Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av oralt administrerat NUV001 nutraceutical Supplement hos patienter med sicklecellssjukdom

15 juni 2026 uppdaterad av: LGD

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet och effekt av oralt administrerat NUV001 näringstillskott hos patienter med sicklecellssjukdom.

Totalt 170 patienter män eller kvinnor som bär på SS- eller Sbeta0-versioner av betaglobingenen kommer att inkluderas i studien. Försökspersonerna kommer att tilldelas förhållandet 1:1:1 av antingen NUV001 Omedelbar frisättning IR eller NUV001 Gastroresistent GR eller Placebo. Behandlingstiden för studien kommer att vara 90 dagar som har totalt 5 besök. Den primära slutpunkten för denna studie är att kontrollera säkerheten och toleransen för det oralt administrerade näringstillskottet. Detta effektmått kommer att kontrolleras genom att utvärdera patientens biverkningar, vitala tecken och förändringen i hematologiska parametrar från baslinje till slutbesök.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

168

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Indien
      • Ahmedabad, Indien
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, Indien, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, Indien
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, Indien
        • Index Medical College
      • Kolkata, Indien
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, Indien
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, Indien
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, Indien, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män eller kvinnor över 18 till 65 år, båda inklusive.
  2. Icke-rökare.
  3. BMI > 18 kg/m2
  4. Patienter som diagnostiserats med sicklecellssjukdom (dokumenterad genom hemoglobinelektrofores) och bär på SS- eller Sbeta0-versioner av betaglobingenen (dokumenterad genom genotypning, känd genom medicinsk historia).
  5. Hemoglobinnivåer mellan 5,5 och 10,5 g/dl under screening (för nydiagnostiserade eller patienter som inte har någon behandling för SCD).
  6. Om patienten har behandlats med ett anti-sickling-medel inom tre månader efter screeningbesöket, måste behandlingen ha varit kontinuerlig i minst tre månader med avsikten att fortsätta under hela studien.
  7. Tillgänglig att delta på poliklinisk basis för besök enligt protokollet och kunna fylla i datainsamlingsdokumenten (efterlevnad och livskvalitetsskala)
  8. Patienten eller patientens juridiskt behöriga ombud har gett skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med känd eller misstänkt allergi mot någon ingrediens i kosttillskottet
  2. Patient som har konsumerat vitamin eller kosttillskott innehållande NAD+ prekursorer (niacin, tryptofan, nikotinamid, NMN, NR etc...) under månaden före urvalet.
  3. Patienten har ett betydande medicinskt tillstånd som krävde sjukhusvistelse (annat än sicklecellskris) inom två månader efter screeningbesöket.
  4. Patienten har protrombintid INR > 2,0.
  5. Patienten har serumalbumin mindre än 3,0 g/dl.
  6. Patienten har fått några blodprodukter inom tre månader efter screeningbesöket.
  7. Patienter inlagda på sjukhus för akut vaso-ocklusiv kris inom en månad efter screeningbesöket.
  8. Patienten har kliniskt signifikant kardiovaskulär sjukdom eller leversjukdom eller njurinsufficiens eller lymfopeni, uppenbar i medicinsk historia (med kliniskt signifikanta onormala resultat på screeningbioanalyserna för t.ex.: fullständigt blodvärde, aspartattransaminaser, alanintransaminaser, gamma-glutamyltransferas, alkaliskt fosfatas, Bilirubin, kreatinin, kreatininfosfokinas, blodsocker, HbA1c, lipidprofil).
  9. Patient med diagnosen cancer under de senaste 2 åren.
  10. Patienter som samtidigt deltar i ett annat kliniskt forskningsprotokoll eller nyligen har deltagit i en annan forskning för vilken uteslutningsperioden inte har avslutats.
  11. Gravida, ammande eller förlossande kvinnor.
  12. Personer som är frihetsberövade genom ett rättsligt eller administrativt beslut, inlagda på sjukhus utan samtycke eller inlagda på en hälso- eller socialinrättning för andra ändamål än forskningsändamål.
  13. Majors under rättsskydd eller oförmögna att uttrycka sitt samtycke.
  14. Människor i en nödsituation som inte kan uttrycka sitt samtycke i förväg.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttillskott: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Experimentell: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttillskott: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Placebo-jämförare: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttillskott: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidence of adverse events through Day 90.
Tidsram: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Tidsram: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Tidsram: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change in percentage of HbF-positive cells.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Tidsram: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Tidsram: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

LGD

Samarbetspartners

Nuvamid SA
ProRelix Research

Utredare

  • Studierektor: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 april 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

3 juli 2024

Avslutad studie (Faktisk)

3 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2023

Första postat (Faktisk)

30 mars 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Annan identifierare: LGD)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera