Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost perorálně podávaného výživového doplňku NUV001 u pacientů se srpkovitou anémií

24. května 2024 aktualizováno: LGD

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti orálně podávaného nutričního doplňku NUV001 u pacientů se srpkovitou anémií.

Do studie bude zahrnuto celkem 170 pacientů mužského nebo ženského pohlaví, kteří jsou nositeli SS nebo Sbeta0 verze genu beta globinu. Subjektům bude přidělen poměr 1:1:1 buď NUV001 IR s okamžitým uvolňováním nebo NUV001 Gastro rezistentní GR nebo placebo. Délka léčby studie bude 90 dní, která má celkem 5 návštěv. Primárním koncovým bodem této studie je kontrola bezpečnosti a snášenlivosti orálně podávaného nutričního doplňku. Tento koncový bod bude zkontrolován vyhodnocením Nežádoucích příhod, vitálních známek subjektu a změny hematologických parametrů od výchozího stavu po konečnou návštěvu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

168

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Ahmedabad, Indie
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Hyderabad, Indie
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, Indie
        • Index Medical College
      • Kolkata, Indie
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, Indie
        • Arihant Hospital
      • Nagpur, Indie
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, Indie, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy od 18 do 65 let, oba včetně.
  2. Nekuřáci.
  3. BMI > 18 kg/m2
  4. Pacienti s diagnostikovanou srpkovitou anémií (doloženou hemoglobinovou elektroforézou) a nesoucí SS nebo Sbeta0 verze genu beta globinu (doloženo genotypizací, známou z lékařské anamnézy).
  5. Hladiny hemoglobinu mezi 5,5 a 10,5 g/dl během screeningu (pro nově diagnostikované nebo pacienty, kteří nejsou léčeni pro SCD).
  6. Pokud byl pacient léčen přípravkem proti srpkovitosti do tří měsíců od screeningové návštěvy, léčba musí být nepřetržitá po dobu alespoň tří měsíců s úmyslem pokračovat po dobu trvání studie.
  7. Je k dispozici ambulantně pro návštěvy stanovené v protokolu a je schopen vyplnit dokumenty o sběru dat (shoda a měřítko kvality života)
  8. Pacient nebo jeho zákonný zástupce dal písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti se známou nebo suspektní alergií na kteroukoli složku doplňku stravy
  2. Pacient, který během měsíce před výběrem konzumoval vitaminy nebo potravinové doplňky obsahující prekurzory NAD+ (niacin, tryptofan, nikotinamid, NMN, NR atd.).
  3. Pacient má závažný zdravotní stav, který si vyžádal hospitalizaci (kromě krize se srpkovitou anémií) do dvou měsíců od screeningové návštěvy.
  4. Pacient má protrombinový čas INR > 2,0.
  5. Pacient má sérový albumin nižší než 3,0 g/dl.
  6. Pacient dostal jakékoli krevní produkty do tří měsíců od screeningové návštěvy.
  7. Pacienti hospitalizovaní pro akutní vazookluzivní krizi do jednoho měsíce od screeningové návštěvy.
  8. Pacient má klinicky významné kardiovaskulární nebo jaterní onemocnění nebo renální insuficienci nebo lymfopenii, evidentní v anamnéze (s klinicky významnými abnormálními výsledky screeningových biologických testů pro např.: kompletní krevní obraz, aspartát transaminázy, alanin transaminázy, gama glutamyl transferáza, alkalická fosfatáza, Bilirubin, kreatinin, kreatininfosfokináza, krevní glukóza, HbA1c, lipidový profil).
  9. Pacient s rakovinou diagnostikovanou v posledních 2 letech.
  10. Pacienti, kteří se současně účastní jiného protokolu klinického výzkumu nebo se nedávno účastnili jiného výzkumu, pro který nebylo ukončeno období vyloučení.
  11. Těhotné, kojící nebo rodící ženy.
  12. Osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím, hospitalizované bez souhlasu nebo přijaté do zdravotnického nebo sociálního zařízení pro jiné účely než pro výzkum.
  13. Majori pod právní ochranou nebo neschopní vyjádřit svůj souhlas.
  14. Lidé v nouzové situaci nemohou vyjádřit svůj předchozí souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NUV001 - IR
Pacienti se srpkovitou anémií, kteří dostávají přípravek NUV001 ve formě gelových tobolek s okamžitým uvolňováním
Doplněk stravy: NUV001 - IR
Denní suplementace 1000 mg NUV001 (ve dvou perorálních podáních) formulace gelové kapsle s okamžitým uvolňováním po dobu celkem 90 dnů
Experimentální: NUV001 - GR
Pacienti se srpkovitou anémií užívající přípravek NUV001 Gastro rezistentní gelová kapsle
Doplněk stravy: NUV001 - GR
Denní suplementace 1000 mg NUV001 (ve dvou podáních perorálně) ve formě enterosolventních gelových kapslí po dobu celkem 90 dnů
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti se srpkovitou anémií užívající placebo
Doplněk stravy: Placebo
Placebo obsahující škrobový prášek (1000 mg, denně ve dvou podáních perorálně po dobu 90 dnů)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost měřená případem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou u subjektu
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 30
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
mezi dnem 0 a dnem 30
Bezpečnost měřená případem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou u subjektu
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 60
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
mezi dnem 0 a dnem 60
Bezpečnost měřená případem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou u subjektu
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 90
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
mezi dnem 0 a dnem 90
Bezpečnost měřená případem klinicky významných změn v klinických laboratorních testech bezpečnosti u subjektu
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 30
Výskyt klinicky významných změn v klinických laboratorních testech bezpečnosti u subjektu (kompletní krevní obraz (absolutní počty a %), náhodná koncentrace glukózy v krvi a sérové ​​koncentrace vápníku, elektrolytů, proteinu, albuminu, alkalické fosfatázy, bilirubinu, dusíku močoviny v krvi, Kreatinin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza)
mezi dnem 0 a dnem 30
Bezpečnost měřená případem klinicky významných změn v klinických laboratorních testech bezpečnosti u subjektu
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 60
Výskyt klinicky významných změn v klinických laboratorních testech bezpečnosti u subjektu (kompletní krevní obraz (absolutní počty a %), náhodná koncentrace glukózy v krvi a sérové ​​koncentrace vápníku, elektrolytů, proteinu, albuminu, alkalické fosfatázy, bilirubinu, dusíku močoviny v krvi, Kreatinin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza)
mezi dnem 0 a dnem 60
Bezpečnost měřená případem klinicky významných změn v klinických laboratorních testech bezpečnosti u subjektu
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 90
Výskyt klinicky významných změn v klinických laboratorních testech bezpečnosti u subjektu (kompletní krevní obraz (absolutní počty a %), náhodná koncentrace glukózy v krvi a sérové ​​koncentrace vápníku, elektrolytů, proteinu, albuminu, alkalické fosfatázy, bilirubinu, dusíku močoviny v krvi, Kreatinin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza)
mezi dnem 0 a dnem 90
Bezpečnost měřená případem pacienta s klinicky významnými změnami vitálních funkcí souvisejícími s léčbou
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 30
Incidence klinicky významných změn vitálních funkcí (systolický a diastolický krevní tlak v milimetrech rtuťového sloupce (mmHg), tepová frekvence v tepech za minutu (bpm), dechová frekvence v počtu dechů za minutu a tělesná teplota ve stupních Celsia.
mezi dnem 0 a dnem 30
Bezpečnost měřená případem pacienta s klinicky významnými změnami vitálních funkcí souvisejícími s léčbou
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 60
Incidence klinicky významných změn vitálních funkcí (systolický a diastolický krevní tlak v milimetrech rtuťového sloupce (mmHg), tepová frekvence v tepech za minutu (bpm), dechová frekvence v počtu dechů za minutu a tělesná teplota ve stupních Celsia.
mezi dnem 0 a dnem 60
Bezpečnost měřená případem pacienta s klinicky významnými změnami vitálních funkcí souvisejícími s léčbou
Časové okno: mezi dnem 0 a dnem 90
Incidence klinicky významných změn vitálních funkcí (systolický a diastolický krevní tlak v milimetrech rtuťového sloupce (mmHg), tepová frekvence v tepech za minutu (bpm), dechová frekvence v počtu dechů za minutu a tělesná teplota ve stupních Celsia.
mezi dnem 0 a dnem 90

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna % F-hemoglobin pozitivních buněk
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
Den 0, den 30, den 60, den 90
Změna obsahu F-Hb v červených krvinkách
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
% celkového hemoglobinu měřeno pomocí HP-LC
Den 0, den 30, den 60, den 90
Změna srpkovitosti červených krvinek
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
% cirkulujících nevratně srpkovitých buněk
Den 0, den 30, den 60, den 90
Změna hematokritu
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
% RBC v krvi
Den 0, den 30, den 60, den 90
Změna hladiny nepřímého bilirubinu
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
Hladina nepřímého bilirubinu vyjádřená v mg/dl
Den 0, den 30, den 60, den 90
Změna hladiny retikulocytů
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
počet retikulocytů vyjádřený v procentech červených krvinek
Den 0, den 30, den 60, den 90
Změna hladiny laktátdehydrogenázy v séru
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
Sérová laktátdehydrogenáza vyjádřená v mezinárodních jednotkách na litr (IU/L)
Den 0, den 30, den 60, den 90
Dotazník ASCQ-Me (Informační systém pro měření kvality života srpkovitých buněk u dospělých)
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
Dotazník o akutní a/nebo chronické bolesti, energetické úrovni, užívání léků proti bolesti a úrovních aktivity
Den 0, den 30, den 60, den 90
Změna vnímání bolesti
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
Vyhodnocení intenzity bolesti pro každou polohu těla (pomocí číselné stupnice hodnocení bolesti od 0, žádná bolest po 10 nejhorší možná bolest)
Den 0, den 30, den 60, den 90
Hodnocení úlevy od bolesti
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90
Hodnocení a hodnocení úlevy od bolesti (stupnice úlevy od bolesti v procentech od 0 %, žádná úleva až 100 % úplná úleva)
Den 0, den 30, den 60, den 90

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LGD

Spolupracovníci

ProRelix Services LLP

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Matthias Canault, PhD, LGD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Jiný identifikátor: LGD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na NUV001 - IR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit