Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Hipoparatireoidismo História Natural (SHINE)

8 de dezembro de 2025 atualizado por: Mishaela Rubin, Columbia University

Desenvolvimento de produtos avançados para hipoparatireoidismo: um estudo prospectivo de história natural dos resultados clínicos e regulação do metabolismo mineral desordenado

Este é um estudo prospectivo de história natural de três anos de adultos com hipoparatireoidismo. O objetivo é monitorar os pacientes com hipoparatireoidismo para definir danos aos órgãos-alvo no contexto da doença.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é coletar prospectivamente dados sobre a história natural do hipoparatireoidismo (HPT). Isso permitirá a coleta de dados longitudinais de complicações nesta doença, definindo especificamente a epidemiologia das complicações de órgãos-alvo do HPT relacionadas à alta propensão à calcificação. Ele também determinará as relações entre a carga de calcificação e a gravidade da doença no órgão-alvo e o risco de progressão e avaliará a utilidade dos biomarcadores tradicionais e novos do metabolismo mineral e ósseo no diagnóstico e monitoramento da doença. Esses dados informarão futuras investigações sobre o desenvolvimento, estudo e implementação de estratégias modificadoras de órgãos-alvo do HPT e impactarão a prática clínica no hipoparatireoidismo. Os objetivos do estudo são:

  1. Crie uma coorte prospectiva de pacientes para estudar os danos aos órgãos-alvo associados ao HPT.
  2. Determinar as consequências fisiológicas do órgão-alvo do HPT.
  3. Elucidar determinantes de dano de órgão-alvo associado ao HPT.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

106

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
        • Investigador principal:
          • Mishaela Rubin, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 100 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Homem ou mulher ≥18 anos de idade com todos os subtipos de hipoparatireoidismo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Uma compreensão, capacidade e vontade de cumprir integralmente os procedimentos e restrições do estudo.
  • Capacidade de fornecer voluntariamente consentimento informado por escrito, assinado e datado, conforme aplicável para participar do estudo.
  • Homem ou mulher ≥18 anos de idade com HPT. Todos os subtipos de HPT são elegíveis, incluindo HPT cirúrgico (HPT-S) e não cirúrgico (HPT-NS): autoimune, genético (incluindo, entre outros: síndrome de DiGeorge, síndrome poliendócrina autoimune tipo 1, hipoparatireoidismo, surdez neurossensorial e síndrome de doença renal , Síndrome de Kearns-Sayre, encefalomiopatia mitocondrial com acidose láctica e episódios semelhantes a acidente vascular cerebral [MELAS], síndrome de deficiência de proteína trifuncional mitocondrial [MTP], síndrome de Kenny-Caffey, síndrome de Sanjad-Sakati, hipocalcemia autossômica dominante), infiltrativa (granulomatosa), deposição mineral (cobre, ferro), metastático, radiação e HPT idiopático.
  • Diagnóstico de HPT estabelecido com base em hipocalcemia histórica em contexto de níveis séricos de PTH inapropriadamente baixos em duas ocasiões.
  • Todos os regimes de tratamento são permitidos, incluindo, mas não se limitando ao tratamento convencional com cálcio (p. citrato de cálcio, carbonato de cálcio, etc.), vitamina D ativa (calcitriol, alfacalcidol), vitamina D parental, magnésio, aglutinantes de fosfato e tiazidas. O uso de drogas semelhantes ao PTH é permitido.

Critério de exclusão:

  • HPT Funcional
  • Transitório HPT
  • Pseudohipoparatireoidismo
  • Gravidez

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Sujeitos com Hipoparatireoidismo
Pacientes com a doença hipoparatiroidismo, que são acompanhados para monitorizar vários aspetos da doença ao longo do tempo. Nenhuma intervenção.
Sujeitos de Controlo
Indivíduos saudáveis a serem acompanhados para comparação com doentes com hipoparatiroidismo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Função renal
Prazo: linha de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
exame de sangue para alterações na eGFR (em mL/min/1,73m^2)
linha de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Calcificação renal
Prazo: Linha de base e 36 meses
Alterações na calcificação renal e pedras serão avaliadas por TC abdominal em um subgrupo de imagem opcional. Os resultados serão avaliados e relatados por um médico.
Linha de base e 36 meses
Calcificação cerebral
Prazo: Linha de base e 36 meses
Alterações na calcificação cerebral serão avaliadas por TC de crânio em um subgrupo de imagem opcional. Os resultados serão avaliados e relatados por um médico.
Linha de base e 36 meses
Calcificação vascular
Prazo: Linha de base e 36 meses
Alterações na calcificação vascular serão avaliadas por calcificações arteriais da perna em tomografia computadorizada quantitativa de alta resolução em todos, e calcificações aórticas na TC abdominal e avaliação de fratura vertebral por DXA no subgrupo de imagem opcional
Linha de base e 36 meses
Densidade mineral óssea
Prazo: Linha de base e 36 meses
Alterações na absorciometria de raios X de dupla energia serão avaliadas em um subgrupo de imagem opcional
Linha de base e 36 meses
Microarquitetura óssea e resistência óssea
Prazo: Linha de base e 36 meses
Alterações na tomografia computadorizada quantitativa periférica de alta resolução serão avaliadas
Linha de base e 36 meses
Função cardíaca
Prazo: Linha de base e 36 meses
Alterações no ECG serão avaliadas
Linha de base e 36 meses
Sinalização transcriptômica para calcificação
Prazo: Linha de base e 36 meses
Alterações no microRNA serão avaliadas
Linha de base e 36 meses
Sangue de biomarcadores
Prazo: linha de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Alterações no painel metabólico completo para ver alterações com eGFR (incluindo cálcio sérico corrigido para albumina), PTH, fósforo, magnésio, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
linha de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Biomarcadores urina
Prazo: linha de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
A urina de 24 horas será coletada para alterações no cálcio, creatinina, volume total e proteína
linha de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
Ingestão Alimentar
Prazo: linha de base, 12, 24 e 36 meses
Questionários de frequência alimentar serão administrados para medir as mudanças na ingestão de cálcio, fósforo, vitamina D e sódio
linha de base, 12, 24 e 36 meses
Função cognitiva
Prazo: linha de base, 12, 24 e 36 meses
Alterações na função cognitiva serão avaliadas pelo NIH Toolbox®; Fluência de Letras pelo Teste de Associação de Palavras Orais Controladas com as letras FAS; Fluência Semática por Fluência Animal; Liste Aprendizagem e Memória pelo Teste de Aprendizagem Verbal de Hopkins; função cognitiva subjetiva por FACT-Cog
linha de base, 12, 24 e 36 meses
Testes neurológicos da função motora
Prazo: linha de base, 12, 24 e 36 meses
O teste Repeated Chair Stand (RCS) será administrado para ver quantas vezes um paciente pode sentar e levantar de uma cadeira em 30 segundos e o teste "Timed Up and Go" medirá quantos segundos leva para um paciente andar para avaliar alterações na função motora
linha de base, 12, 24 e 36 meses
Qualidade de Vida Através de Questionários Autorreferidos
Prazo: linha de base, 12, 24 e 36 meses
A qualidade de vida será avaliada por SF-36, FACIT-IF (fadiga autorreferida), PGI-S e PGI-I (impressão global do paciente sobre gravidade e impacto), Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS) e o sintoma HPT Diário e mudanças serão rastreadas através de visitas
linha de base, 12, 24 e 36 meses
Tempo de maturação da calcioproteína
Prazo: Linha de base e 36 meses
Será obtido por meio de coleta de sangue e medido em minutos e as alterações serão rastreadas por meio de visitas
Linha de base e 36 meses
Esclerostina
Prazo: Linha de base e 36 meses
Será obtido por meio de coleta de sangue e medido em pmol/L e as alterações serão rastreadas por meio de visitas
Linha de base e 36 meses
FGF23
Prazo: Linha de base e 36 meses
Será obtido por meio de coleta de sangue e medido em pg/mL e as alterações serão rastreadas por meio de visitas
Linha de base e 36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Columbia University

Colaboradores

FDA Office of Orphan Products Development

Investigadores

  • Investigador principal: Mishaela Rubin, MD, Columbia University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

31 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AAAU3302
  • R01FD007629 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever