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Uno studio su SerpinPC nei partecipanti con emofilia B (HemB) con inibitori (PRESent-3)

7 marzo 2025 aggiornato da: ApcinteX Ltd

Uno studio globale in aperto per studiare l'efficacia e la sicurezza di SerpinPC in soggetti con emofilia B con inibitori

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico (PK) del SerpinPC profilattico nei partecipanti con emofilia B con inibitori, come parte del programma di registrazione SerpinPC.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Francia, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • India
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Regno Unito
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Tacchino, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile di età superiore o uguale a (>=) 12 e inferiore o uguale a (<=) 65 anni al momento del consenso informato.
  2. In grado di fornire il consenso informato scritto (assenso dell'adolescente e consenso del genitore/tutore/rappresentante legale quando appropriato) per la partecipazione e avere l'opportunità di discutere lo studio con lo sperimentatore o delegato.
  3. HemB storicamente documentato (definito come fattore IX <=0,05 unità internazionale/millilitro (IU/mL) [<=5 percento (%)]).
  4. I partecipanti che sono attualmente in un programma di profilassi devono essere disposti a interrompere la profilassi (compresa la profilassi episodica per eventi sportivi) prima della prima dose di SerpinPC.
  5. Inibitore del fattore IX storico o in corso con agenti di bypass basati su cartelle cliniche o referti di laboratorio.
  6. ABR documentato di 6 nei 12 mesi precedenti lo screening (partecipanti non in regime di profilassi) o ABR documentato di ≥2 per i partecipanti in regime di profilassi
  7. Almeno 12 settimane di documentazione prospettica di episodi emorragici nello studio non interventistico AP-0105 (NCT05605678) prima della somministrazione di SerpinPC, o disposti a completare un periodo di osservazione di 12 settimane (almeno) in AP-0103.
  8. Nessun sanguinamento nei 7 giorni prima del basale (il periodo di osservazione prospettico può essere esteso di 10 giorni se è in corso un sanguinamento attivo).
  9. D-dimero <=750 microgrammi/litro (mc/L); nei casi in cui è presente un'emorragia in risoluzione, la soglia di esclusione è <=1750 mg/L alle visite di screening e pre-dosaggio.
  10. Adeguata funzione ematologica, definita come conta piastrinica >=100.000/microlitri (mcL) (>=100*10^9/L) e livello di emoglobina >=10 grammi/decilitro (g/dL) (>=100 g/ L o >= 6,206 millimoli per litro (mmol/L) alle visite di screening e pre-dosaggio.
  11. Adeguata funzionalità epatica, definita come un livello di bilirubina totale <=1,5* limite superiore della norma (ULN) (esclusa la sindrome di Gilbert) e aspartato aminotransferasi e/o alanina aminotransferasi <=3*ULN alle visite di screening e pre-dosaggio; nessun segno clinico o evidenza di laboratorio o radiografica nota compatibile con cirrosi epatica.
  12. Funzionalità renale adeguata, definita come un livello di creatinina sierica <=2,0*ULN alle visite di screening e pre-dosaggio.
  13. In grado di utilizzare un diario per documentare gli eventi di sanguinamento e l'uso di farmaci.
  14. I partecipanti sessualmente attivi con un partner che potrebbe rimanere incinta dovrebbero accettare di utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio.

Misure contraccettive efficaci includono preservativo con o senza spermicida, una combinazione di preservativo maschile con cappuccio, diaframma o spugna con spermicida (metodi a doppia barriera), vasectomia, partner che utilizza misure contraccettive stabili (contraccezione ormonale combinata [contenente estrogeni e progestinici] o contraccezione ormonale a base di solo progestinico avviato 2 o più cicli mestruali prima dello screening, dispositivo intrauterino [IUD]. Sistema di rilascio ormonale intrauterino [IUS], legatura bilaterale delle tube) e/o astinenza sessuale.

Criteri di esclusione:

  1. Trombofilia grave nota (definita come carenza di antitrombina e/o carenza di proteina S e/o carenza di proteina C).
  2. Partecipante con precedente inibitore del fattore IX che ha risposto all'induzione della tolleranza immunitaria e rimane sul concentrato di fattore profilattico.
  3. Precedente trombosi venosa profonda, embolia polmonare, infarto del miocardio o ictus.
  4. Storia di intolleranza alle iniezioni SC.
  5. Ipertensione incontrollata (pressione arteriosa sistolica >160 millimetri di mercurio (mm Hg); pressione arteriosa diastolica >100 mm Hg).
  6. Peso >150 chilogrammi (kg) OPPURE indice di massa corporea >40 kg/metro quadrato (m^2).
  7. Ha un cancro attivo e/o richiede una terapia per il cancro, ad eccezione del carcinoma basocellulare.
  8. Partecipazione a un altro studio clinico (ad eccezione di AP-0105 [NCT05605678]) durante i 30 giorni precedenti lo screening.
  9. Trattamento precedente, in corso o pianificato con terapia genica per HemB
  10. Qualsiasi condizione medica, psicologica o psichiatrica importante che potrebbe rendere il partecipante non idoneo allo studio o potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio.
  11. Storia o altra prova di recente abuso di alcol o droghe come determinato dall'investigatore (nei 12 mesi prima dello screening).
  12. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con conta dei CD4 (o conta dei linfociti T) <200 cellule/mcL entro 24 settimane prima delle visite di screening e pre-dosaggio. I pazienti con infezione da HIV che hanno CD4 > 200 e soddisfano tutti gli altri criteri sono idonei.
  13. Trattamento in atto o programmato con farmaci anticoagulanti o antipiastrinici
  14. Sta pianificando di donare/conservare lo sperma durante il trattamento con SerpinPC ED entro 30 giorni dall'ultima dose di SerpinPC.
  15. Qualsiasi altra condizione o comorbilità significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SerpinPC
I partecipanti riceveranno un'iniezione sottocutanea (SC) di SerpinPC 1,2 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) ogni 2 settimane (Q2W) per 48 settimane dopo un'osservazione prospettica di 12 settimane per tutti i partecipanti, sia in un precedente studio non interventistico (AP-0105 [NCT05605678]) o come parte del periodo di osservazione dello studio in corso.
Droga: SerpinPC
Somministrato come iniezione SC.
Altri nomi:
  • Inibitore della proteina C attivata (APC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per sanguinamenti trattati fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per sanguinamenti trattati fino alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per sanguinamenti articolari spontanei trattati
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
Fattore di coagulazione totale e/o consumo di prodotti di bypass durante il trattamento con SerpinPC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
Concentrazioni farmacocinetiche di SerpinPC
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (pre-dose) fino alla settimana 48 (post-dose)
Dal giorno 1 (pre-dose) fino alla settimana 48 (post-dose)
Questionario sulla qualità della vita dell'emofilia per gli adulti (Haem-A-QoL) Scala della salute fisica
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Lo strumento Haem-A-QoL contiene 44 elementi in 10 domini rilevanti per HRQoL negli adulti (salute fisica, sentimenti, visione di sé del partecipante, sport e tempo libero, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro, pianificazione familiare, partnership, e sessualità). Ogni item è valutato su una scala a 5 punti (1=mai, 2=raramente, 3=qualche volta, 4=spesso, 5=sempre). Punteggi più alti sono indicativi di una maggiore compromissione della HRQoL.
Dal basale fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 52
Dal basale fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con anticorpi antidroga (ADA) persistenti ad alto titolo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Dal basale fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con gravità delle reazioni al sito di iniezione
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 44
Basale fino alla settimana 44

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ApcinteX Ltd

Collaboratori

Centessa Pharmaceuticals plc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

14 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

24 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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