Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av oralt administrert NUV001 Nutraceutical Supplement hos pasienter med sigdcellesykdom

15. juni 2026 oppdatert av: LGD

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerhet og effekt av oralt administrert NUV001 næringstilskudd hos pasienter med sigdcellesykdom.

Totalt 170 pasienter, menn eller kvinner, som bærer SS- eller Sbeta0-versjoner av beta-globingenet, vil bli inkludert i studien. Forsøkspersonene vil bli tildelt forholdet 1:1:1 av enten NUV001 Umiddelbar frigivelse IR eller NUV001 Gastroresistent GR eller Placebo. Behandlingsvarigheten av studien vil være 90 dager som har totalt 5 besøk. Det primære endepunktet for denne studien er å sjekke sikkerheten og toleransen til det oralt administrerte kosttilskuddet. Dette endepunktet vil bli kontrollert ved å vurdere uønskede hendelser, vitale tegn til pasienten og endringen i hematologiske parametere fra baseline til siste besøk.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

168

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • India
      • Ahmedabad, India
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, India, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, India
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, India
        • Index Medical College
      • Kolkata, India
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, India
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, India
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, India, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn eller kvinner over 18 til 65 år, begge inkludert.
  2. Ikke-røykere.
  3. BMI > 18 kg/m2
  4. Pasienter diagnostisert med sigdcellesykdom (dokumentert ved hemoglobinelektroforese) og som bærer SS- eller Sbeta0-versjoner av betaglobingenet (dokumentert ved genotyping, kjent gjennom medisinsk historie).
  5. Hemoglobinnivåer mellom 5,5 og 10,5 g/dl under screening (for nydiagnostiserte eller pasienter som ikke er i behandling for SCD).
  6. Hvis pasienten har blitt behandlet med et sigdhemmende middel innen tre måneder etter screeningbesøket, må behandlingen ha vært kontinuerlig i minst tre måneder med den hensikt å fortsette i løpet av studien.
  7. Tilgjengelig for å delta på poliklinisk basis for besøk fastsatt i protokollen og i stand til å fullføre datainnsamlingsdokumentene (overholdelse og livskvalitetsskala)
  8. Pasienten eller pasientens juridiske representant har gitt skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med kjent eller mistenkt allergi mot en hvilken som helst ingrediens i kosttilskuddet
  2. Pasient som har konsumert vitamin eller kosttilskudd som inneholder NAD+-forløpere (niacin, tryptofan, nikotinamid, NMN, NR osv...) i løpet av måneden før seleksjon.
  3. Pasienten har en betydelig medisinsk tilstand som krevde sykehusinnleggelse (annet enn sigdcellekrise) innen to måneder etter screeningbesøket.
  4. Pasienten har protrombintid INR > 2,0.
  5. Pasienten har serumalbumin mindre enn 3,0 g/dl.
  6. Pasienten har mottatt blodprodukter innen tre måneder etter screeningbesøket.
  7. Pasienter innlagt på sykehus for akutt vaso-okklusiv krise innen en måned etter screeningbesøket.
  8. Pasienten har klinisk signifikant, kardiovaskulær sykdom eller leversykdom eller nyresvikt eller lymfopeni, tydelig i sykehistorien (med klinisk signifikante unormale resultater på screening-bioanalysene for f.eks.: komplett blodtelling, aspartattransaminaser, alanintransaminaser, gamma-glutamyltransferase, alkalisk fosfatase, Bilirubin, kreatinin, kreatininfosfokinase, blodglukose, HbA1c, lipidprofil).
  9. Pasient med diagnostisert kreft de siste 2 årene.
  10. Pasienter som samtidig deltar i en annen klinisk forskningsprotokoll eller nylig har deltatt i en annen forskning der eksklusjonsperioden ikke er fullført.
  11. Gravide, ammende eller fødende kvinner.
  12. Personer som er berøvet friheten ved en rettslig eller administrativ avgjørelse, innlagt på sykehus uten samtykke eller innlagt på helse- eller sosialinstitusjon for andre formål enn forskning.
  13. Majors under juridisk beskyttelse eller ute av stand til å uttrykke sitt samtykke.
  14. Personer i en nødssituasjon som ikke kan gi uttrykk for sitt forhåndssamtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttilskudd: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Eksperimentell: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttilskudd: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Placebo komparator: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttilskudd: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of adverse events through Day 90.
Tidsramme: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Tidsramme: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Tidsramme: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change in percentage of HbF-positive cells.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Tidsramme: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

LGD

Samarbeidspartnere

Nuvamid SA
ProRelix Research

Etterforskere

  • Studieleder: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2023

Primær fullføring (Faktiske)

3. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

3. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

30. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Annen identifikator: LGD)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere