Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av SerpinPC hos deltagare med hemofili B (HemB) med inhibitorer (PRESent-3)

7 mars 2025 uppdaterad av: ApcinteX Ltd

En global, öppen studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av SerpinPC hos patienter med hemofili B med inhibitorer

Syftet med studien är att utvärdera effekt, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetisk (PK) profil för profylaktisk SerpinPC hos deltagare med hemofili B med inhibitorer, som en del av SerpinPC-registreringsprogrammet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrike, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • East Carolina University
  • Indien
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Kalkon, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannien
      • Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • University Hospital Frankfurt M

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga deltagare större än eller lika med (>=) 12 och mindre än eller lika med (<=) 65 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
  2. Kan ge skriftligt informerat samtycke (ungdomssamtycke och samtycke från föräldrar/vårdnadshavare/rättsliga företrädare när så är lämpligt) för deltagande och ha möjlighet att diskutera studien med utredaren eller delegaten.
  3. Historiskt dokumenterad HemB (definierad som faktor IX <=0,05 internationell enhet/milliliter (IE/mL) [<=5 procent (%)]).
  4. Deltagare som för närvarande är i ett profylaxprogram måste vara villiga att avbryta profylax (inklusive episodisk profylax för sportevenemang) före den första dosen av SerpinPC.
  5. Historisk eller pågående faktor IX-hämmare med bypass-medel baserat på medicinska journaler eller laboratorierapporter.
  6. Dokumenterad ABR på 6 under de 12 månaderna före screening (deltagare som inte har profylax) eller dokumenterad ABR på ≥2 för deltagare på profylax
  7. Minst 12 veckors prospektiv dokumentation av blödningsepisoder i AP-0105 (NCT05605678) icke-interventionsstudie före SerpinPC-dosering, eller villig att slutföra en 12-veckors observationsperiod (minst) i AP-0103.
  8. Ingen blödning under de 7 dagarna före Baseline (den prospektiva observationsperioden kan förlängas med 10 dagar om det finns en pågående aktiv blödning).
  9. D-dimer <=750 mikrogram/liter (mc/L); i de fall där blödningen försvinner är uteslutningströskeln <=1750 mg/L vid screening och före doseringsbesök.
  10. Adekvat hematologisk funktion, definierad som ett trombocytantal på >=100 000/mikroliter (mcL) (>=100*10^9/L) och hemoglobinnivå på >=10 gram/deciliter(g/dL) (>=100 g/ L eller >= 6,206 millimol per liter (mmol/L) vid screening- och fördoseringsbesök.
  11. Adekvat leverfunktion, definierad som en total bilirubinnivå på <=1,5*övre normalgräns (ULN) (exklusive Gilberts syndrom) och aspartataminotransferas och/eller alaninaminotransferas på <=3*ULN vid screening och före doseringsbesök; inga kliniska tecken eller kända laboratorie- eller röntgenbevis som överensstämmer med levercirros.
  12. Adekvat njurfunktion, definierad som en serumkreatininnivå på <=2,0*ULN vid screening och före doseringsbesök.
  13. Kunna använda en dagbok för att dokumentera blödningshändelser och medicinanvändning.
  14. Sexuellt aktiva deltagare med en partner som kan bli gravid bör gå med på att använda effektiv preventivmedel under hela studien.

Effektiva preventivmedel inkluderar kondom med eller utan spermiedödande medel, en kombination av manlig kondom med antingen lock, diafragma eller svamp med spermiedödande medel (dubbelbarriärmetoder), vasektomi, partner som använder stabila preventivmedel (kombinerad [östrogen- och gestageninnehållande] hormonell preventivmedel eller hormonell preventivmedel som endast innehåller gestagen initierade 2 eller fler menstruationscykler före screening, intrauterin enhet [IUD]. Intrauterint hormonfrisättande system [IUS], bilateral tubal ligering) och/eller sexuell abstinens.

Exklusions kriterier:

  1. Känd svår trombofili (definierad som antitrombinbrist och/eller protein S-brist och/eller protein C-brist).
  2. Deltagare med tidigare faktor IX-hämmare som svarat på immuntoleransinduktion och kvarstår på profylaktiskt faktorkoncentrat.
  3. Tidigare djup ventrombos, lungemboli, hjärtinfarkt eller stroke.
  4. Historik av intolerans mot SC-injektioner.
  5. Okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck >160 millimeter kvicksilver (mm Hg); diastoliskt blodtryck >100 mm Hg).
  6. Vikt >150 kilogram (kg) ELLER body mass index >40 kg/meter kvadrat (m^2).
  7. Har aktiv cancer och/eller kräver behandling för cancer, förutom basalcellscancer.
  8. Deltagande i en annan klinisk prövning (förutom AP-0105 [NCT05605678]) under 30 dagar före screening.
  9. Tidigare, pågående eller planerad behandling med genterapi för HemB
  10. Alla allvarliga medicinska, psykologiska eller psykiatriska tillstånd som kan göra att deltagaren är olämplig för studien eller kan störa tolkningen av studieresultaten.
  11. Historik av eller andra bevis på nyligen alkohol- eller drogmissbruk som fastställts av utredaren (under 12 månader före screening).
  12. Känd infektion med humant immunbristvirus (HIV) med CD4-antal (eller T-cellantal) på <200 celler/mcL inom 24 veckor före screening och före doseringsbesök. Patienter med HIV-infektion som har CD4 > 200 och uppfyller alla andra kriterier är berättigade.
  13. Pågående eller planerad behandling med antikoagulantia eller trombocythämmande läkemedel
  14. Planerar att donera/bankera spermier under SerpinPC-behandling OCH inom 30 dagar efter sista dosen av SerpinPC.
  15. Alla andra signifikanta tillstånd eller samsjukligheter som, enligt utredarens åsikt, skulle göra deltagaren olämplig för inskrivning, eller kan störa deltagandet i eller slutförandet av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SerpinPC
Deltagarna kommer att få SerpinPC 1,2 milligram/kilogram (mg/kg) subkutan (SC) injektion varannan vecka (Q2W) i 48 veckor efter en prospektiv observation på 12 veckor för alla deltagare, antingen i en tidigare icke-interventionsstudie (AP-0105) [NCT05605678]) eller som en del av den pågående studiens observationsperiod.
Läkemedel: SerpinPC
Administreras som SC-injektion.
Andra namn:
  • Aktiverad protein C (APC)-hämmare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Annualized Bleeding Rate (ABR) för behandlade blödningar upp till vecka 24
Tidsram: Fram till vecka 24
Fram till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar upp till vecka 48
Tidsram: Fram till vecka 48
Fram till vecka 48
Annualized Bleeding Rate (ABR) för behandlade spontana blödningar
Tidsram: Fram till vecka 48
Fram till vecka 48
Annualized Bleeding Rate (ABR) för behandlade spontana ledblödningar
Tidsram: Fram till vecka 48
Fram till vecka 48
Total koagulationsfaktor och/eller bypass-produktkonsumtion under SerpinPC-behandling
Tidsram: Fram till vecka 48
Fram till vecka 48
Farmakokinetiska koncentrationer av SerpinPC
Tidsram: Från dag 1 (före dos) upp till vecka 48 (efter dos)
Från dag 1 (före dos) upp till vecka 48 (efter dos)
Frågeformulär för livskvalitet för hemofili för vuxna (Haem-A-QoL) Fysisk hälsoskala
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
Haem-A-QoL-instrumentet innehåller 44 artiklar över 10 domäner som är relevanta för HRQoL hos vuxna (fysisk hälsa, känslor, syn på deltagarens själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering, partnerskap, och sexualitet). Varje objekt betygsätts på en 5-gradig skala (1=aldrig, 2=sällan, 3=ibland, 4=ofta, 5=hela tiden). Högre poäng tyder på en större försämring av HRQoL.
Från baslinjen upp till vecka 48
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 52
Från baslinjen upp till vecka 52
Antal deltagare med persistent antidrug antikroppar med hög titer (ADA)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
Från baslinjen upp till vecka 48
Antal deltagare med svårighetsgraden av reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Baslinje fram till vecka 44
Baslinje fram till vecka 44

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ApcinteX Ltd

Samarbetspartners

Centessa Pharmaceuticals plc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juli 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

14 november 2024

Avslutad studie (Faktisk)

24 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2023

Första postat (Faktisk)

29 mars 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Annan identifierare: EU CT Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera