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镰状细胞病患者口服 NUV001 营养补充剂的安全性和有效性

2026年6月15日 更新者：LGD

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估口服 NUV001 营养补充剂在镰状细胞病患者中的安全性和有效性。

共有 170 名携带 SS 或 Sbeta0 版本的 β 珠蛋白基因的男性或女性患者将被纳入研究。 将按照 1:1:1 的比例为受试者分配 NUV001 速释 IR 或 NUV001 胃耐药 GR 或安慰剂。 研究的治疗持续时间为 90 天，总共有 5 次就诊。 本研究的主要终点是检查口服营养保健品的安全性和耐受性。 该终点将通过评估受试者的不良事件、生命体征和从基线到最终访问的血液学参数的变化来检查。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

研究类型

介入性

注册 (实际的)

168

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 印度
      • Ahmedabad、印度
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad、印度、380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad、印度
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore、印度
        • Index Medical College
      • Kolkata、印度
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur、印度
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur、印度
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara、Gujarat、印度、Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur、Maharashtra、印度、Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 18 至 65 岁（含）以上的男性或女性。
  2. 非吸烟者。
  3. 体重指数 > 18 公斤/平方米
  4. 被诊断患有镰状细胞病（通过血红蛋白电泳记录）并携带 SS 或 Sbeta0 版本的 β 珠蛋白基因（通过基因分型记录，通过病史已知）的患者。
  5. 筛选期间血红蛋白水平在 5.5 和 10.5 g/dl 之间（对于新诊断或未接受任何 SCD 治疗的患者）。
  6. 如果患者在筛选访问后的三个月内接受过抗镰刀剂治疗，则该治疗必须持续至少三个月，并打算在研究期间继续进行。
  7. 可以门诊参加协议中规定的就诊，并能够完成数据收集文件（依从性和生活质量量表）
  8. 患者或患者的合法授权代表已提供书面知情同意书。

排除标准：

  1. 已知或怀疑对食品补充剂的任何成分过敏的患者
  2. 患者在选择前的一个月内食用了含有 NAD+ 前体（烟酸、色氨酸、烟酰胺、NMN、NR 等...）的维生素或食品补充剂。
  3. 患者在筛查访视后的两个月内患有需要住院治疗的严重疾病（镰状细胞危象除外）。
  4. 患者的凝血酶原时间 INR > 2.0。
  5. 患者的血清白蛋白低于 3.0 g/dl。
  6. 患者在筛查访视后的三个月内接受过任何血液制品。
  7. 筛选访视后一个月内因急性血管闭塞危象住院的患者。
  8. 患者有临床显着的心血管或肝脏疾病或肾功能不全或淋巴细胞减少症，在病史中很明显（在筛选生物测定中具有临床显着的异常结果，例如：全血细胞计数，天冬氨酸转氨酶，丙氨酸转氨酶，γ-谷氨酰转移酶，碱性磷酸酶，胆红素、肌酐、肌酐磷酸激酶、血糖、HbA1c、血脂谱）。
  9. 过去 2 年内确诊为癌症的患者。
  10. 同时参加另一项临床研究方案或最近参加另一项排除期尚未结束的研究的患者。
  11. 孕妇、哺乳期或产妇。
  12. 因司法或行政决定被剥夺自由、未经同意住院或因研究以外的目的而被送往卫生或社会机构的人。
  13. 受法律保护或无法表示同意的专业。
  14. 处于紧急情况下无法事先表示同意的人。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
膳食补充剂：NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
实验性的：NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
膳食补充剂：NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
安慰剂比较：Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
膳食补充剂：Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Incidence of adverse events through Day 90.
大体时间：Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
大体时间：Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
大体时间：Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change in percentage of HbF-positive cells.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
大体时间：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
大体时间：Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

LGD

合作者

Nuvamid SA
ProRelix Research

调查人员

  • 研究主任：Matthias CANAULT, PhD、LGD

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年4月16日

初级完成 (实际的)

2024年7月3日

研究完成 (实际的)

2024年7月3日

研究注册日期

首次提交

2023年2月21日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月17日

首次发布 (实际的)

2023年3月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月15日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (其他标识符：LGD)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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