Veiligheid en werkzaamheid van oraal toegediend NUV001 nutraceutisch supplement bij patiënten met sikkelcelziekte

Inclusiecriteria:

1. Mannen of vrouwen van 18 tot 65 jaar, beide inbegrepen.
2. Niet-rokers.
3. BMI > 18 kg/m2
4. Patiënten met de diagnose sikkelcelziekte (gedocumenteerd door hemoglobine-elektroforese) en dragers van SS- of Sbeta0-versies van het betaglobine-gen (gedocumenteerd door genotypering, bekend door de medische geschiedenis).
5. Hemoglobinewaarden tussen 5,5 en 10,5 g/dl tijdens screening (voor nieuw gediagnosticeerde patiënten of patiënten die geen behandeling voor plotselinge hartdood ondergaan).
6. Als de patiënt binnen drie maanden na het screeningsbezoek is behandeld met een anti-sikkelmiddel, moet de therapie gedurende ten minste drie maanden zijn voortgezet met de bedoeling om door te gaan gedurende de duur van het onderzoek.
7. Beschikbaar om op poliklinische basis deel te nemen aan bezoeken voorzien in het protocol en in staat om de documenten voor gegevensverzameling in te vullen (naleving en kwaliteit van leven-schaal)
8. Patiënt of de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van de patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met een bekende of vermoede allergie voor een ingrediënt van het voedingssupplement
2. Patiënt die vitamine- of voedingssupplementen met NAD+-precursoren (niacine, tryptofaan, nicotinamide, NMN, NR enz.) heeft ingenomen in de maand voorafgaand aan de selectie.
3. Patiënt heeft een significante medische aandoening die ziekenhuisopname vereiste (anders dan sikkelcelcrisis) binnen twee maanden na het screeningsbezoek.
4. Patiënt heeft protrombinetijd INR > 2,0.
5. Patiënt heeft serumalbumine van minder dan 3,0 g/dl.
6. Patiënt heeft binnen drie maanden na het screeningsbezoek bloedproducten gekregen.
7. Patiënten die binnen een maand na het screeningsbezoek in het ziekenhuis zijn opgenomen voor een acute vaso-occlusieve crisis.
8. Patiënt heeft een klinisch significante, cardiovasculaire of leverziekte of nierinsufficiëntie of lymfopenie, duidelijk in de medische geschiedenis (met klinisch significante abnormale resultaten op de screening bioassays voor bijv.: volledig bloedbeeld, aspartaattransaminasen, alaninetransaminasen, gammaglutamyltransferase, alkalische fosfatase, bilirubine, creatinine, creatininefosfokinase, bloedglucose, HbA1c, lipidenprofiel).
9. Patiënt met de diagnose kanker in de afgelopen 2 jaar.
10. Patiënten die gelijktijdig deelnemen aan een ander klinisch onderzoeksprotocol of recentelijk hebben deelgenomen aan een ander onderzoek waarvoor de uitsluitingsperiode niet is voltooid.
11. Zwangere, zogende of barende vrouwen.
12. Personen die door een rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd, zonder toestemming zijn opgenomen in een ziekenhuis of zijn opgenomen in een gezondheids- of sociale instelling voor andere doeleinden dan onderzoek.
13. Majors onder wettelijke bescherming of niet in staat om hun toestemming te geven.
14. Mensen in een noodsituatie die hun voorafgaande toestemming niet kunnen geven.