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낫적혈구병 환자에서 경구 투여된 NUV001 기능식품 보충제의 안전성 및 효능

2026년 6월 15일 업데이트: LGD

낫적혈구병 환자에서 경구 투여된 NUV001 기능식품 보조제의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.

베타 글로빈 유전자의 SS 또는 Sbeta0 버전을 보유하고 있는 총 170명의 남성 또는 여성 환자가 연구에 포함될 것입니다. 피험자는 NUV001 즉시 방출 IR 또는 NUV001 위장 저항성 GR 또는 위약을 1:1:1 비율로 할당받게 됩니다. 연구의 치료 기간은 총 5회 방문이 있는 90일입니다. 이 연구의 1차 종료점은 경구 투여된 기능 식품 보충제의 안전성과 내성을 확인하는 것입니다. 이 종점은 이상 반응, 피험자의 활력 징후 및 기준선에서 최종 방문까지의 혈액학적 매개변수의 변화를 평가하여 확인할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

168

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 인도
      • Ahmedabad, 인도
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, 인도, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, 인도
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, 인도
        • Index Medical College
      • Kolkata, 인도
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, 인도
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, 인도
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, 인도, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, 인도, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성, 모두 포함.
  2. 비흡연자.
  3. BMI > 18kg/m2
  4. 낫적혈구병(헤모글로빈 전기영동으로 기록됨) 진단을 받고 SS 또는 Sbeta0 버전의 베타 글로빈 유전자(유전자형 분석으로 기록됨, 병력을 통해 알려짐)를 보유한 환자.
  5. 스크리닝 중 헤모글로빈 수치가 5.5~10.5g/dl(새로 진단되거나 SCD 치료를 받지 않는 환자의 경우).
  6. 환자가 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 항염제로 치료를 받은 경우, 치료는 연구 기간 동안 계속할 의도로 적어도 3개월 동안 지속되어야 합니다.
  7. 프로토콜에 제공된 방문을 위해 외래 환자 기준으로 참석할 수 있고 데이터 수집 문서(준수 및 삶의 질 척도)를 완료할 수 있습니다.
  8. 환자 또는 환자의 법적 대리인이 서면 동의서를 제공했습니다.

제외 기준:

  1. 식품 보조제의 성분에 대해 알려지거나 의심되는 알레르기가 있는 환자
  2. 선택 전 한 달 동안 비타민 또는 NAD+ 전구체(나이아신, 트립토판, 니코틴아미드, NMN, NR 등)를 함유한 식품 보충제를 섭취한 환자.
  3. 환자가 스크리닝 방문 2개월 이내에 입원(겸상적혈구 위기 제외)이 필요한 중대한 의학적 상태를 가집니다.
  4. 환자는 프로트롬빈 시간 INR > 2.0을 가집니다.
  5. 환자의 혈청 알부민이 3.0g/dl 미만입니다.
  6. 환자는 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 혈액 제제를 받았습니다.
  7. 스크리닝 방문 후 1개월 이내에 급성 혈관폐색 위기로 입원한 환자.
  8. 환자에게 임상적으로 유의미한 심혈관 또는 간 질환 또는 신부전 또는 림프구 감소증이 있으며, 병력에서 명백합니다(스크리닝 생물분석에서 임상적으로 유의미한 비정상 결과 포함). 빌리루빈, 크레아티닌, 크레아티닌 포스포키나제, 혈당, HbA1c, 지질 프로필).
  9. 지난 2년 동안 암 진단을 받은 환자.
  10. 다른 임상 연구 프로토콜에 동시에 참여하거나 제외 기간이 완료되지 않은 다른 연구에 최근에 참여한 환자.
  11. 임신, 수유 또는 분만 중인 여성.
  12. 사법적 또는 행정적 결정에 의해 자유를 박탈당하거나 동의 없이 입원하거나 연구 이외의 목적으로 의료 또는 사회 시설에 입원한 사람.
  13. 법적 보호를 받고 있거나 동의를 표명할 수 없는 전공
  14. 사전 동의를 표현할 수 없는 긴급 상황에 처한 사람.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
건강 보조 식품: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
실험적: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
건강 보조 식품: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
위약 비교기: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
건강 보조 식품: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Incidence of adverse events through Day 90.
기간: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
기간: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
기간: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change in percentage of HbF-positive cells.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
기간: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
기간: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

LGD

협력자

Nuvamid SA
ProRelix Research

수사관

  • 연구 책임자: Matthias CANAULT, PhD, LGD

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 16일

기본 완료 (실제)

2024년 7월 3일

연구 완료 (실제)

2024년 7월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 17일

처음 게시됨 (실제)

2023년 3월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (기타 식별자: LGD)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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