Kilpirauhasen vajaatoiminta Luonnonhistoria (SHINE)
maanantai 8. joulukuuta 2025 päivittänyt: Mishaela Rubin, Columbia University
Hypoparatyreoosin tuotekehityksen edistäminen: Luonnonhistoriallinen tutkimus häiriintyneen mineraaliaineenvaihdunnan kliinisistä tuloksista ja säätelystä
Tämä on tuleva kolmivuotinen luonnollinen tutkimus aikuisista, joilla on hypoparatyreoosi.
Tavoitteena on seurata hypoparatyreoosia sairastavia potilaita, jotta voidaan määrittää loppuelinvaurio sairauden yhteydessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on kerätä prospektiivista tietoa hypoparatyreoosin (HPT) luonnollisesta historiasta. Tämä mahdollistaa pitkittäisen tiedonkeruun tämän taudin komplikaatioista ja määrittelee erityisesti korkeaan kalkkiutumisalttiuteen liittyvien HPT:n loppuelinten komplikaatioiden epidemiologian. Siinä määritetään myös kalkkeutumistaakan ja loppuelimen sairauden vakavuuden ja etenemisriskin väliset suhteet ja arvioidaan perinteisten ja uusien mineraali- ja luuaineenvaihdunnan biomarkkerien käyttökelpoisuutta sairauksien diagnosoinnissa ja seurannassa. Nämä tiedot auttavat tulevissa tutkimuksissa HPT:n pääteelinten sairauksia muokkaavien strategioiden kehittämisessä, tutkimuksessa ja toteutuksessa ja vaikuttavat kliiniseen käytäntöön hypoparatyreoosissa. Tutkimuksen tavoitteet ovat:
- Kokoa potentiaalinen potilasjoukko tutkimaan HPT:hen liittyviä pääteelinten vaurioita.
- Selvitä HPT:n pääteelinten fysiologiset seuraukset.
- Selvitä HPT:hen liittyvien pääteelinten vaurioiden määräävät tekijät.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
106
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Noelle Texeira
- Puhelinnumero: 212-305-2801
- Sähköposti: ngt2115@cumc.columbia.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Aastha Mehta
- Puhelinnumero: 212-342-0132
- Sähköposti: am5724@cumc.columbia.edu
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
-
Päätutkija:
- Mishaela Rubin, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Noelle Texeira
- Puhelinnumero: 212-305-2801
- Sähköposti: ngt2115@cumc.columbia.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 100 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Mies tai nainen ≥18-vuotiaat, joilla on kaikki hypoparatyreoosin alatyypit.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ymmärrys, kyky ja halu noudattaa täysin opiskelumenettelyjä ja rajoituksia.
- Kyky antaa vapaaehtoisesti kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle.
- Mies tai nainen ≥ 18-vuotiaat, joilla on HPT. Kaikki HPT-alatyypit ovat kelvollisia, mukaan lukien kirurgiset (HPT-S) ja ei-kirurgiset (HPT-NS) HPT: autoimmuuni, geneettinen (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: DiGeorgen oireyhtymä, autoimmuuninen polyendokriininen oireyhtymä tyyppi 1, hypoparatyreoosi sensorineuraalinen kuurous ja munuaissairauden oireyhtymä , Kearns-Sayren oireyhtymä, mitokondriaalinen enkefalomyopatia maitohappoasidoosilla ja aivohalvauksen kaltaisilla jaksoilla [MELAS]-oireyhtymä, mitokondrioiden trifunktionaalisen proteiinin [MTP] puutosoireyhtymä, Kenny-Caffeyn oireyhtymä, Sanjad-Sakatin oireyhtymä, autosomaalinen dominantti hypokalsemia), infiltratiivinen (granulomatoottinen) mineraalien laskeuma (kupari, rauta), metastaattinen, säteily ja idiopaattinen HPT.
- HPT-diagnoosi perustui historialliseen hypokalsemiaan, kun seerumin PTH-tasot olivat sopimattoman alhaiset kahdesti.
- Kaikki hoito-ohjelmat ovat sallittuja, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, perinteinen hoito kalsiumilla (esim. kalsiumsitraattia, kalsiumkarbonaattia jne.), aktiivista D-vitamiinia (kalsitriolia, alfakalsidolia), D-vitamiinia, magnesiumia, fosfaattia sitovia aineita ja tiatsideja. PTH:n kaltaisten lääkkeiden käyttö on sallittua.
Poissulkemiskriteerit:
- Toimiva HPT
- Ohimenevä HPT
- Pseudohypoparatyreoosi
- Raskaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Hypoparatyreoosi-potilaat
Potilaat, joilla on hypoparatyreoosi, joita seurataan sairauden eri näkökohtien kehityksen seuraamiseksi ajan mittaan.
Ei interventioita. |
|
Vertailuryhmän koehenkilöt
Terveet yksilöt seurattavaksi verraten hypoparatyreoosipotilaisiin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Munuaisten toiminta
Aikaikkuna: lähtötaso, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
verikoe eGFR-muutosten varalta (ml/min/1,73m^2)
|
lähtötaso, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Munuaisten kalkkiutuminen
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 kuukautta
|
Muutokset munuaisten kalkkeutumisessa ja kivissä arvioidaan vatsan TT:llä valinnaisessa kuvantamisen alaryhmässä.
Kliinikon arvioi ja raportoi tulokset.
|
Perustaso ja 36 kuukautta
|
|
Aivojen kalkkiutuminen
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 kuukautta
|
Muutokset aivojen kalkkeutumisessa arvioidaan pään TT:llä valinnaisessa kuvantamisen alaryhmässä.
Kliinikon arvioi ja raportoi tulokset.
|
Perustaso ja 36 kuukautta
|
|
Verisuonten kalkkeutuminen
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 kuukautta
|
Verisuonten kalkkeutumisen muutokset arvioidaan kaikissa jalkojen valtimoiden kalkkeutumissa korkearesoluutioisessa kvantitatiivisessa tietokonetomografiassa ja aortan kalkkeutumilla vatsan TT:llä ja nikamamurtuman arvioinnissa DXA:lla valinnaisessa kuvantamisen alaryhmässä.
|
Perustaso ja 36 kuukautta
|
|
Luun mineraalitiheys
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 kuukautta
|
Muutoksia kaksienergiaisessa röntgenabsorptiometriassa arvioidaan valinnaisessa kuvantamisen alaryhmässä
|
Perustaso ja 36 kuukautta
|
|
Luun mikroarkkitehtuuri ja luun vahvuus
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 kuukautta
|
Muutoksia korkearesoluutioisessa perifeerisessä kvantitatiivisessa tietokonetomografiassa arvioidaan
|
Perustaso ja 36 kuukautta
|
|
Sydämen toiminta
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 kuukautta
|
EKG:n muutokset arvioidaan
|
Perustaso ja 36 kuukautta
|
|
Transkriptominen signalointi kalkkeutumiseen
Aikaikkuna: Perustaso ja 36 kuukautta
|
Muutokset mikro-RNA:ssa arvioidaan
|
Perustaso ja 36 kuukautta
|
|
Biomarkkerit verta
Aikaikkuna: lähtötaso, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
Muutokset täydellisessä aineenvaihduntapaneelissa nähdäksesi muutokset eGFR:ssä (mukaan lukien albumiinilla korjattu seerumin kalsium), PTH, fosfori, magnesium, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
|
lähtötaso, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
|
Biomarkkerit virtsa
Aikaikkuna: lähtötaso, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
24 tunnin virtsa kerätään kalsiumin, kreatiniinin, kokonaistilavuuden ja proteiinin muutosten varalta
|
lähtötaso, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
|
Ruokavalion saanti
Aikaikkuna: lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Ruokatiheyskyselyillä mitataan kalsiumin, fosforin, D-vitamiinin ja natriumin saannin muutoksia
|
lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Kognitiivinen toiminto
Aikaikkuna: lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
NIH Toolbox® arvioi kognitiivisten toimintojen muutokset; Letter Fluency by Controlled Oral Word Association Test kirjaimilla FAS; Sematic Fluency by Animal Fluency; Luettele oppiminen ja muisti Hopkinsin sanallisen oppimistestin avulla; FACT-Cog:n subjektiivinen kognitiivinen toiminta
|
lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Motorisen toiminnan neurologiset testit
Aikaikkuna: lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Toistuva tuolinseisontatesti (RCS) nähdään, kuinka monta kertaa potilas voi istua ja nousta tuolilta 30 sekunnissa, ja "Timed Up and Go" -testi mittaa, kuinka monta sekuntia potilaan kävelemiseen kuluu arvioidakseen. muutoksia motorisessa toiminnassa
|
lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Elämänlaatua itseraportoiduilla kyselylomakkeilla
Aikaikkuna: lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
Elämänlaatua arvioidaan SF-36:lla, FACIT-IF:llä (itse ilmoittama väsymys), PGI-S:llä ja PGI-I:llä (potilaan yleisvaikutelma vakavuudesta ja vaikutuksista), sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko (HADS) ja HPT-oire. Päiväkirjaa ja muutoksia seurataan vierailujen kautta
|
lähtötilanne, 12, 24 ja 36 kuukautta
|
|
Kalsioproteiinin kypsymisaika
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
Se saadaan verinäytteestä ja mitataan minuuteissa ja muutoksia seurataan käyntien kautta
|
Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
|
Sklerostiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
Se saadaan verinäytteestä ja mitataan pmol/l ja muutoksia seurataan käyntien kautta
|
Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
|
FGF23
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
Ne saadaan verinäytteestä ja mitataan pg/ml ja muutoksia seurataan käyntien kautta
|
Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mishaela Rubin, MD, Columbia University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 25. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 16. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAU3302
- R01FD007629 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .