甲状旁腺功能减退症的自然史 (SHINE)
2023年7月17日 更新者：Mishaela Rubin、Columbia University
推进治疗甲状旁腺功能减退症的产品开发：矿物质代谢紊乱的临床结果和调节的前瞻性自然历史研究
这是一项针对成人甲状旁腺功能减退症的前瞻性三年自然史研究。
目标是监测甲状旁腺功能减退症患者，以确定疾病背景下的终末器官损伤。
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
本研究的目的是前瞻性地收集有关甲状旁腺功能减退症 (HPT) 自然史的数据。 这将使该疾病并发症的纵向数据收集成为可能，特别是定义与高钙化倾向相关的 HPT 终末器官并发症的流行病学。 它还将确定钙化负担与终末器官疾病严重程度和进展风险之间的关系，并评估矿物质和骨代谢的传统和新型生物标志物在疾病诊断和监测中的效用。 这些数据将为未来关于 HPT 终末器官疾病修饰策略的开发、研究和实施的调查提供信息，并影响甲状旁腺功能减退症的临床实践。研究目标是：
- 建立一个前瞻性患者队列来研究 HPT 相关的终末器官损伤。
- 确定 HPT 的终末器官生理学后果。
- 阐明 HPT 相关终末器官损伤的决定因素。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
94
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Aiden Brossfield
- 电话号码：212-305-9489
- 邮箱：avb2141@cumc.columbia.edu
研究联系人备份
- 姓名：Joana Gjeci
- 电话号码：212-342-0132
- 邮箱：jg4032@cumc.columbia.edu
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10032
- 招聘中
- Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
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首席研究员：
- Mishaela Rubin, MD
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接触：
- Aiden Brossfield
- 电话号码：212-305-9489
- 邮箱：avb2141@cumc.columbia.edu
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接触：
- Joana Gjeci
- 电话号码：212-342-0132
- 邮箱：jg4032@cumc.columbia.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 100年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
年龄≥18 岁且患有所有甲状旁腺功能减退症亚型的男性或女性。
描述
纳入标准：
- 完全遵守学习程序和限制的理解、能力和意愿。
- 能够自愿提供书面、签名和注明日期的知情同意书以参与研究。
- 年龄≥18 岁且患有 HPT 的男性或女性。 所有 HPT 亚型均符合条件，包括手术 (HPT-S) 和非手术 (HPT-NS) HPT：自身免疫性、遗传性（包括但不限于：DiGeorge 综合征、1 型自身免疫性多内分泌综合征、甲状旁腺功能减退症、感音神经性耳聋和肾病综合征、Kearns-Sayre 综合征、线粒体脑肌病伴乳酸性酸中毒和中风样发作 [MELAS] 综合征、线粒体三功能蛋白 [MTP] 缺乏综合征、Kenny-Caffey 综合征、Sanjad-Sakati 综合征、常染色体显性低钙血症）、浸润性（肉芽肿性）、矿物质沉积（铜、铁）、转移性、辐射和特发性 HPT。
- HPT 的诊断建立在历史性低钙血症的基础上，在两次不适当的低血清 PTH 水平的情况下。
- 允许所有治疗方案，包括但不限于钙的常规管理（例如 柠檬酸钙、碳酸钙等）、活性维生素D（骨化三醇、阿法骨化醇）、母体维生素D、镁、磷酸盐结合剂和噻嗪类。 允许使用 PTH 样药物。
排除标准：
- 功能性HPT
- 瞬态HPT
- 假性甲状旁腺功能减退症
- 怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肾功能
大体时间：基线、6、12、18、24、30、36 个月
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eGFR 变化的血液测试（以 mL/min/1.73m^2 为单位）
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基线、6、12、18、24、30、36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾钙化
大体时间：基线和 36 个月
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肾脏钙化和结石的变化将通过腹部 CT 在可选的成像子组中进行评估。
结果将由临床医生评估和报告。
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基线和 36 个月
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脑钙化
大体时间：基线和 36 个月
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大脑钙化的变化将通过头部 CT 在可选的成像子组中进行评估。
结果将由临床医生评估和报告。
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基线和 36 个月
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血管钙化
大体时间：基线和 36 个月
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血管钙化的变化将通过高分辨率定量计算机断层扫描上的腿动脉钙化进行评估，腹部 CT 上的主动脉钙化和可选成像子组中的 DXA 评估椎体骨折
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基线和 36 个月
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骨密度
大体时间：基线和 36 个月
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双能 X 射线吸收测定法的变化将在一个可选的成像子组中进行评估
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基线和 36 个月
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骨微结构和骨强度
大体时间：基线和 36 个月
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将评估高分辨率外周定量计算机断层扫描的变化
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基线和 36 个月
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心脏功能
大体时间：基线和 36 个月
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将评估心电图的变化
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基线和 36 个月
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钙化的转录组信号
大体时间：基线和 36 个月
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将评估 microRNA 的变化
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基线和 36 个月
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生物标志物血液
大体时间：基线、6、12、18、24、30、36 个月
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完整代谢组的变化，以查看 eGFR（包括白蛋白校正血清钙）、PTH、磷、镁、25(OH)D、25(OH)D2、TSH、FT4 的变化。
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基线、6、12、18、24、30、36 个月
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生物标志物尿液
大体时间：基线、6、12、18、24、30、36 个月
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将收集 24 小时尿液以了解钙、肌酐、总体积和蛋白质的变化
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基线、6、12、18、24、30、36 个月
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膳食摄入量
大体时间：基线、12、24 和 36 个月
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将进行食物频率问卷，以测量钙、磷、维生素 D 和钠摄入量的变化
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基线、12、24 和 36 个月
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认知功能
大体时间：基线、12、24 和 36 个月
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NIH Toolbox® 将评估认知功能的变化；受控口语单词联想测试的字母流利度与字母 FAS；动物流畅性的语义流畅性；通过霍普金斯语言学习测试列出学习和记忆； FACT-Cog 的主观认知功能
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基线、12、24 和 36 个月
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运动功能的神经学测试
大体时间：基线、12、24 和 36 个月
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将进行重复椅站 (RCS) 测试，以查看患者在 30 秒内可以坐在椅子上和从椅子上站起来的次数，“Timed Up and Go”测试将测量患者步行需要多少秒以进行评估运动功能的变化
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基线、12、24 和 36 个月
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通过自我报告的问卷调查了解生活质量
大体时间：基线、12、24 和 36 个月
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生活质量将通过 SF-36、FACIT-IF（自我报告的疲劳）、PGI-S 和 PGI-I（患者对严重性和影响的整体印象）、医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 和 HPT 症状进行评估日记和变化将通过访问进行跟踪
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基线、12、24 和 36 个月
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钙蛋白成熟时间
大体时间：基线和 36 个月
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将通过采血获得并在几分钟内测量，并通过访问跟踪变化
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基线和 36 个月
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硬化素
大体时间：基线和 36 个月
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将通过采血获得并以 pmol/L 为单位测量，并通过访问跟踪变化
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基线和 36 个月
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FGF23
大体时间：基线和 36 个月
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将通过采血获得并以 pg/mL 为单位测量，并通过访问跟踪变化
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基线和 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月25日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2022年12月23日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月20日
首次发布 (实际的)
2023年3月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月17日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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