Безопасность и эффективность перорально принимаемой нутрицевтической добавки NUV001 у пациентов с серповидноклеточной анемией
15 июня 2026 г. обновлено: LGD
Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности перорально принимаемой нутрицевтической добавки NUV001 у пациентов с серповидно-клеточной анемией.
Всего в исследование будет включено 170 пациентов мужского и женского пола, которые являются носителями версий SS или Sbeta0 гена бета-глобина.
Субъектам будет назначено соотношение 1:1:1 либо NUV001 с немедленным высвобождением IR, либо NUV001 с желудочно-резистентным GR, либо плацебо.
Продолжительность лечения в рамках исследования составит 90 дней, всего 5 посещений.
Первичной конечной точкой этого исследования является проверка безопасности и переносимости нутрицевтической добавки, вводимой перорально.
Эта конечная точка будет проверяться путем оценки нежелательных явлений, показателей жизнедеятельности субъекта и изменения гематологических параметров от исходного уровня до конечного визита.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.
Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:
- NUV001 immediate-release (IR)
- NUV001 gastro-resistant (GR)
- Matching placebo
All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.
The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.
The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
168
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ahmedabad, Индия
- Sai Krupa Hospital & Research Centre
-
Ahmedabad, Индия, 380008
- Shivam Hospital
-
Hyderabad, Индия
- Thalassemia & Sickle Cell Society
-
Indore, Индия
- Index Medical College
-
Kolkata, Индия
- NRSMC Hospital
-
Nagpur, Индия
- Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
-
Nagpur, Индия
- Arihant Multispeciality Hospital
-
-
Gujarat
-
Vadodara, Gujarat, Индия, Vadodara-390021
- Aman Hospital and Research Center
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, Индия, Nagpur-440001
- Kingsway Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины от 18 до 65 лет включительно.
- Некурящие.
- ИМТ > 18 кг/м2
- Пациенты с диагнозом серповидно-клеточная анемия (подтверждено электрофорезом гемоглобина) и носители версий SS или Sbeta0 гена бета-глобина (подтверждено генотипированием, известно из истории болезни).
- Уровни гемоглобина от 5,5 до 10,5 г/дл во время скрининга (для впервые диагностированных или пациентов, не получающих никакого лечения ВСС).
- Если пациент лечился антисептическим средством в течение трех месяцев после визита для скрининга, терапия должна продолжаться не менее трех месяцев с намерением продолжать ее в течение всего периода исследования.
- Доступен для посещения амбулаторно на посещениях, предусмотренных протоколом, и способен заполнить документы для сбора данных (шкала комплаентности и качества жизни)
- Пациент или законный представитель пациента дал письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
- Пациенты с известной или предполагаемой аллергией на любой ингредиент пищевой добавки
- Пациент, принимавший витамины или пищевые добавки, содержащие предшественники NAD+ (ниацин, триптофан, никотинамид, NMN, NR и т. д.) в течение месяца до отбора.
- У пациента серьезное заболевание, требующее госпитализации (кроме серповидно-клеточного криза) в течение двух месяцев после визита для скрининга.
- У пациента МНО > 2,0 протромбинового времени.
- У пациента сывороточный альбумин менее 3,0 г/дл.
- Пациент получал какие-либо продукты крови в течение трех месяцев после визита для скрининга.
- Пациенты, госпитализированные по поводу острого вазоокклюзионного криза в течение одного месяца после визита для скрининга.
- У пациента есть клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание или заболевание печени, почечная недостаточность или лимфопения, очевидные в анамнезе (с клинически значимыми аномальными результатами скрининговых биологических анализов, например: общий анализ крови, аспартатаминотрансферазы, аланинтрансаминазы, гамма-глутамилтрансфераза, щелочная фосфатаза, Билирубин, креатинин, креатининфосфокиназа, глюкоза крови, HbA1c, липидный профиль).
- Пациент с диагностированным раком в течение последних 2 лет.
- Пациенты, одновременно участвующие в другом протоколе клинического исследования или недавно участвовавшие в другом исследовании, для которого период исключения еще не завершен.
- Беременные, кормящие или роженицы.
- Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению, госпитализированные без согласия или помещенные в лечебное или социальное учреждение с целью, отличной от исследовательской.
- Майоры, находящиеся под правовой защитой или неспособные выразить свое согласие.
- Люди в чрезвычайной ситуации не могут выразить свое предварительное согласие.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
|
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
|
|
Экспериментальный: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
|
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
|
|
Плацебо Компаратор: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
|
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events through Day 90.
Временное ограничение: Baseline to Day 90
|
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
|
Baseline to Day 90
|
|
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Временное ограничение: Baseline and Day 90
|
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
|
Baseline and Day 90
|
|
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Временное ограничение: Baseline and Day 90.
|
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
|
Baseline and Day 90.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change in percentage of HbF-positive cells.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in hematocrit.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in indirect bilirubin level.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in reticulocyte count.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
|
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Change in pain intensity score.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Change in pain relief score.
Временное ограничение: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
|
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
|
|
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Временное ограничение: Day 0 to Day 90.
|
Day 0 to Day 90.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Matthias CANAULT, PhD, LGD
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 июля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LGD-NUV001-CT01-22
- LGD-CLI-006 (Другой идентификатор: LGD)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .