Storia naturale dell'ipoparatiroidismo (SHINE)
17 luglio 2023 aggiornato da: Mishaela Rubin, Columbia University
Avanzamento dello sviluppo del prodotto per l'ipoparatiroidismo: uno studio prospettico di storia naturale degli esiti clinici e della regolazione del metabolismo minerale disordinato
Questo è uno studio prospettico di storia naturale di tre anni di adulti con ipoparatiroidismo.
L'obiettivo è monitorare i pazienti con ipoparatiroidismo per definire il danno d'organo nel contesto della malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'obiettivo di questo studio è quello di raccogliere dati prospettici sulla storia naturale dell'ipoparatiroidismo (HPT). Ciò consentirà la raccolta di dati longitudinali sulle complicanze di questa malattia, definendo specificamente l'epidemiologia delle complicanze d'organo dell'HPT correlate all'elevata propensione alla calcificazione. Inoltre determinerà le relazioni tra il carico di calcificazione e la gravità della malattia dell'organo terminale e il rischio di progressione e valuterà l'utilità dei biomarcatori tradizionali e nuovi del metabolismo minerale e osseo sulla diagnosi e il monitoraggio della malattia. Questi dati informeranno le future indagini sullo sviluppo, lo studio e l'implementazione delle strategie di modifica della malattia degli organi terminali dell'HPT e sull'impatto sulla pratica clinica nell'ipoparatiroidismo. Gli obiettivi dello studio sono:
- Costruire una potenziale coorte di pazienti per studiare il danno d'organo associato all'HPT.
- Determinare le conseguenze fisiologiche dell'organo terminale dell'HPT.
- Chiarire i determinanti del danno agli organi terminali associato all'HPT.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
94
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Aiden Brossfield
- Numero di telefono: 212-305-9489
- Email: avb2141@cumc.columbia.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Joana Gjeci
- Numero di telefono: 212-342-0132
- Email: jg4032@cumc.columbia.edu
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Reclutamento
- Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
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Investigatore principale:
- Mishaela Rubin, MD
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Contatto:
- Aiden Brossfield
- Numero di telefono: 212-305-9489
- Email: avb2141@cumc.columbia.edu
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Contatto:
- Joana Gjeci
- Numero di telefono: 212-342-0132
- Email: jg4032@cumc.columbia.edu
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Maschio o femmina di età ≥18 anni con tutti i sottotipi di ipoparatiroidismo.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Comprensione, capacità e volontà di rispettare pienamente le procedure e le restrizioni dello studio.
- Capacità di fornire volontariamente il consenso informato scritto, firmato e datato, se applicabile, per partecipare allo studio.
- Maschio o femmina di età ≥18 anni con HPT. Tutti i sottotipi di HPT sono ammissibili, incluso HPT chirurgico (HPT-S) e non chirurgico (HPT-NS): autoimmune, genetico (incluso ma non limitato a: sindrome di DiGeorge, sindrome poliendocrina autoimmune di tipo 1, ipoparatiroidismo, sordità neurosensoriale e sindrome da malattia renale sindrome di Kearns-Sayre, encefalomiopatia mitocondriale con acidosi lattica ed episodi simil-ictus [MELAS], sindrome da deficit di proteina trifunzionale mitocondriale [MTP], sindrome di Kenny-Caffey, sindrome di Sanjad-Sakati, ipocalcemia autosomica dominante), infiltrativa (granulomatosa), deposizione di minerali (rame, ferro), metastatico, radiazioni e HPT idiopatico.
- Diagnosi di HPT stabilita sulla base di ipocalcemia storica nel contesto di livelli sierici di PTH inappropriatamente bassi in due occasioni.
- Sono consentiti tutti i regimi di trattamento, incluso ma non limitato alla gestione convenzionale con calcio (ad es. citrato di calcio, carbonato di calcio, ecc.), vitamina D attiva (calcitriolo, alfacalcidolo), vitamina D madre, magnesio, chelanti del fosfato e tiazidici. È consentito l'uso di farmaci simili al PTH.
Criteri di esclusione:
- HPT funzionale
- HPT transitorio
- Pseudoipoparatiroidismo
- Gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Funzione renale
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
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esame del sangue per le variazioni di eGFR (in mL/min/1,73 m^2)
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basale, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Calcificazione renale
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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I cambiamenti nella calcificazione renale e nei calcoli saranno valutati mediante TC addominale in un sottogruppo di imaging opzionale.
I risultati saranno valutati e riportati da un medico.
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Basale e 36 mesi
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Calcificazione cerebrale
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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I cambiamenti nella calcificazione cerebrale saranno valutati mediante TC della testa in un sottogruppo di imaging opzionale.
I risultati saranno valutati e riportati da un medico.
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Basale e 36 mesi
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Calcificazione vascolare
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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I cambiamenti nella calcificazione vascolare saranno valutati da calcificazioni arteriose della gamba su tomografia computerizzata quantitativa ad alta risoluzione in tutti e calcificazioni aortiche su TC addominale e valutazione della frattura vertebrale mediante DXA nel sottogruppo di imaging opzionale
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Basale e 36 mesi
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Densità minerale ossea
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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I cambiamenti nell'assorbimetria a raggi X a doppia energia saranno valutati in un sottogruppo di imaging opzionale
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Basale e 36 mesi
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Microarchitettura ossea e resistenza ossea
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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Saranno valutati i cambiamenti nella tomografia computerizzata quantitativa periferica ad alta risoluzione
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Basale e 36 mesi
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Funzione cardiaca
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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Saranno valutati i cambiamenti nell'ECG
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Basale e 36 mesi
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Segnalazione trascrittomica per la calcificazione
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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Saranno valutati i cambiamenti nel microRNA
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Basale e 36 mesi
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Biomarcatori del sangue
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
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Cambiamenti nel pannello metabolico completo per vedere i cambiamenti con eGFR (incluso calcio sierico corretto per l'albumina), PTH, fosforo, magnesio, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
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basale, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
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Biomarcatori urinari
Lasso di tempo: basale, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
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Verranno raccolte le urine delle 24 ore per le variazioni di calcio, creatinina, volume totale e proteine
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basale, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
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Assunzione dietetica
Lasso di tempo: basale, 12, 24 e 36 mesi
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Saranno somministrati questionari sulla frequenza alimentare per misurare i cambiamenti nell'assunzione di calcio, fosforo, vitamina D e sodio
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basale, 12, 24 e 36 mesi
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Funzione cognitiva
Lasso di tempo: basale, 12, 24 e 36 mesi
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I cambiamenti nella funzione cognitiva saranno valutati da NIH Toolbox®; Letter Fluency dal test di associazione di parole orali controllate con le lettere FAS; fluidità semantica per fluidità animale; Elenca l'apprendimento e la memoria con il test di apprendimento verbale di Hopkins; funzione cognitiva soggettiva di FACT-Cog
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basale, 12, 24 e 36 mesi
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Test neurologici della funzione motoria
Lasso di tempo: basale, 12, 24 e 36 mesi
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Verrà somministrato il test Repeated Chair Stand (RCS) per vedere quante volte un paziente può sedersi e alzarsi da una sedia in 30 secondi e il test "Timed Up and Go" misurerà quanti secondi impiega un paziente a camminare per valutare cambiamenti nella funzione motoria
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basale, 12, 24 e 36 mesi
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Qualità della vita attraverso questionari auto-segnalati
Lasso di tempo: basale, 12, 24 e 36 mesi
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La qualità della vita sarà valutata da SF-36, FACIT-IF (fatica auto-riportata), PGI-S e PGI-I (impressione globale del paziente di gravità e impatto), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) e HPT Symptom Diario e cambiamenti saranno tracciati attraverso le visite
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basale, 12, 24 e 36 mesi
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Tempo di maturazione della calcioproteina
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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Verrà ottenuto attraverso la raccolta del sangue e misurato in pochi minuti e le modifiche verranno monitorate attraverso le visite
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Basale e 36 mesi
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Sclerostina
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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Sarà ottenuto attraverso la raccolta del sangue e misurato in pmol/L e le modifiche saranno monitorate attraverso le visite
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Basale e 36 mesi
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FGF23
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
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Verrà ottenuto attraverso la raccolta del sangue e misurato in pg/mL e le modifiche verranno monitorate durante le visite
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Basale e 36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 agosto 2022
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 marzo 2023
Primo Inserito (Effettivo)
31 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 luglio 2023
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAU3302
- R01FD007629 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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