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Eine Studie von SerpinPC bei Teilnehmern mit Hämophilie B (HemB) mit Inhibitoren (PRESent-3)

7. März 2025 aktualisiert von: ApcinteX Ltd

Eine globale Open-Label-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von SerpinPC bei Patienten mit Hämophilie B mit Inhibitoren

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und des pharmakokinetischen (PK) Profils von prophylaktischem SerpinPC bei Teilnehmern mit Hämophilie B mit Inhibitoren im Rahmen des SerpinPC-Registrierungsprogramms.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankreich, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Frankreich, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Indien
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Truthahn, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University
  • Vereinigtes Königreich
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung älter als oder gleich (>=) 12 und kleiner oder gleich (<=) 65 Jahre alt waren.
  2. In der Lage, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung (Zustimmung des Jugendlichen und gegebenenfalls Zustimmung der Eltern / Erziehungsberechtigten / gesetzlichen Vertreter) für die Teilnahme zu erteilen und die Möglichkeit zu haben, die Studie mit dem Prüfer oder Delegierten zu besprechen.
  3. Historisch dokumentiertes HemB (definiert als Faktor IX <=0,05 Internationale Einheit/Milliliter (IE/ml) [<=5 Prozent (%)]).
  4. Teilnehmer, die sich derzeit in einem Prophylaxeprogramm befinden, müssen bereit sein, die Prophylaxe (einschließlich episodischer Prophylaxe bei Sportveranstaltungen) vor der ersten Dosis von SerpinPC zu beenden.
  5. Früherer oder laufender Faktor-IX-Hemmer mit Bypass-Mitteln, basierend auf Krankenakten oder Laborberichten.
  6. Dokumentierte ABR von 6 in den 12 Monaten vor dem Screening (Teilnehmer ohne Prophylaxe-Regime) oder dokumentierte ABR von ≥ 2 für Teilnehmer mit Prophylaxe-Regime
  7. Mindestens 12 Wochen prospektive Dokumentation von Blutungsepisoden in der nicht-interventionellen Studie AP-0105 (NCT05605678) vor der SerpinPC-Dosierung oder Bereitschaft, eine (mindestens) 12-wöchige Beobachtungsphase in AP-0103 zu absolvieren.
  8. Keine Blutung in den 7 Tagen vor Baseline (der prospektive Beobachtungszeitraum kann bei anhaltender aktiver Blutung um 10 Tage verlängert werden).
  9. D-Dimer von <=750 Mikrogramm/Liter (mc/L); In Fällen, in denen eine Blutung abklingt, liegt die Ausschlussschwelle bei Screening- und Vorbehandlungsbesuchen bei <= 1750 mg/l.
  10. Angemessene hämatologische Funktion, definiert als Thrombozytenzahl von >=100.000/Mikroliter (mcL) (>=100*10^9/L) und Hämoglobinspiegel von >=10 Gramm/Deziliter (g/dL) (>=100 g/ L oder >= 6,206 Millimol pro Liter (mmol/L) bei Screening- und Vordosierungsbesuchen.
  11. Angemessene Leberfunktion, definiert als Gesamtbilirubinspiegel von <=1,5*Obergrenze des Normalwerts (ULN) (ausgenommen Gilbert-Syndrom) und Aspartataminotransferase und/oder Alaninaminotransferase von <=3*ULN bei Screening- und Vordosierungsbesuchen; keine klinischen Anzeichen oder bekannten Labor- oder Röntgenbefunde, die auf eine Leberzirrhose hindeuten.
  12. Angemessene Nierenfunktion, definiert als Serumkreatininspiegel von <=2,0*ULN bei Screening- und Vordosierungsbesuchen.
  13. Kann ein Tagebuch verwenden, um Blutungsereignisse und die Einnahme von Medikamenten zu dokumentieren.
  14. Sexuell aktive Teilnehmerinnen mit einer Partnerin, die schwanger werden könnte, sollten zustimmen, für die Dauer der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Zu den wirksamen Verhütungsmaßnahmen gehören Kondome mit oder ohne Spermizid, eine Kombination aus Kondom für den Mann mit entweder Kappe, Diaphragma oder Schwamm mit Spermizid (Doppelbarrieremethoden), Vasektomie, Partneranwendung stabiler Verhütungsmaßnahmen (kombinierte [östrogen- und gestagenhaltige] hormonelle Kontrazeption oder Hormonelle Verhütung nur mit Gestagen 2 oder mehr Menstruationszyklen vor dem Screening eingeleitet, Intrauterinpessar [IUP]. Intrauterines hormonfreisetzendes System [IUS], bilaterale Tubenligatur) und/oder sexuelle Abstinenz.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte schwere Thrombophilie (definiert als Antithrombinmangel und/oder Protein-S-Mangel und/oder Protein-C-Mangel).
  2. Teilnehmer mit früherem Faktor-IX-Hemmer, der auf die Induktion der Immuntoleranz angesprochen hat und weiterhin prophylaktisches Faktorkonzentrat einnimmt.
  3. Frühere tiefe Venenthrombose, Lungenembolie, Myokardinfarkt oder Schlaganfall.
  4. Geschichte der Intoleranz gegenüber SC-Injektionen.
  5. Unkontrollierter Bluthochdruck (systolischer Blutdruck > 160 Millimeter Quecksilbersäule (mm Hg); diastolischer Blutdruck > 100 mm Hg).
  6. Gewicht >150 Kilogramm (kg) ODER Body-Mass-Index >40 kg/Quadratmeter (m^2).
  7. Hat aktiven Krebs und/oder benötigt eine Krebstherapie, mit Ausnahme von Basalzellkarzinom.
  8. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie (außer AP-0105 [NCT05605678]) während der 30 Tage vor dem Screening.
  9. Vorherige, laufende oder geplante Behandlung mit Gentherapie für HemB
  10. Jeglicher schwerwiegender medizinischer, psychologischer oder psychiatrischer Zustand, der dazu führen könnte, dass der Teilnehmer für die Studie ungeeignet ist oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.
  11. Vorgeschichte oder andere Hinweise auf kürzlichen Alkohol- oder Drogenmissbrauch, wie vom Ermittler festgestellt (in den 12 Monaten vor dem Screening).
  12. Bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) mit einer CD4-Zahl (oder T-Zellzahl) von <200 Zellen/μl innerhalb von 24 Wochen vor Screening- und Vordosierungsbesuchen. Patienten mit HIV-Infektion, die einen CD4 > 200 haben und alle anderen Kriterien erfüllen, sind teilnahmeberechtigt.
  13. Aktuelle oder geplante Behandlung mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern
  14. plant, während der Behandlung mit SerpinPC UND innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis von SerpinPC Sperma zu spenden/auf eine Bank zu legen.
  15. Alle anderen signifikanten Erkrankungen oder Komorbiditäten, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SerpinPC
Die Teilnehmer erhalten SerpinPC 1,2 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) subkutane (SC) Injektion alle 2 Wochen (Q2W) für 48 Wochen nach einer prospektiven Beobachtung von 12 Wochen für alle Teilnehmer, entweder in einer vorherigen nicht-interventionellen Studie (AP-0105). [NCT05605678]) oder im Rahmen der laufenden Beobachtungsphase der Studie.
Arzneimittel: SerpinPC
Wird als SC-Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • Aktivierter Protein C (APC)-Inhibitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen bis Woche 24
Zeitfenster: Bis Woche 24
Bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen bis Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 48
Bis Woche 48
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Bis Woche 48
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte spontane Gelenkblutungen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Bis Woche 48
Verbrauch des gesamten Gerinnungsfaktors und/oder Bypass-Produkts während der Behandlung mit SerpinPC
Zeitfenster: Bis Woche 48
Bis Woche 48
Pharmakokinetische Konzentrationen von SerpinPC
Zeitfenster: Von Tag 1 (vor der Dosis) bis Woche 48 (nach der Dosis)
Von Tag 1 (vor der Dosis) bis Woche 48 (nach der Dosis)
Hämophilie-Quality-of-Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL) Physical Health Scale
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Das Haem-A-QoL-Instrument enthält 44 Items in 10 Bereichen, die für die HRQoL bei Erwachsenen relevant sind (körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild der Teilnehmer, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft, Familienplanung, Partnerschaft, und Sexualität). Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1=nie, 2=selten, 3=manchmal, 4=oft, 5=immer). Höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung der HRQoL hin.
Von Baseline bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 52
Von Baseline bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit persistenten Antidrug-Antikörpern (ADAs) mit hohem Titer
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Von Baseline bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit Schweregrad der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Baseline bis Woche 44
Baseline bis Woche 44

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ApcinteX Ltd

Mitarbeiter

Centessa Pharmaceuticals plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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