Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta annetun NUV001-ravintolisän turvallisuus ja teho sirppisolutautipotilailla

maanantai 15. kesäkuuta 2026 päivittänyt: LGD

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus suun kautta annetun NUV001-ravintolisän turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi sirppisolusairauspotilailla.

Tutkimukseen osallistuu yhteensä 170 mies- tai naispotilasta, jotka kantavat beetaglobiinigeenin SS- tai Sbeta0-versiota. Koehenkilöille määrätään suhde 1:1:1 joko NUV001 välittömän vapautumisen IR tai NUV001 gastroresistentti GR tai plasebo. Tutkimuksen hoidon kesto on 90 päivää, jossa on yhteensä 5 käyntiä. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste on tarkistaa suun kautta annettavan ravintolisän turvallisuus ja sietokyky. Tämä päätepiste tarkistetaan arvioimalla haittatapahtumat, potilaan elintoiminnot ja hematologisten parametrien muutos lähtötilanteesta viimeiseen käyntiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This was a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled pilot study conducted in adult participants with sickle cell disease.

Participants were randomized in a 1:1:1 ratio to one of three treatment groups:

  1. NUV001 immediate-release (IR)
  2. NUV001 gastro-resistant (GR)
  3. Matching placebo

All treatments were administered orally in addition to standard of care for 90 days.

The study was designed to evaluate safety and tolerability, including adverse events, clinical laboratory safety parameters, and vital signs. Exploratory objectives included evaluation of hematologic parameters, markers of hemolysis, and patient-reported outcomes related to pain and quality of life.

The study was conducted as a pilot, feasibility, and design-informing clinical study.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

168

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
      • Ahmedabad, Intia
        • Sai Krupa Hospital & Research Centre
      • Ahmedabad, Intia, 380008
        • Shivam Hospital
      • Hyderabad, Intia
        • Thalassemia & Sickle Cell Society
      • Indore, Intia
        • Index Medical College
      • Kolkata, Intia
        • NRSMC Hospital
      • Nagpur, Intia
        • Shalinitai Meghe Hospital & Research Centre
      • Nagpur, Intia
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Gujarat
      • Vadodara, Gujarat, Intia, Vadodara-390021
        • Aman Hospital and Research Center
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Intia, Nagpur-440001
        • Kingsway Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Yli 18-65-vuotiaat miehet tai naiset, molemmat mukaan lukien.
  2. Tupakoimattomat.
  3. BMI > 18 kg/m2
  4. Potilaat, joilla on diagnosoitu sirppisolusairaus (dokumentoitu hemoglobiinielektroforeesilla) ja joilla on beetaglobiinigeenin SS- tai Sbeta0-versiot (dokumentoitu genotyypillä, tiedetään sairaushistoriasta).
  5. Hemoglobiinitasot 5,5–10,5 g/dl seulonnan aikana (äskettäin diagnosoiduille tai potilaille, jotka eivät saa mitään SCD-hoitoa).
  6. Jos potilasta on hoidettu sirppiä estävällä aineella kolmen kuukauden sisällä seulontakäynnistä, hoidon on täytynyt jatkua vähintään kolmen kuukauden ajan siten, että sitä jatketaan tutkimuksen ajan.
  7. Pystyy osallistumaan avohoitoon pöytäkirjassa määrätyille käynneille ja pystyy täyttämään tiedonkeruuasiakirjat (vaatimustenmukaisuus ja elämänlaatuasteikko)
  8. Potilas tai potilaan laillinen edustaja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla tiedetään tai epäillään olevan allergia jollekin ravintolisän ainesosalle
  2. Potilas, joka on nauttinut valintaa edeltävän kuukauden aikana vitamiinia tai ravintolisää, jotka sisältävät NAD+-prekursoreita (niasiini, tryptofaani, nikotiiniamidi, NMN, NR jne.).
  3. Potilaalla on vakava sairaus, joka vaati sairaalahoitoa (muu kuin sirppisolukriisi) kahden kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  4. Potilaan protrombiiniaika INR > 2,0.
  5. Potilaalla on seerumin albumiinia alle 3,0 g/dl.
  6. Potilas on saanut verivalmisteita kolmen kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  7. Potilaat sairaalahoidossa akuutin vaso-okklusiivisen kriisin vuoksi kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  8. Potilaalla on kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen tai maksasairaus tai munuaisten vajaatoiminta tai lymfopenia, joka on ilmeinen sairaushistoriassa (kliinisesti merkittäviä poikkeavia tuloksia seulontabiomäärityksissä esim.: täydellinen verenkuva, aspartaattitransaminaasit, alaniinitransaminaasit, gammaglutamyylitransferaasi, phalkaliini Bilirubiini, kreatiniini, kreatiniinifosfokinaasi, verensokeri, HbA1c, lipidiprofiili).
  9. Potilas, jolla on diagnosoitu syöpä viimeisen 2 vuoden aikana.
  10. Potilaat, jotka osallistuvat samanaikaisesti toiseen kliiniseen tutkimusprotokollaan tai ovat äskettäin osallistuneet toiseen tutkimukseen, jonka poissulkemisaikaa ei ole kulunut loppuun.
  11. Raskaana oleville, imettäville tai synnyttäville naisille.
  12. Henkilöt, jotka on riistetty vapautensa oikeudellisen tai hallinnollisen päätöksellä, joutuivat sairaalaan ilman suostumusta tai jotka on otettu terveydenhuolto- tai sosiaalilaitokseen muihin kuin tutkimustarkoituksiin.
  13. Päämiehet lainsuojassa tai eivät voi ilmaista suostumustaan.
  14. Hätätilanteessa olevat ihmiset, jotka eivät voi ilmaista etukäteen suostumustaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NUV001 Immediate-Release (IR)
Participants received oral NUV001 immediate-release formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Ravintolisä: NUV001 - IR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) immediate release gel capsule formulation for 90 days in total.
Kokeellinen: NUV001 Gastro-Resistant (GR)
Participants received oral NUV001 gastro-resistant formulation at a total daily dose of 1000 mg for 90 days, in addition to standard of care.
Ravintolisä: NUV001 - GR
Daily supplementation with 1000 mg of NUV001 (in two administration orally) gastro resistant gel capsule formulation for 90 days in total.
Placebo Comparator: Placebo
Participants received matching placebo for 90 days, in addition to standard of care.
Ravintolisä: Placebo
Placebo containing starch Powder (1000 mg, daily in two administration orally for 90 days).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Incidence of adverse events through Day 90.
Aikaikkuna: Baseline to Day 90
Subject incidence of treatment-emergent adverse events through the treatment period.
Baseline to Day 90
Change from baseline in hematologic and biochemical safety parameters at Day 90.
Aikaikkuna: Baseline and Day 90
Change from baseline to Day 90 in complete blood count, blood glucose, calcium, electrolytes, total protein, albumin, alkaline phosphatase, bilirubin, blood urea nitrogen, creatinine, AST, ALT, and estimated glomerular filtration rate (eGFR).
Baseline and Day 90
Change from baseline in vital signs at Day 90.
Aikaikkuna: Baseline and Day 90.
Change from baseline to Day 90 in systolic and diastolic blood pressure, pulse rate, respiration rate, and body temperature.
Baseline and Day 90.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in percentage of HbF-positive cells.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in HbF content in Red Blood Cells.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in percentage of circulating irreversibly sickled cells.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in hematocrit.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in indirect bilirubin level.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in reticulocyte count.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in serum lactate dehydrogenase level.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in ASCQ-Me Questionnaire (Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System)
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Questionnaire on acute and/or chronic pain, energy level, usage of pain medications and activity levels.
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain intensity score.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation of pain intensity for each body location (using a numeric pain rating scale from 0, no pain to 10 worst possible pain)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Change in pain relief score.
Aikaikkuna: Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Evaluation and evaluation of pain relief (pain relief scale in percent from 0%, no relief to 100% complete relief)
Baseline, Day 30, Day 60, Day 90.
Occurrence of vaso-occlusive crises during the study
Aikaikkuna: Day 0 to Day 90.
Day 0 to Day 90.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

LGD

Yhteistyökumppanit

Nuvamid SA
ProRelix Research

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Matthias CANAULT, PhD, LGD

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 16. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 30. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LGD-NUV001-CT01-22
  • LGD-CLI-006 (Muu tunniste: LGD)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa