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Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem Nahrungsergänzungsmittel NUV001 bei Patienten mit Sichelzellanämie

15. Juni 2026 aktualisiert von: LGD

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem Nahrungsergänzungsmittel NUV001 bei Patienten mit Sichelzellanämie.

Insgesamt 170 Patienten, männlich oder weiblich, die Träger von SS- oder Sbeta0-Versionen des Beta-Globin-Gens sind, werden in die Studie aufgenommen. Den Probanden wird ein Verhältnis von 1:1:1 von entweder NUV001 IR mit sofortiger Freisetzung oder NUV001 magensaftresistentem GR oder Placebo zugeteilt. Die Behandlungsdauer der Studie beträgt 90 Tage mit insgesamt 5 Besuchen. Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Überprüfung der Sicherheit und Verträglichkeit des oral verabreichten Nahrungsergänzungsmittels. Dieser Endpunkt wird überprüft, indem die unerwünschten Ereignisse, die Vitalzeichen des Patienten und die Änderung der hämatologischen Parameter vom Ausgangswert bis zum letzten Besuch bewertet werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

168

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • Ahmedabad, Indien
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, Indien, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, Indien
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, Indien
        • Index Medical College
      • Kolkata, Indien
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, Indien
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, Indien
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, Indien, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen über 18 bis 65 Jahre, beide inklusive.
  2. Nichtraucher.
  3. BMI > 18 kg/m2
  4. Patienten mit diagnostizierter Sichelzellkrankheit (dokumentiert durch Hämoglobin-Elektrophorese) und Trägern von SS- oder Sbeta0-Versionen des Beta-Globin-Gens (dokumentiert durch Genotypisierung, bekannt aus der Anamnese).
  5. Hämoglobinwerte zwischen 5,5 und 10,5 g/dl während des Screenings (für neu diagnostizierte Patienten oder Patienten ohne SCD-Behandlung).
  6. Wenn der Patient innerhalb von drei Monaten nach dem Screening-Besuch mit einem Anti-Sickling-Mittel behandelt wurde, muss die Therapie mindestens drei Monate lang mit der Absicht fortgesetzt worden sein, sie für die Dauer der Studie fortzusetzen.
  7. Verfügbar für ambulante Besuche für im Protokoll vorgesehene Besuche und in der Lage, die Datenerhebungsdokumente (Compliance- und Lebensqualitätsskala) auszufüllen
  8. Der Patient oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Patienten hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit bekannter oder vermuteter Allergie gegen einen Bestandteil des Nahrungsergänzungsmittels
  2. Patient, der im Monat vor der Auswahl Vitamine oder Nahrungsergänzungsmittel mit NAD+-Vorläufern (Niacin, Tryptophan, Nicotinamid, NMN, NR usw.) eingenommen hat.
  3. Der Patient hat eine signifikante Erkrankung, die innerhalb von zwei Monaten nach dem Screening-Besuch einen Krankenhausaufenthalt (außer Sichelzellenkrise) erforderte.
  4. Der Patient hat eine Prothrombinzeit INR > 2,0.
  5. Patient hat Serumalbumin von weniger als 3,0 g/dl.
  6. Der Patient hat innerhalb von drei Monaten nach dem Screening-Besuch Blutprodukte erhalten.
  7. Patienten, die innerhalb eines Monats nach dem Screening-Besuch wegen einer akuten vasookklusiven Krise ins Krankenhaus eingeliefert wurden.
  8. Der Patient hat eine klinisch signifikante, kardiovaskuläre oder Lebererkrankung oder Niereninsuffizienz oder Lymphopenie, die in der Krankengeschichte erkennbar ist (mit klinisch signifikanten anormalen Ergebnissen bei den Screening-Bioassays für z. Bilirubin, Kreatinin, Kreatinin-Phosphokinase, Blutzucker, HbA1c, Lipidprofil).
  9. Patient mit diagnostiziertem Krebs in den letzten 2 Jahren.
  10. Patienten, die gleichzeitig an einem anderen klinischen Forschungsprotokoll teilnehmen oder kürzlich an einer anderen Forschung teilgenommen haben, für die der Ausschlusszeitraum noch nicht abgelaufen ist.
  11. Schwangere, stillende oder gebärende Frauen.
  12. Personen, denen aufgrund einer gerichtlichen oder behördlichen Entscheidung die Freiheit entzogen wurde, die ohne Einwilligung ins Krankenhaus eingeliefert oder zu anderen als Forschungszwecken in eine Gesundheits- oder Sozialeinrichtung eingeliefert wurden.
  13. Majors unter gesetzlichem Schutz oder nicht in der Lage, ihre Zustimmung zu geben.
  14. Menschen in einer Notsituation, die ihre vorherige Zustimmung nicht ausdrücken können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Nahrungsergänzungsmittel: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Experimental: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Nahrungsergänzungsmittel: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Placebo-Komparator: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Incidence of adverse events through Day 90.
Zeitfenster: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Zeitfenster: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Zeitfenster: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in percentage of HbF-positive cells.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Zeitfenster: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Zeitfenster: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LGD

Mitarbeiter

Nuvamid SA
ProRelix Research

Ermittler

  • Studienleiter: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. April 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Andere Kennung: LGD)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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