppe profylakse (inkludert episodisk profylakse for sportsbegivenheter) før første dose av SerpinPC.
  5. Historisk eller pågående faktor IX-hemmer med bypassmidler basert på medisinske journaler eller laboratorierapporter.
  6. Dokumentert ABR på 6 i løpet av 12 måneder før screening (deltakere som ikke er på profylakseregime) eller dokumentert ABR på ≥2 for deltakere på profylakseregime
  7. Minst 12 uker med prospektiv dokumentasjon av blødningsepisoder i AP-0105 (NCT05605678) ikke-intervensjonsstudie før SerpinPC-dosering, eller villig til å fullføre en 12-ukers observasjonsperiode (minst) i AP-0103.
  8. Ingen blødning de 7 dagene før baseline (den prospektive observasjonsperioden kan forlenges med 10 dager hvis det er en pågående aktiv blødning).
  9. D-dimer <=750 mikrogram/liter (mc/l); i tilfeller der det er en avtagende blødning, er eksklusjonsterskelen <=1750 mg/L ved screening og før doseringsbesøk.
  10. Tilstrekkelig hematologisk funksjon, definert som et blodplateantall på >=100 000/mikroliter (mcL) (>=100*10^9/L) og hemoglobinnivå på >=10 gram/desiliter(g/dL) (>=100 g/ L eller >= 6,206 millimol per liter (mmol/L) ved screening- og førdoseringsbesøk.
  11. Tilstrekkelig leverfunksjon, definert som et totalt bilirubinnivå på <=1,5* øvre normalgrense (ULN) (unntatt Gilbert syndrom) og aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase på <=3*ULN ved screening og før doseringsbesøk; ingen kliniske tegn eller kjente laboratorie- eller radiografiske bevis forenlig med levercirrhose.
  12. Tilstrekkelig nyrefunksjon, definert som et serumkreatininnivå på <=2,0*ULN ved screening og før doseringsbesøk.
  13. Kunne bruke dagbok for å dokumentere blødningshendelser og medisinbruk.
  14. Seksuelt aktive deltakere med en partner som kan bli gravid bør godta å bruke effektiv prevensjon under studiens varighet.

Effektive prevensjonstiltak inkluderer kondom med eller uten sæddrepende middel, en kombinasjon av mannlig kondom med enten cap, diafragma eller svamp med sæddrepende middel (dobbelbarrieremetoder), vasektomi, partner som bruker stabile prevensjonstiltak (kombinert [østrogen- og gestagenholdig] hormonell prevensjon eller hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen startet 2 eller flere menstruasjonssykluser før screening, intrauterin enhet [IUD]. Intrauterint hormonfrigjørende system [IUS], bilateral tubal ligering) og/eller seksuell avholdenhet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent alvorlig trombofili (definert som antitrombinmangel og/eller protein S-mangel og/eller protein C-mangel).
  2. Deltaker med tidligere faktor IX-hemmer som responderte på immuntoleranse-induksjon og forblir på profylaktisk faktorkonsentrat.
  3. Tidligere dyp venetrombose, lungeemboli, hjerteinfarkt eller hjerneslag.
  4. Historie med intoleranse mot SC-injeksjoner.
  5. Ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk >160 millimeter kvikksølv (mm Hg); diastolisk blodtrykk >100 mm Hg).
  6. Vekt >150 kilogram (kg) ELLER kroppsmasseindeks >40 kg/meter kvadrat (m^2).
  7. Har aktiv kreft og/eller krever behandling for kreft, bortsett fra basalcellekarsinom.
  8. Deltakelse i en annen klinisk studie (unntatt AP-0105 [NCT05605678]) i løpet av de 30 dagene før screening.
  9. Tidligere, pågående eller planlagt behandling med genterapi for HemB
  10. Enhver alvorlig medisinsk, psykologisk eller psykiatrisk tilstand som kan føre til at deltakeren ikke er egnet for studien eller kan forstyrre tolkningen av studieresultatene.
  11. Historie eller andre bevis på nylig alkohol- eller narkotikamisbruk som bestemt av etterforskeren (i 12 måneder før screening).
  12. Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) med CD4-tall (eller T-celletall) på <200 celler/mcL innen 24 uker før screening og før doseringsbesøk. Pasienter med HIV-infeksjon som har CD4 > 200 og oppfyller alle andre kriterier er kvalifisert.
  13. Pågående eller planlagt behandling med antikoagulantia eller blodplatehemmere
  14. Planlegger å donere/banke sæd under SerpinPC-behandling OG innen 30 dager etter siste dose av SerpinPC.
  15. Eventuelle andre vesentlige tilstander eller komorbiditeter som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre deltakeren uegnet for påmelding, eller som kan forstyrre deltakelse i eller fullføring av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SerpinPC
Deltakerne vil motta SerpinPC 1,2 milligram/kilogram (mg/kg) subkutan (SC) injeksjon hver 2. uke (Q2W) i 48 uker etter en prospektiv observasjon på 12 uker for alle deltakerne, enten i en tidligere ikke-intervensjonsstudie (AP-0105) [NCT05605678]) eller som en del av den pågående studieobservasjonsperioden.
Legemiddel: SerpinPC
Administreres som SC-injeksjon.
Andre navn:
  • Aktivert protein C (APC) hemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger opp til uke 24
Tidsramme: Frem til uke 24
Frem til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger opp til uke 48
Tidsramme: Frem til uke 48
Frem til uke 48
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Frem til uke 48
Frem til uke 48
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) for behandlede spontane leddblødninger
Tidsramme: Frem til uke 48
Frem til uke 48
Total koagulasjonsfaktor og/eller bypass-produktforbruk under SerpinPC-behandling
Tidsramme: Frem til uke 48
Frem til uke 48
Farmakokinetiske konsentrasjoner av SerpinPC
Tidsramme: Fra dag 1 (før dose) til uke 48 (etter dose)
Fra dag 1 (før dose) til uke 48 (etter dose)
Spørreskjema for livskvalitet for hemofili for voksne (Haem-A-QoL) fysisk helseskala
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
Haem-A-QoL-instrumentet inneholder 44 elementer fordelt på 10 domener som er relevante for HRQoL hos voksne (fysisk helse, følelser, syn på deltakerens selv, sport og fritid, arbeid og skole, håndtering av hemofili, behandling, fremtid, familieplanlegging, partnerskap, og seksualitet). Hvert element er vurdert på en 5-punkts skala (1=aldri, 2=sjelden, 3=noen ganger, 4=ofte, 5=hele tiden). Høyere skårer indikerer større svekkelse i HRQoL.
Fra baseline til uke 48
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Antall deltakere med vedvarende antistoff-antistoffer med høy titer (ADA)
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
Fra baseline til uke 48
Antall deltakere med alvorlighetsgrad av reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Baseline frem til uke 44
Baseline frem til uke 44

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ApcinteX Ltd

Samarbeidspartnere

Centessa Pharmaceuticals plc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2023

Primær fullføring (Faktiske)

14. november 2024

Studiet fullført (Faktiske)

24. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere