Veiligheid en werkzaamheid van oraal toegediend NUV001 nutraceutisch supplement bij patiënten met sikkelcelziekte
15 juni 2026 bijgewerkt door: LGD
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van oraal toegediend nutraceutisch supplement NUV001 bij patiënten met sikkelcelziekte te evalueren.
In totaal zullen 170 mannelijke of vrouwelijke patiënten die drager zijn van SS- of Sbeta0-versies van het betaglobine-gen in het onderzoek worden opgenomen.
De proefpersonen zullen worden toegewezen met een verhouding van 1:1:1 van ofwel NUV001 Onmiddellijke afgifte IR of NUV001 Gastro-resistente GR of Placebo.
De behandelingsduur van het onderzoek zal 90 dagen zijn, met in totaal 5 bezoeken.
Het primaire eindpunt van deze studie is het controleren van de veiligheid en tolerantie van het oraal toegediende nutraceutische supplement.
Dit eindpunt wordt gecontroleerd door de bijwerkingen, de vitale functies van de proefpersoon en de verandering in hematologische parameters van basislijn tot laatste bezoek te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.
Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:
- NUV001 immediate-release (IR)
- NUV001 gastro-resistant (GR)
- Matching placebo
All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.
The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.
The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
168
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ahmedabad, Indië
- Sai Krupa Hospital & Research Centre
-
Ahmedabad, Indië, 380008
- Shivam Hospital
-
Hyderabad, Indië
- Thalassemia & Sickle Cell Society
-
Indore, Indië
- Index Medical College
-
Kolkata, Indië
- NRSMC Hospital
-
Nagpur, Indië
- Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
-
Nagpur, Indië
- Arihant Multispeciality Hospital
-
-
Gujarat
-
Vadodara, Gujarat, Indië, Vadodara-390021
- Aman Hospital and Research Center
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, Indië, Nagpur-440001
- Kingsway Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen of vrouwen van 18 tot 65 jaar, beide inbegrepen.
- Niet-rokers.
- BMI > 18 kg/m2
- Patiënten met de diagnose sikkelcelziekte (gedocumenteerd door hemoglobine-elektroforese) en dragers van SS- of Sbeta0-versies van het betaglobine-gen (gedocumenteerd door genotypering, bekend door de medische geschiedenis).
- Hemoglobinewaarden tussen 5,5 en 10,5 g/dl tijdens screening (voor nieuw gediagnosticeerde patiënten of patiënten die geen behandeling voor plotselinge hartdood ondergaan).
- Als de patiënt binnen drie maanden na het screeningsbezoek is behandeld met een anti-sikkelmiddel, moet de therapie gedurende ten minste drie maanden zijn voortgezet met de bedoeling om door te gaan gedurende de duur van het onderzoek.
- Beschikbaar om op poliklinische basis deel te nemen aan bezoeken voorzien in het protocol en in staat om de documenten voor gegevensverzameling in te vullen (naleving en kwaliteit van leven-schaal)
- Patiënt of de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van de patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een bekende of vermoede allergie voor een ingrediënt van het voedingssupplement
- Patiënt die vitamine- of voedingssupplementen met NAD+-precursoren (niacine, tryptofaan, nicotinamide, NMN, NR enz.) heeft ingenomen in de maand voorafgaand aan de selectie.
- Patiënt heeft een significante medische aandoening die ziekenhuisopname vereiste (anders dan sikkelcelcrisis) binnen twee maanden na het screeningsbezoek.
- Patiënt heeft protrombinetijd INR > 2,0.
- Patiënt heeft serumalbumine van minder dan 3,0 g/dl.
- Patiënt heeft binnen drie maanden na het screeningsbezoek bloedproducten gekregen.
- Patiënten die binnen een maand na het screeningsbezoek in het ziekenhuis zijn opgenomen voor een acute vaso-occlusieve crisis.
- Patiënt heeft een klinisch significante, cardiovasculaire of leverziekte of nierinsufficiëntie of lymfopenie, duidelijk in de medische geschiedenis (met klinisch significante abnormale resultaten op de screening bioassays voor bijv.: volledig bloedbeeld, aspartaattransaminasen, alaninetransaminasen, gammaglutamyltransferase, alkalische fosfatase, bilirubine, creatinine, creatininefosfokinase, bloedglucose, HbA1c, lipidenprofiel).
- Patiënt met de diagnose kanker in de afgelopen 2 jaar.
- Patiënten die gelijktijdig deelnemen aan een ander klinisch onderzoeksprotocol of recentelijk hebben deelgenomen aan een ander onderzoek waarvoor de uitsluitingsperiode niet is voltooid.
- Zwangere, zogende of barende vrouwen.
- Personen die door een rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd, zonder toestemming zijn opgenomen in een ziekenhuis of zijn opgenomen in een gezondheids- of sociale instelling voor andere doeleinden dan onderzoek.
- Majors onder wettelijke bescherming of niet in staat om hun toestemming te geven.
- Mensen in een noodsituatie die hun voorafgaande toestemming niet kunnen geven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
|
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
|
|
Experimenteel: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
|
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
|
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events through Day 90.
Tijdsspanne: Baseline to Day 90
|
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
|
Baseline to Day 90
|
|
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Tijdsspanne: Baseline and Day 90
|
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
|
Baseline and Day 90
|
|
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Tijdsspanne: Baseline and Day 90.
|
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
|
Baseline and Day 90.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Change in percentage of HbF-positive cells.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in hematocrit.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in indirect bilirubin level.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in reticulocyte count.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Change in pain intensity score.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Change in pain relief score.
Tijdsspanne: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Tijdsspanne: Day 0 to Day 90.
|
Day 0 to Day 90.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Matthias CANAULT, PhD, LGD
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 april 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 juli 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 juli 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 februari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LGD-NUV001-CT01-22
- LGD-CLI-006 (Andere identificatie: LGD)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .