Sikkerhed og effektivitet af oralt administreret NUV001 Nutraceutical Supplement hos seglcellesygepatienter

Inklusionskriterier:

1. Mænd eller kvinder over 18 til 65 år, begge inklusive.
2. Ikke-rygere.
3. BMI > 18 kg/m2
4. Patienter diagnosticeret med seglcellesygdom (dokumenteret ved hæmoglobinelektroforese) og bærende SS- eller Sbeta0-versioner af beta-globingenet (dokumenteret ved genotypebestemmelse, kendt gennem medicinsk historie).
5. Hæmoglobinniveauer mellem 5,5 og 10,5 g/dl under screening (for nydiagnosticerede eller patienter, der ikke er i behandling for SCD).
6. Hvis patienten er blevet behandlet med et middel mod segl inden for tre måneder efter screeningsbesøget, skal behandlingen have været kontinuerlig i mindst tre måneder med den hensigt at fortsætte i hele undersøgelsens varighed.
7. Tilgængelig til at deltage ambulant for besøg i henhold til protokollen og i stand til at udfylde dataindsamlingsdokumenterne (overholdelse og livskvalitetsskala)
8. Patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med kendt eller mistænkt allergi over for enhver ingrediens i kosttilskuddet
2. Patient, der har indtaget vitamin- eller kosttilskud indeholdende NAD+-prækursorer (niacin, tryptofan, nikotinamid, NMN, NR osv...) i løbet af måneden før udvælgelsen.
3. Patienten har en betydelig medicinsk tilstand, der krævede hospitalsindlæggelse (bortset fra seglcellekrise) inden for to måneder efter screeningsbesøget.
4. Patienten har protrombintid INR > 2,0.
5. Patienten har serumalbumin på mindre end 3,0 g/dl.
6. Patienten har modtaget blodprodukter inden for tre måneder efter screeningsbesøget.
7. Patienter indlagt for akut vaso-okklusiv krise inden for en måned efter screeningsbesøget.
8. Patienten har klinisk signifikant, kardiovaskulær eller leversygdom eller nyreinsufficiens eller lymfopeni, tydeligt i sygehistorien (med klinisk signifikante unormale resultater på screeningsbioassays for f.eks.: komplet blodtælling, aspartattransaminaser, alanintransaminaser, gamma-glutamyltransferase, alkalisk fosfatase, Bilirubin, kreatinin, kreatininfosfokinase, blodglukose, HbA1c, lipidprofil).
9. Patient med diagnosticeret kræft inden for de seneste 2 år.
10. Patienter, der samtidig deltager i en anden klinisk forskningsprotokol eller for nylig har deltaget i en anden forskning, for hvilken udelukkelsesperioden ikke er afsluttet.
11. Gravide, ammende eller fødende kvinder.
12. Personer, der er berøvet deres frihed ved en retslig eller administrativ afgørelse, indlagt uden samtykke eller indlagt på en sundheds- eller socialinstitution til andre formål end forskningsformål.
13. Majors under juridisk beskyttelse eller ude af stand til at udtrykke deres samtykke.
14. Personer i en nødsituation ude af stand til at udtrykke deres forudgående samtykke.