Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van SerpinPC bij deelnemers met hemofilie B (HemB) met remmers (PRESent-3)

7 maart 2025 bijgewerkt door: ApcinteX Ltd

Een wereldwijde, open-label studie om de werkzaamheid en veiligheid van SerpinPC te onderzoeken bij proefpersonen met hemofilie B met remmers

Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetisch (PK) profiel van profylactisch SerpinPC bij deelnemers met hemofilie B met remmers, als onderdeel van het SerpinPC-registratieprogramma.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Armenië
      • Yerevan, Armenië, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrijk, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Frankrijk, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Indië
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Kalkoen, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke deelnemers ouder dan of gelijk aan (>=) 12 en jonger dan of gelijk aan (<=) 65 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming.
  2. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (toestemming van de adolescent en toestemming van de ouder/voogd/wettelijke vertegenwoordiger indien van toepassing) voor deelname en de mogelijkheid hebben om het onderzoek met de onderzoeker of afgevaardigde te bespreken.
  3. Historisch gedocumenteerd HemB (gedefinieerd als factor IX <=0,05 internationale eenheid/milliliter (IE/ml) [<=5 procent (%)]).
  4. Deelnemers die momenteel in een profylaxeprogramma zitten, moeten bereid zijn om profylaxe (inclusief episodische profylaxe voor sportevenementen) te stoppen vóór de eerste dosis SerpinPC.
  5. Historische of lopende factor IX-remmer met bypass-middelen op basis van medische dossiers of laboratoriumrapporten.
  6. Gedocumenteerde ABR van 6 in de 12 maanden voorafgaand aan de screening (deelnemers niet op profylaxe-regime) of gedocumenteerde ABR van ≥2 voor deelnemers op profylaxe-regime
  7. Ten minste 12 weken prospectieve documentatie van bloedingsepisodes in de AP-0105 (NCT05605678) niet-interventionele studie voorafgaand aan SerpinPC-dosering, of bereid om een ​​observatieperiode van 12 weken (minimaal) in AP-0103 te voltooien.
  8. Geen bloeding in de 7 dagen voor baseline (de prospectieve observatieperiode kan met 10 dagen worden verlengd als er een aanhoudende actieve bloeding is).
  9. D-dimeer van <=750 microgram/Liter (mc/L); in gevallen waarin er een bloeding verdwijnt, is de uitsluitingsdrempel <=1750 mg/L bij screening- en pre-doseringsbezoeken.
  10. Adequate hematologische functie, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes van >=100.000/microliter (mcL) (>=100*10^9/L) en een hemoglobinegehalte van >=10 gram/deciliter (g/dL) (>=100 g/ L of >= 6,206 millimol per liter (mmol/L) bij screening- en predoseringsbezoeken.
  11. Adequate leverfunctie, gedefinieerd als een totaal bilirubinegehalte van <=1,5*bovengrens van normaal (ULN) (exclusief syndroom van Gilbert) en aspartaataminotransferase en/of alanineaminotransferase van <=3*ULN bij screening- en predoseringsbezoeken; geen klinische tekenen of bekend laboratorium- of radiografisch bewijs dat consistent is met cirrose van de lever.
  12. Adequate nierfunctie, gedefinieerd als een serumcreatininespiegel van <=2,0*ULN bij screening- en pre-doseringsbezoeken.
  13. In staat om een ​​dagboek te gebruiken om bloedingen en medicatiegebruik te documenteren.
  14. Seksueel actieve deelnemers met een partner die zwanger zou kunnen worden, moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek.

Effectieve anticonceptiemaatregelen omvatten condoom met of zonder zaaddodend middel, een combinatie van condooms voor mannen met een dop, pessarium of spons met zaaddodend middel (dubbele barrièremethoden), vasectomie, partner die stabiele anticonceptiemaatregelen gebruikt (gecombineerde [oestrogeen- en progestageenbevattende] hormonale anticonceptie of hormonale anticonceptie met alleen progestageen begon 2 of meer menstruatiecycli voorafgaand aan de screening, spiraaltje [IUD]. intra-uterien hormoonafgevend systeem [IUS], bilaterale afbinding van de eileiders) en/of seksuele onthouding.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende ernstige trombofilie (gedefinieerd als antitrombinedeficiëntie en/of proteïne S-deficiëntie en/of proteïne C-deficiëntie).
  2. Deelnemer met eerdere factor IX-remmer die reageerde op inductie van immuuntolerantie en profylactisch factorconcentraat blijft gebruiken.
  3. Eerdere diepe veneuze trombose, longembolie, hartinfarct of beroerte.
  4. Geschiedenis van intolerantie voor SC-injecties.
  5. Ongecontroleerde hypertensie (systolische bloeddruk >160 millimeter kwik (mm Hg); diastolische bloeddruk >100 mm Hg).
  6. Gewicht >150 kilogram (kg) OF body mass index >40 kg/vierkante meter (m^2).
  7. Heeft actieve kanker en/of heeft therapie nodig voor kanker, met uitzondering van basaalcelcarcinoom.
  8. Deelname aan een ander klinisch onderzoek (behalve AP-0105 [NCT05605678]) gedurende de 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  9. Eerdere, lopende of geplande behandeling met gentherapie voor HemB
  10. Elke ernstige medische, psychologische of psychiatrische aandoening die ertoe kan leiden dat de deelnemer niet geschikt is voor het onderzoek of die de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verstoren.
  11. Geschiedenis van of ander bewijs van recent alcohol- of drugsmisbruik zoals bepaald door de onderzoeker (in de 12 maanden voorafgaand aan de screening).
  12. Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) met CD4-telling (of T-celtelling) van <200 cellen/mcl binnen 24 weken vóór screening- en pre-doseringsbezoeken. Patiënten met een HIV-infectie die CD4 > 200 hebben en aan alle andere criteria voldoen, komen in aanmerking.
  13. Huidige of geplande behandeling met anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers
  14. Is van plan sperma te doneren/op te slaan tijdens de behandeling met SerpinPC EN binnen 30 dagen na de laatste dosis SerpinPC.
  15. Alle andere significante aandoeningen of comorbiditeiten die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zouden maken voor inschrijving, of deelname aan of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SerpinPC
Deelnemers krijgen SerpinPC 1,2 milligram/kilogram (mg/kg) subcutane (SC) injectie elke 2 weken (Q2W) gedurende 48 weken na een prospectieve observatie van 12 weken voor alle deelnemers, hetzij in een eerder niet-interventioneel onderzoek (AP-0105). [NCT05605678]) of als onderdeel van de observatieperiode van het lopende onderzoek.
Geneesmiddel: SerpinPC
Toegediend als SC-injectie.
Andere namen:
  • Geactiveerde Proteïne C (APC)-remmer

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) voor behandelde bloedingen tot week 24
Tijdsspanne: Tot week 24
Tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) voor behandelde bloedingen tot week 48
Tijdsspanne: Tot week 48
Tot week 48
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Tot week 48
Tot week 48
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) voor behandelde spontane gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Tot week 48
Tot week 48
Totale stollingsfactor en/of bypassproductverbruik tijdens SerpinPC-behandeling
Tijdsspanne: Tot week 48
Tot week 48
Farmacokinetische concentraties van SerpinPC
Tijdsspanne: Van dag 1 (predosis) tot week 48 (postdosis)
Van dag 1 (predosis) tot week 48 (postdosis)
Hemofilie Quality-of-Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL) Physical Health Scale
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 48
Het Haem-A-QoL-instrument bevat 44 items verdeeld over 10 domeinen die relevant zijn voor GKvL bij volwassenen (fysieke gezondheid, gevoelens, zelfbeeld van de deelnemer, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning, partnerschap, en seksualiteit). Elk item wordt gescoord op een 5-puntsschaal (1=nooit, 2=zelden, 3=soms, 4=vaak, 5=altijd). Hogere scores wijzen op een grotere verslechtering van de HRQoL.
Vanaf baseline tot week 48
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Vanaf baseline tot week 52
Aantal deelnemers met aanhoudende hoge titer antidrug-antilichamen (ADA's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 48
Vanaf baseline tot week 48
Aantal deelnemers met ernst van reacties op de injectieplaats
Tijdsspanne: Basislijn tot week 44
Basislijn tot week 44

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ApcinteX Ltd

Medewerkers

Centessa Pharmaceuticals plc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Andere identificatie: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren