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鎌状赤血球症患者における経口投与NUV001栄養補助食品の安全性と有効性

2026年6月15日 更新者：LGD

鎌状赤血球症患者における NUV001 栄養補助食品の経口投与の安全性と有効性を評価するための、多施設無作為化二重盲検プラセボ対照研究。

ベータ グロビン遺伝子の SS または Sbeta0 バージョンを保持している男性または女性の合計 170 人の患者が研究に含まれます。 被験者には、NUV001即時放出IRまたはNUV001胃耐性GRまたはプラセボの1:1:1の比率が割り当てられます。 研究の治療期間は90日で、合計5回の訪問があります。 この研究の主要なエンドポイントは、経口投与された栄養補助食品の安全性と耐性を確認することです。 このエンドポイントは、有害事象、被験者のバイタルサイン、およびベースラインから最終訪問までの血液学的パラメーターの変化を評価することによってチェックされます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

研究の種類

介入

入学 (実際)

168

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • インド
      • Ahmedabad、インド
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad、インド、380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad、インド
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore、インド
        • Index Medical College
      • Kolkata、インド
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur、インド
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur、インド
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara、Gujarat、インド、Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur、Maharashtra、インド、Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18～65歳以上の男性または女性。
  2. 非喫煙者。
  3. BMI > 18kg/m2
  4. 鎌状赤血球症と診断され（ヘモグロビン電気泳動で記録）、ベータグロビン遺伝子の SS または Sbeta0 バージョンを保持している（ジェノタイピングで記録され、病歴から判明している）患者。
  5. -スクリーニング中の5.5〜10.5 g / dlのヘモグロビンレベル（新たに診断された、またはSCDの治療を受けていない患者の場合）。
  6. 患者がスクリーニング訪問から3か月以内にシックリング防止剤で治療された場合、治療は、研究期間中継続することを意図して、少なくとも3か月間継続されている必要があります。
  7. -プロトコルで提供されている訪問に外来で参加でき、データ収集文書を完成させることができます（コンプライアンスと生活の質の尺度）
  8. -患者または患者の法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームドコンセントを提供しています。

除外基準:

  1. 栄養補助食品のいずれかの成分に対してアレルギーがあることがわかっている、または疑われる患者
  2. -選択前の月にNAD +前駆体（ナイアシン、トリプトファン、ニコチンアミド、NMN、NRなど）を含むビタミンまたは栄養補助食品を摂取した患者。
  3. -患者は、スクリーニング訪問から2か月以内に入院を必要とする重大な病状（鎌状赤血球症以外）を患っています。
  4. -患者のプロトロンビン時間 INR > 2.0。
  5. -患者の血清アルブミンは 3.0 g/dl 未満です。
  6. -患者はスクリーニング訪問から3か月以内に血液製剤を受け取りました。
  7. -スクリーニング訪問から1か月以内に急性血管閉塞性危機で入院した患者。
  8. -患者は、臨床的に重要な心血管疾患または肝臓疾患または腎不全またはリンパ球減少症を患っており、病歴に明らかです（例：全血球計算、アスパラギン酸トランスアミナーゼ、アラニントランスアミナーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、ビリルビン、クレアチニン、クレアチニンホスホキナーゼ、血糖値、HbA1c、脂質プロファイル)。
  9. 過去2年間にがんと診断された患者。
  10. -別の臨床研究プロトコルに同時に参加している患者、または除外期間が完了していない別の研究に最近参加した患者。
  11. 妊娠中、授乳中または出産中の女性。
  12. 司法または行政上の決定によって自由を奪われた人、同意なしに入院した人、または研究以外の目的で医療施設または社会施設に入院した人。
  13. 法的な保護を受けている、または同意を表明できないメジャー。
  14. 事前の同意を表明できない緊急事態にある人。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
ダイエットサプリメント：NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
実験的：NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
ダイエットサプリメント：NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
プラセボコンパレーター：Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
ダイエットサプリメント：Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Incidence of adverse events through Day 90.
時間枠：Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
時間枠：Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
時間枠：Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change in percentage of HbF-positive cells.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
時間枠：Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
時間枠：Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

LGD

協力者

Nuvamid SA
ProRelix Research

捜査官

  • スタディディレクター：Matthias CANAULT, PhD、LGD

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年4月16日

一次修了 (実際)

2024年7月3日

研究の完了 (実際)

2024年7月3日

試験登録日

最初に提出

2023年2月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月17日

最初の投稿 (実際)

2023年3月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月15日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (その他の識別子：LGD)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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