Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność podawanego doustnie suplementu diety NUV001 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

15 czerwca 2026 zaktualizowane przez: LGD

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podawanego doustnie suplementu diety NUV001 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Do badania zostanie włączonych łącznie 170 pacjentów płci męskiej lub żeńskiej, którzy są nosicielami genu beta globiny w wersji SS lub Sbeta0. Osobnikom zostanie przydzielony stosunek 1:1:1 NUV001 IR o natychmiastowym uwalnianiu lub NUV001 GR lub placebo oporny na żołądek. Czas trwania leczenia w ramach badania wyniesie 90 dni, co obejmuje łącznie 5 wizyt. Głównym punktem końcowym tego badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji podawanego doustnie suplementu nutraceutycznego. Ten punkt końcowy zostanie sprawdzony poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych, parametrów życiowych pacjenta oraz zmiany parametrów hematologicznych od wizyty początkowej do wizyty końcowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

168

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • Ahmedabad, Indie
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, Indie, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, Indie
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, Indie
        • Index Medical College
      • Kolkata, Indie
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, Indie
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, Indie
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, Indie, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 65 lat włącznie.
  2. Niepalący.
  3. BMI > 18kg/m2
  4. Pacjenci z rozpoznaną niedokrwistością sierpowatokrwinkową (udokumentowaną przez elektroforezę hemoglobiny) i będący nosicielami wersji SS lub Sbeta0 genu beta globiny (udokumentowanej przez genotypowanie, znanej z historii medycznej).
  5. Stężenia hemoglobiny między 5,5 a 10,5 g/dl podczas badań przesiewowych (dla nowo zdiagnozowanych pacjentów lub pacjentów niepoddawanych żadnemu leczeniu SCD).
  6. Jeśli pacjent był leczony środkiem przeciw sierpowi w ciągu trzech miesięcy od wizyty przesiewowej, terapia musi być nieprzerwana przez co najmniej trzy miesiące z zamiarem kontynuacji przez cały czas trwania badania.
  7. Dyspozycyjność do przyjmowania ambulatoryjnego na wizyty przewidziane w protokole oraz możliwość wypełnienia dokumentów zbierania danych (skala zgodności i jakości życia)
  8. Pacjent lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel wyraził pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci ze stwierdzoną lub podejrzewaną alergią na którykolwiek składnik suplementu diety
  2. Pacjent, który spożywał witaminy lub suplementy diety zawierające prekursory NAD+ (niacyna, tryptofan, nikotynamid, NMN, NR itp.) w ciągu miesiąca poprzedzającego selekcję.
  3. Pacjent ma poważny stan chorobowy, który wymaga hospitalizacji (inny niż przełom sierpowatokrwinkowy) w ciągu dwóch miesięcy od wizyty przesiewowej.
  4. Pacjent ma czas protrombinowy INR > 2,0.
  5. U pacjenta stężenie albuminy w surowicy jest mniejsze niż 3,0 g/dl.
  6. Pacjent otrzymał jakiekolwiek produkty krwiopochodne w ciągu trzech miesięcy od wizyty przesiewowej.
  7. Pacjenci hospitalizowani z powodu ostrego przełomu naczyniowo-okluzyjnego w ciągu jednego miesiąca od wizyty przesiewowej.
  8. Pacjent ma klinicznie istotną chorobę układu sercowo-naczyniowego lub wątroby, niewydolność nerek lub limfopenię, wyraźną w wywiadzie (z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wynikami przesiewowych testów biologicznych, np.: morfologii krwi, aminotransferaz asparaginianowych, transaminaz alaninowych, bilirubina, kreatynina, fosfokinaza kreatyniny, glukoza we krwi, HbA1c, profil lipidowy).
  9. Pacjent z rozpoznaną chorobą nowotworową w ciągu ostatnich 2 lat.
  10. Pacjenci uczestniczący jednocześnie w innym protokole badania klinicznego lub niedawno uczestniczący w innym badaniu, dla którego okres wykluczenia nie został zakończony.
  11. Kobiety w ciąży, karmiące lub rodzące.
  12. Osoby pozbawione wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej, hospitalizowane bez zgody lub przyjęte do placówki zdrowotnej lub społecznej w celach innych niż badawcze.
  13. Kierunki objęte ochroną prawną lub niezdolne do wyrażenia zgody.
  14. Osoby znajdujące się w sytuacji nadzwyczajnej, niezdolne do wyrażenia uprzedniej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Suplement diety: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Eksperymentalny: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Suplement diety: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Komparator placebo: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Suplement diety: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Incidence of adverse events through Day 90.
Ramy czasowe: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Ramy czasowe: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Ramy czasowe: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change in percentage of HbF-positive cells.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Ramy czasowe: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Ramy czasowe: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LGD

Współpracownicy

Nuvamid SA
ProRelix Research

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Inny identyfikator: LGD)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj