Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost perorálně podávaného výživového doplňku NUV001 u pacientů se srpkovitou anémií

15. června 2026 aktualizováno: LGD

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti orálně podávaného nutričního doplňku NUV001 u pacientů se srpkovitou anémií.

Do studie bude zahrnuto celkem 170 pacientů mužského nebo ženského pohlaví, kteří jsou nositeli SS nebo Sbeta0 verze genu beta globinu. Subjektům bude přidělen poměr 1:1:1 buď NUV001 IR s okamžitým uvolňováním nebo NUV001 Gastro rezistentní GR nebo placebo. Délka léčby studie bude 90 dní, která má celkem 5 návštěv. Primárním koncovým bodem této studie je kontrola bezpečnosti a snášenlivosti orálně podávaného nutričního doplňku. Tento koncový bod bude zkontrolován vyhodnocením Nežádoucích příhod, vitálních známek subjektu a změny hematologických parametrů od výchozího stavu po konečnou návštěvu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

168

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Ahmedabad, Indie
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, Indie, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, Indie
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, Indie
        • Index Medical College
      • Kolkata, Indie
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, Indie
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, Indie
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, Indie, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy od 18 do 65 let, oba včetně.
  2. Nekuřáci.
  3. BMI > 18 kg/m2
  4. Pacienti s diagnostikovanou srpkovitou anémií (doloženou hemoglobinovou elektroforézou) a nesoucí SS nebo Sbeta0 verze genu beta globinu (doloženo genotypizací, známou z lékařské anamnézy).
  5. Hladiny hemoglobinu mezi 5,5 a 10,5 g/dl během screeningu (pro nově diagnostikované nebo pacienty, kteří nejsou léčeni pro SCD).
  6. Pokud byl pacient léčen přípravkem proti srpkovitosti do tří měsíců od screeningové návštěvy, léčba musí být nepřetržitá po dobu alespoň tří měsíců s úmyslem pokračovat po dobu trvání studie.
  7. Je k dispozici ambulantně pro návštěvy stanovené v protokolu a je schopen vyplnit dokumenty o sběru dat (shoda a měřítko kvality života)
  8. Pacient nebo jeho zákonný zástupce dal písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti se známou nebo suspektní alergií na kteroukoli složku doplňku stravy
  2. Pacient, který během měsíce před výběrem konzumoval vitaminy nebo potravinové doplňky obsahující prekurzory NAD+ (niacin, tryptofan, nikotinamid, NMN, NR atd.).
  3. Pacient má závažný zdravotní stav, který si vyžádal hospitalizaci (kromě krize se srpkovitou anémií) do dvou měsíců od screeningové návštěvy.
  4. Pacient má protrombinový čas INR > 2,0.
  5. Pacient má sérový albumin nižší než 3,0 g/dl.
  6. Pacient dostal jakékoli krevní produkty do tří měsíců od screeningové návštěvy.
  7. Pacienti hospitalizovaní pro akutní vazookluzivní krizi do jednoho měsíce od screeningové návštěvy.
  8. Pacient má klinicky významné kardiovaskulární nebo jaterní onemocnění nebo renální insuficienci nebo lymfopenii, evidentní v anamnéze (s klinicky významnými abnormálními výsledky screeningových biologických testů pro např.: kompletní krevní obraz, aspartát transaminázy, alanin transaminázy, gama glutamyl transferáza, alkalická fosfatáza, Bilirubin, kreatinin, kreatininfosfokináza, krevní glukóza, HbA1c, lipidový profil).
  9. Pacient s rakovinou diagnostikovanou v posledních 2 letech.
  10. Pacienti, kteří se současně účastní jiného protokolu klinického výzkumu nebo se nedávno účastnili jiného výzkumu, pro který nebylo ukončeno období vyloučení.
  11. Těhotné, kojící nebo rodící ženy.
  12. Osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím, hospitalizované bez souhlasu nebo přijaté do zdravotnického nebo sociálního zařízení pro jiné účely než pro výzkum.
  13. Majori pod právní ochranou nebo neschopní vyjádřit svůj souhlas.
  14. Lidé v nouzové situaci nemohou vyjádřit svůj předchozí souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Doplněk stravy: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Experimentální: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Doplněk stravy: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Komparátor placeba: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Doplněk stravy: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence of adverse events through Day 90.
Časové okno: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Časové okno: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Časové okno: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in percentage of HbF-positive cells.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Časové okno: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Časové okno: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LGD

Spolupracovníci

Nuvamid SA
ProRelix Research

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. dubna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

3. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

3. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Jiný identifikátor: LGD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit