Sicurezza ed efficacia del supplemento nutraceutico NUV001 somministrato per via orale nei pazienti con anemia falciforme
15 giugno 2026 aggiornato da: LGD
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del supplemento nutraceutico NUV001 somministrato per via orale nei pazienti con anemia falciforme.
Verranno inclusi nello studio un totale di 170 pazienti maschi o femmine portatori delle versioni SS o Sbeta0 del gene della beta globina.
I soggetti verranno assegnati con rapporto 1:1:1 di NUV001 Immediate release IR o NUV001 Gastroresistente GR o Placebo.
La durata del trattamento dello studio sarà di 90 giorni, per un totale di 5 visite.
L'endpoint primario di questo studio è verificare la sicurezza e la tolleranza del supplemento nutraceutico somministrato per via orale.
Questo endpoint sarà verificato valutando gli eventi avversi, i segni vitali del soggetto e la variazione dei parametri ematologici dal basale alla visita finale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.
Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:
- NUV001 immediate-release (IR)
- NUV001 gastro-resistant (GR)
- Matching placebo
All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.
The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.
The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
168
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Ahmedabad, India
- Sai Krupa Hospital & Research Centre
-
Ahmedabad, India, 380008
- Shivam Hospital
-
Hyderabad, India
- Thalassemia & Sickle Cell Society
-
Indore, India
- Index Medical College
-
Kolkata, India
- NRSMC Hospital
-
Nagpur, India
- Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
-
Nagpur, India
- Arihant Multispeciality Hospital
-
-
Gujarat
-
Vadodara, Gujarat, India, Vadodara-390021
- Aman Hospital and Research Center
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, India, Nagpur-440001
- Kingsway Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini o donne dai 18 ai 65 anni, entrambi inclusi.
- Non fumatori.
- IMC > 18 kg/m2
- Pazienti con diagnosi di anemia falciforme (documentata dall'elettroforesi dell'emoglobina) e portatori delle versioni SS o Sbeta0 del gene della beta globina (documentata dalla genotipizzazione, nota attraverso l'anamnesi).
- Livelli di emoglobina compresi tra 5,5 e 10,5 g/dl durante lo Screening (per pazienti di nuova diagnosi o non in trattamento per SCD).
- Se il paziente è stato trattato con un agente antifalciforme entro tre mesi dalla visita di Screening, la terapia deve essere stata continuativa per almeno tre mesi con l'intento di continuare per tutta la durata dello studio.
- Disponibile a frequentare in regime ambulatoriale le visite previste dal protocollo e in grado di completare i documenti di raccolta dati (scala di compliance e qualità della vita)
- Il paziente o il suo rappresentante legalmente autorizzato ha dato il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con allergia nota o sospetta a qualsiasi ingrediente dell'integratore alimentare
- Paziente che ha consumato integratori vitaminici o alimentari contenenti precursori del NAD+ (niacina, triptofano, nicotinamide, NMN, NR ecc...) nel mese precedente la selezione.
- Il paziente ha una condizione medica significativa che ha richiesto il ricovero in ospedale (diverso dalla crisi dell'anemia falciforme) entro due mesi dalla visita di screening.
- Il paziente ha un tempo di protrombina INR > 2,0.
- Il paziente ha albumina sierica inferiore a 3,0 g/dl.
- Il paziente ha ricevuto qualsiasi emoderivato entro tre mesi dalla visita di screening.
- Pazienti ricoverati per crisi vaso-occlusive acute entro un mese dalla visita di Screening.
- Il paziente presenta una malattia cardiovascolare o epatica clinicamente significativa o insufficienza renale o linfopenia, evidente nell'anamnesi (con risultati anomali clinicamente significativi nei test biologici di screening per es.: emocromo, aspartato transaminasi, alanina transaminasi, gamma glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, bilirubina, creatinina, creatinina fosfochinasi, glicemia, HbA1c, profilo lipidico).
- Paziente con diagnosi di cancro negli ultimi 2 anni.
- Pazienti che partecipano contemporaneamente ad un altro protocollo di ricerca clinica o che hanno recentemente partecipato ad un'altra ricerca per la quale il periodo di esclusione non è stato completato.
- Donne incinte, in allattamento o partorienti.
- Persone private della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa, ricoverate senza consenso o ricoverate in un istituto sanitario o sociale per scopi diversi dalla ricerca.
- Maggiori sotto tutela legale o impossibilitati ad esprimere il proprio consenso.
- Persone in situazione di emergenza impossibilitate ad esprimere il proprio consenso preventivo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
|
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
|
|
Sperimentale: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
|
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
|
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events through Day 90.
Lasso di tempo: Baseline to Day 90
|
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
|
Baseline to Day 90
|
|
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Lasso di tempo: Baseline and Day 90
|
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
|
Baseline and Day 90
|
|
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Lasso di tempo: Baseline and Day 90.
|
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
|
Baseline and Day 90.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Change in percentage of HbF-positive cells.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in hematocrit.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in indirect bilirubin level.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in reticulocyte count.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Change in pain intensity score.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Change in pain relief score.
Lasso di tempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Lasso di tempo: Day 0 to Day 90.
|
Day 0 to Day 90.
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Matthias CANAULT, PhD, LGD
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 aprile 2023
Completamento primario (Effettivo)
3 luglio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
3 luglio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 marzo 2023
Primo Inserito (Effettivo)
30 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LGD-NUV001-CT01-22
- LGD-CLI-006 (Altro identificatore: LGD)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .