Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SerpinPC u uczestników z hemofilią B (HemB) z inhibitorami (PRESent-3)

7 marca 2025 zaktualizowane przez: ApcinteX Ltd

Globalne, otwarte badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa SerpinPC u pacjentów z hemofilią B z inhibitorami

Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i profilu farmakokinetycznego (PK) profilaktycznego SerpinPC u uczestników z hemofilią B z inhibitorami, w ramach programu rejestracyjnego SerpinPC.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Hopital Bicetre
      • Lille, Francja, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Francja, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Indie
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Indyk, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Tajwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Tajwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Zjednoczone Królestwo
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej w wieku powyżej lub równym (>=) 12 i mniejszym lub równym (<=) 65 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  2. Zdolny do udzielenia pisemnej świadomej zgody (zgoda nastolatka i rodzica/opiekuna/przedstawiciela prawnego, jeśli jest to właściwe) na udział i możliwość przedyskutowania badania z badaczem lub osobą delegowaną.
  3. Historycznie udokumentowany HemB (zdefiniowany jako czynnik IX <=0,05 jednostki międzynarodowej/mililitr (j.m./ml) [<=5 procent (%)]).
  4. Uczestnicy, którzy obecnie uczestniczą w programie profilaktycznym, muszą być gotowi przerwać profilaktykę (w tym profilaktykę epizodyczną w przypadku wydarzeń sportowych) przed podaniem pierwszej dawki SerpinPC.
  5. Historyczny lub obecny inhibitor czynnika IX ze środkami omijającymi na podstawie dokumentacji medycznej lub raportów laboratoryjnych.
  6. Udokumentowany ABR równy 6 w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym (uczestnicy nie stosujący schematu profilaktycznego) lub udokumentowany ABR ≥2 dla uczestników stosujący schemat profilaktyczny
  7. Co najmniej 12-tygodniowa prospektywna dokumentacja epizodów krwawienia w nieinterwencyjnym badaniu AP-0105 (NCT05605678) przed podaniem dawki SerpinPC lub chęć ukończenia 12-tygodniowego okresu obserwacji (przynajmniej) w AP-0103.
  8. Brak krwawienia w ciągu 7 dni przed linią wyjściową (okres prospektywnej obserwacji można przedłużyć o 10 dni, jeśli trwa aktywne krwawienie).
  9. D-dimer <=750 mikrogramów/litr (mc/l); w przypadku ustępującego krwawienia próg wykluczenia wynosi <=1750 mg/l podczas wizyt przesiewowych i przed podaniem dawki.
  10. Odpowiednia funkcja hematologiczna, zdefiniowana jako liczba płytek krwi >=100 000/mikrolitr (mcL) (>=100*10^9/l) i poziom hemoglobiny >=10 gramów/dl (g/dl) (>=100 g/ L lub >= 6,206 milimoli na litr (mmol/l) podczas wizyt przesiewowych i przed dawkowaniem.
  11. Odpowiednia czynność wątroby, zdefiniowana jako stężenie bilirubiny całkowitej <=1,5*górna granica normy (GGN) (z wyłączeniem zespołu Gilberta) oraz aminotransferaza asparaginianowa i/lub aminotransferaza alaninowa <=3*GGN podczas wizyt przesiewowych i przed podaniem dawki; brak objawów klinicznych lub znanych dowodów laboratoryjnych lub radiograficznych wskazujących na marskość wątroby.
  12. Odpowiednia czynność nerek, zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy <=2,0*GGN podczas wizyt przesiewowych i przed podaniem dawki.
  13. Potrafi używać dziennika do dokumentowania krwawień i stosowania leków.
  14. Osoby aktywne seksualnie z partnerem, który może zajść w ciążę, powinny wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania.

Skuteczne środki antykoncepcyjne obejmują prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym lub bez, połączenie prezerwatywy dla mężczyzn z nasadką, diafragmą lub gąbką ze środkiem plemnikobójczym (metody podwójnej bariery), wazektomia, partnerka stosująca stabilne środki antykoncepcyjne (zawierające estrogen i progestagen) antykoncepcja hormonalna lub hormonalna antykoncepcja zawierająca tylko progestagen zainicjowała 2 lub więcej cykli menstruacyjnych przed badaniem przesiewowym, wkładka wewnątrzmaciczna [IUD]. wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony [IUS], obustronne podwiązanie jajowodów) i/lub abstynencja seksualna.

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana ciężka trombofilia (zdefiniowana jako niedobór antytrombiny i (lub) niedobór białka S i (lub) niedobór białka C).
  2. Uczestnik z poprzednim inhibitorem czynnika IX, który odpowiedział na indukcję tolerancji immunologicznej i pozostaje na profilaktycznym koncentracie czynnika.
  3. Przebyta zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna, zawał mięśnia sercowego lub udar.
  4. Historia nietolerancji zastrzyków SC.
  5. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (skurczowe ciśnienie krwi >160 milimetrów słupa rtęci (mm Hg); rozkurczowe ciśnienie krwi >100 mm Hg).
  6. Waga >150 kilogramów (kg) LUB wskaźnik masy ciała >40 kg/metr kwadratowy (m^2).
  7. Ma aktywnego raka i/lub wymaga leczenia raka, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego.
  8. Udział w innym badaniu klinicznym (z wyjątkiem AP-0105 [NCT05605678]) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  9. Wcześniejsze, trwające lub planowane leczenie terapią genową HemB
  10. Każdy poważny stan medyczny, psychologiczny lub psychiatryczny, który może spowodować, że uczestnik nie będzie się nadawał do badania lub który może zakłócić interpretację wyników badania.
  11. Historia lub inne dowody niedawnego nadużywania alkoholu lub narkotyków, określone przez Badacza (w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym).
  12. Znane zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) z liczbą CD4 (lub liczbą limfocytów T) <200 komórek/ml w ciągu 24 tygodni przed wizytą przesiewową i przed podaniem dawki. Kwalifikują się pacjenci z zakażeniem wirusem HIV, którzy mają CD4 > 200 i spełniają wszystkie inne kryteria.
  13. Obecne lub planowane leczenie lekami przeciwzakrzepowymi lub przeciwpłytkowymi
  14. Planuje oddać/przechować nasienie w trakcie leczenia SerpinPC ORAZ w ciągu 30 dni od ostatniej dawki SerpinPC.
  15. Wszelkie inne istotne schorzenia lub choroby współistniejące, które w opinii Badacza czynią uczestnika niezdolnym do włączenia do badania lub mogą zakłócać udział w badaniu lub jego ukończenie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SerpinPC
Uczestnicy będą otrzymywać SerpinPC w dawce 1,2 miligrama/kilogram (mg/kg) we wstrzyknięciu podskórnym (SC) co 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez 48 tygodni po prospektywnej obserwacji trwającej 12 tygodni wszystkich uczestników albo w ramach wcześniejszego badania nieinterwencyjnego (AP-0105 [NCT05605678]) lub w ramach trwającego okresu obserwacji badania.
Lek: SerpinPC
Podawany we wstrzyknięciu SC.
Inne nazwy:
  • Inhibitor aktywowanego białka C (APC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Do 24 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień do 48. tygodnia
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Do tygodnia 48
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień samoistnych
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Do tygodnia 48
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych samoistnych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Do tygodnia 48
Zużycie całkowitego współczynnika krzepnięcia i/lub produktu omijającego podczas leczenia SerpinPC
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Do tygodnia 48
Stężenia farmakokinetyczne SerpinPC
Ramy czasowe: Od dnia 1 (przed podaniem dawki) do tygodnia 48 (po podaniu)
Od dnia 1 (przed podaniem dawki) do tygodnia 48 (po podaniu)
Kwestionariusz Jakości Życia Hemofilii dla Dorosłych (Haem-A-QoL) Skala Zdrowia Fizycznego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
Narzędzie Haem-A-QoL zawiera 44 pozycje w 10 domenach istotnych dla HRQoL u dorosłych (zdrowie fizyczne, uczucia, samoocena uczestnika, sport i wypoczynek, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, leczenie, przyszłość, planowanie rodziny, partnerstwo, i seksualność). Każda pozycja jest oceniana na 5-stopniowej skali (1=nigdy, 2=rzadko, 3=czasami, 4=często, 5=cały czas). Wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie HRQoL.
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Liczba uczestników z utrzymującymi się przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) o wysokim mianie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
Liczba uczestników z ciężkością reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 44. tygodnia
Wartość wyjściowa do 44. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ApcinteX Ltd

Współpracownicy

Centessa Pharmaceuticals plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na SerpinPC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj