Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af oralt administreret NUV001 Nutraceutical Supplement hos seglcellesygepatienter

15. juni 2026 opdateret af: LGD

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af oralt administreret NUV001-nutraceutisk tilskud til seglcellesygepatienter.

I alt 170 mænd eller kvinder, der bærer SS- eller Sbeta0-versioner af beta-globingenet, vil blive inkluderet i undersøgelsen. Forsøgspersonerne vil blive tildelt et forhold på 1:1:1 af enten NUV001 Immediate release IR eller NUV001 Gastro resistent GR eller Placebo. Behandlingsvarigheden af ​​undersøgelsen vil være 90 dage, som har i alt 5 besøg. Det primære slutpunkt for denne undersøgelse er at kontrollere sikkerheden og tolerancen af ​​det oralt administrerede kosttilskud. Dette endepunkt vil blive kontrolleret ved at vurdere forsøgspersonens bivirkninger, vitale tegn og ændringen i hæmatologiske parametre fra baseline til sidste besøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

168

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • Ahmedabad, Indien
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, Indien, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, Indien
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, Indien
        • Index Medical College
      • Kolkata, Indien
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, Indien
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, Indien
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, Indien, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder over 18 til 65 år, begge inklusive.
  2. Ikke-rygere.
  3. BMI > 18 kg/m2
  4. Patienter diagnosticeret med seglcellesygdom (dokumenteret ved hæmoglobinelektroforese) og bærende SS- eller Sbeta0-versioner af beta-globingenet (dokumenteret ved genotypebestemmelse, kendt gennem medicinsk historie).
  5. Hæmoglobinniveauer mellem 5,5 og 10,5 g/dl under screening (for nydiagnosticerede eller patienter, der ikke er i behandling for SCD).
  6. Hvis patienten er blevet behandlet med et middel mod segl inden for tre måneder efter screeningsbesøget, skal behandlingen have været kontinuerlig i mindst tre måneder med den hensigt at fortsætte i hele undersøgelsens varighed.
  7. Tilgængelig til at deltage ambulant for besøg i henhold til protokollen og i stand til at udfylde dataindsamlingsdokumenterne (overholdelse og livskvalitetsskala)
  8. Patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med kendt eller mistænkt allergi over for enhver ingrediens i kosttilskuddet
  2. Patient, der har indtaget vitamin- eller kosttilskud indeholdende NAD+-prækursorer (niacin, tryptofan, nikotinamid, NMN, NR osv...) i løbet af måneden før udvælgelsen.
  3. Patienten har en betydelig medicinsk tilstand, der krævede hospitalsindlæggelse (bortset fra seglcellekrise) inden for to måneder efter screeningsbesøget.
  4. Patienten har protrombintid INR > 2,0.
  5. Patienten har serumalbumin på mindre end 3,0 g/dl.
  6. Patienten har modtaget blodprodukter inden for tre måneder efter screeningsbesøget.
  7. Patienter indlagt for akut vaso-okklusiv krise inden for en måned efter screeningsbesøget.
  8. Patienten har klinisk signifikant, kardiovaskulær eller leversygdom eller nyreinsufficiens eller lymfopeni, tydeligt i sygehistorien (med klinisk signifikante unormale resultater på screeningsbioassays for f.eks.: komplet blodtælling, aspartattransaminaser, alanintransaminaser, gamma-glutamyltransferase, alkalisk fosfatase, Bilirubin, kreatinin, kreatininfosfokinase, blodglukose, HbA1c, lipidprofil).
  9. Patient med diagnosticeret kræft inden for de seneste 2 år.
  10. Patienter, der samtidig deltager i en anden klinisk forskningsprotokol eller for nylig har deltaget i en anden forskning, for hvilken udelukkelsesperioden ikke er afsluttet.
  11. Gravide, ammende eller fødende kvinder.
  12. Personer, der er berøvet deres frihed ved en retslig eller administrativ afgørelse, indlagt uden samtykke eller indlagt på en sundheds- eller socialinstitution til andre formål end forskningsformål.
  13. Majors under juridisk beskyttelse eller ude af stand til at udtrykke deres samtykke.
  14. Personer i en nødsituation ude af stand til at udtrykke deres forudgående samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttilskud: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Eksperimentel: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttilskud: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Placebo komparator: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Kosttilskud: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of adverse events through Day 90.
Tidsramme: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Tidsramme: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Tidsramme: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in percentage of HbF-positive cells.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Tidsramme: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Tidsramme: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

LGD

Samarbejdspartnere

Nuvamid SA
ProRelix Research

Efterforskere

  • Studieleder: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. juli 2024

Studieafslutning (Faktiske)

3. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Anden identifikator: LGD)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner