억제제를 사용하는 혈우병 B(HemB) 참가자의 SerpinPC에 대한 연구 (PRESent-3)

포함 기준:

1. 사전 동의 시점에 12세 이상(>=) 65세 이하(<=) 남성 참가자.
2. 참여에 대한 서면 사전 동의(청소년 동의 및 적절한 경우 부모/보호자/법적 대리인 동의)를 제공하고 조사자 또는 대리인과 연구에 대해 논의할 기회를 가질 수 있습니다.
3. 역사적으로 문서화된 HemB(인자 IX <=0.05 국제 단위/밀리리터(IU/mL)[<=5퍼센트(%)]로 정의됨).
4. 현재 예방 프로그램에 참여하고 있는 참가자는 SerpinPC를 처음 복용하기 전에 예방(스포츠 행사에 대한 간헐적 예방 포함)을 중단할 의향이 있어야 합니다.
5. 의료 기록 또는 실험실 보고서를 기반으로 한 바이패스 제제를 사용한 과거 또는 현재 진행 중인 제9인자 억제제.
6. 스크리닝 전 12개월 동안 문서화된 ABR 6(예방 요법을 받지 않은 참가자) 또는 예방 요법을 받는 참가자의 문서화된 ABR ≥2
7. SerpinPC 투약 전 AP-0105(NCT05605678) 비개입 연구에서 출혈 에피소드에 대한 최소 12주 전향적 문서화 또는 AP-0103에서 12주 관찰 기간(최소) 완료 의향이 있음.
8. 베이스라인 전 7일 동안 출혈이 없었습니다(진행 중인 활성 출혈이 있는 경우 예상 관찰 기간을 10일까지 연장할 수 있음).
9. <=750 마이크로그램/리터(mc/L)의 D-다이머; 해결 출혈이 있는 경우, 배제 역치는 스크리닝 및 투약 전 방문에서 <=1750 mg/L입니다.
10. 혈소판수 >=100,000/마이크로리터(mcL)(>=100*10^9/L) 및 >=10그램/데시리터(g/dL)(>=100g/L)의 헤모글로빈 수치로 정의되는 적절한 혈액학적 기능 L 또는 >= 6.206 리터당 밀리몰(mmol/L) 스크리닝 및 투약 전 방문 시.
11. 스크리닝 및 투약 전 방문 시 총 빌리루빈 수치 <=1.5*정상 상한치(ULN)(길버트 증후군 제외) 및 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제 <=3*ULN으로 정의되는 적절한 간 기능; 간경화와 일치하는 임상 징후 또는 알려진 실험실 또는 방사선학적 증거가 없습니다.
12. 스크리닝 및 투약전 방문에서 <=2.0*ULN의 혈청 크레아티닌 수준으로 정의되는 적절한 신장 기능.
13. 일기를 사용하여 출혈 사건 및 약물 사용을 기록할 수 있습니다.
14. 임신 가능성이 있는 파트너와 성적으로 활동적인 참가자는 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

효과적인 피임 방법에는 살정제가 포함되거나 포함되지 않은 콘돔, 캡, 다이어프램 또는 살정제가 포함된 스폰지가 있는 남성 콘돔(이중 장벽 방법), 정관 절제술, 안정적인 피임 방법을 사용하는 파트너([에스트로겐 및 프로게스토겐 함유] 호르몬 피임 또는 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법은 스크리닝, 자궁내 장치[IUD] 전에 월경 주기를 2회 이상 시작했습니다. 자궁 내 호르몬 방출 시스템[IUS], 양측 난관 결찰) 및/또는 성적 금욕.

제외 기준:

1. 알려진 중증 혈전성향증(항트롬빈 결핍 및/또는 단백질 S 결핍 및/또는 단백질 C 결핍으로 정의됨).
2. 면역 관용 유도에 반응하고 예방적 인자 농축액을 유지하는 이전 인자 IX 억제제를 가진 참가자.
3. 이전의 심부 정맥 혈전증, 폐색전증, 심근 경색 또는 뇌졸중.
4. SC 주사에 대한 편협의 역사.
5. 조절되지 않는 고혈압(수은 혈압 >160밀리미터(mmHg), 이완기 혈압 >100mmHg).
6. 체중 >150kg(kg) 또는 체질량 지수 >40kg/제곱미터(m^2).
7. 활동성 암이 있고/있거나 기저 세포 암종을 제외한 암에 대한 치료가 필요합니다.
8. 스크리닝 전 30일 동안 다른 임상시험(AP-0105[NCT05605678] 제외) 참여
9. HemB에 대한 유전자 요법으로 사전, 진행 중 또는 계획된 치료
10. 참가자가 연구에 부적합하거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 주요 의학적, 심리적 또는 정신과적 상태.
11. 조사자에 의해 결정된 최근 알코올 또는 약물 남용의 이력 또는 기타 증거(스크리닝 전 12개월 내).
12. 스크리닝 및 투약 전 방문 전 24주 이내에 CD4 수(또는 T 세포 수)가 200개 세포/mcL 미만인 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염. CD4 > 200이고 다른 모든 기준을 충족하는 HIV 감염 환자가 자격이 있습니다.
13. 항응고제 또는 항혈소판제를 사용한 현재 또는 계획된 치료
14. SerpinPC 치료 중 그리고 SerpinPC 마지막 투여 후 30일 이내에 정자를 기증/보관할 계획입니다.
15. 연구자의 의견에 따라 참가자가 등록에 부적합하거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 기타 중요한 상태 또는 동반 질환.