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Seguridad y eficacia del suplemento nutracéutico NUV001 administrado por vía oral en pacientes con enfermedad de células falciformes

15 de junio de 2026 actualizado por: LGD

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia del suplemento nutracéutico NUV001 administrado por vía oral en pacientes con enfermedad de células falciformes.

Se incluirán en el estudio un total de 170 pacientes, hombres o mujeres, portadores de las versiones SS o Sbeta0 del gen de la globina beta. A los sujetos se les asignará una proporción 1:1:1 de NUV001 IR de liberación inmediata o NUV001 GR gastrorresistente o Placebo. La duración del tratamiento del estudio será de 90 días que tiene en total 5 visitas. El criterio principal de valoración de este estudio es comprobar la seguridad y la tolerancia del suplemento nutracéutico administrado por vía oral. Este criterio de valoración se comprobará evaluando los eventos adversos, los signos vitales del sujeto y el cambio en los parámetros hematológicos desde el inicio hasta la visita final.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

168

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • India
      • Ahmedabad, India
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, India, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, India
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, India
        • Index Medical College
      • Kolkata, India
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, India
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, India
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, India, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres o mujeres mayores de 18 a 65 años, ambos inclusive.
  2. no fumadores.
  3. IMC > 18 kg/m2
  4. Pacientes diagnosticados con enfermedad de células falciformes (documentado por electroforesis de hemoglobina) y portadores de versiones SS o Sbeta0 del gen de la globina beta (documentado por genotipado, conocido a través de la historia clínica).
  5. Niveles de hemoglobina entre 5,5 y 10,5 g/dl durante el Screening (para pacientes recién diagnosticados o sin ningún tratamiento para la ECF).
  6. Si el paciente ha sido tratado con un agente antidrepanocítica dentro de los tres meses posteriores a la visita de selección, la terapia debe haber sido continua durante al menos tres meses con la intención de continuar durante la duración del estudio.
  7. Disponible para asistir de forma ambulatoria a las visitas previstas en el protocolo y capaz de cumplimentar los documentos de recogida de datos (cumplimiento y escala de calidad de vida)
  8. El paciente o el representante legalmente autorizado del paciente ha dado su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con alergia conocida o sospechada a algún ingrediente del complemento alimenticio
  2. Paciente que haya consumido suplementos vitamínicos o alimenticios que contengan precursores de NAD+ (niacina, triptófano, nicotinamida, NMN, NR, etc...) durante el mes anterior a la selección.
  3. El paciente tiene una afección médica significativa que requirió hospitalización (aparte de la crisis de células falciformes) dentro de los dos meses posteriores a la visita de selección.
  4. El paciente tiene tiempo de protrombina INR > 2,0.
  5. El paciente tiene albúmina sérica inferior a 3,0 g/dl.
  6. El paciente ha recibido productos sanguíneos dentro de los tres meses posteriores a la visita de selección.
  7. Pacientes hospitalizados por crisis vasooclusiva aguda en el plazo de un mes desde la visita de selección.
  8. El paciente tiene enfermedad cardiovascular o hepática clínicamente significativa o insuficiencia renal o linfopenia, evidente en el historial médico (con resultados anormales clínicamente significativos en los bioensayos de detección para, por ejemplo: hemograma completo, aspartato transaminasas, alanina transaminasas, gamma glutamil transferasa, fosfatasa alcalina, Bilirrubina, Creatinina, Creatinina Fosfoquinasa, Glucosa en Sangre, HbA1c, Perfil Lípido).
  9. Paciente con cáncer diagnosticado en los últimos 2 años.
  10. Pacientes que participen simultáneamente en otro protocolo de investigación clínica o que hayan participado recientemente en otra investigación para la que no se haya completado el período de exclusión.
  11. Mujeres embarazadas, lactantes o parturientas.
  12. Las personas privadas de libertad por decisión judicial o administrativa, hospitalizadas sin consentimiento o ingresadas en un establecimiento de salud o social con fines distintos al de investigación.
  13. Mayores tutelados o incapaces de manifestar su consentimiento.
  14. Personas en situación de emergencia que no puedan expresar su consentimiento previo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Suplemento dietético: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Experimental: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Suplemento dietético: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Comparador de placebos: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Suplemento dietético: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidence of adverse events through Day 90.
Periodo de tiempo: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Periodo de tiempo: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Periodo de tiempo: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change in percentage of HbF-positive cells.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Periodo de tiempo: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Periodo de tiempo: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

LGD

Colaboradores

Nuvamid SA
ProRelix Research

Investigadores

  • Director de estudio: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de abril de 2023

Finalización primaria (Actual)

3 de julio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

3 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

30 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Otro identificador: LGD)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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