Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hypoparathyreoïdie natuurlijke historie (SHINE)

8 december 2025 bijgewerkt door: Mishaela Rubin, Columbia University

Voortschrijdende productontwikkeling voor hypoparathyreoïdie: een prospectief natuurhistorisch onderzoek naar de klinische resultaten en regulatie van verstoord mineraal metabolisme

Dit is een prospectief driejarig natuurhistorisch onderzoek bij volwassenen met hypoparathyreoïdie. Het doel is om patiënten met hypoparathyreoïdie te monitoren om eindorgaanschade in de context van de ziekte te definiëren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om prospectief gegevens te verzamelen over het natuurlijke beloop van hypoparathyreoïdie (HPT). Dit zal longitudinale gegevensverzameling van complicaties bij deze ziekte mogelijk maken, waarbij specifiek de epidemiologie van eindorgaancomplicaties van HPT wordt gedefinieerd die verband houden met een hoge neiging tot calcificatie. Het zal ook relaties bepalen tussen de calcificatiebelasting en de ernst van de ziekte van het eindorgaan en het risico op progressie, en het nut beoordelen van traditionele en nieuwe biomarkers van mineraal- en botmetabolisme bij de diagnose en monitoring van ziekten. Deze gegevens zullen toekomstige onderzoeken naar de ontwikkeling, studie en implementatie van HPT-strategieën voor het modificeren van de ziekte van het eindorgaan en de impact op de klinische praktijk bij hypoparathyreoïdie informeren. De doelstellingen van de studie zijn:

  1. Bouw een prospectief cohort van patiënten om HPT-geassocieerde eindorgaanschade te bestuderen.
  2. Bepaal de fysiologische gevolgen van HPT voor de eindorganen.
  3. Determinanten van HPT-geassocieerde eindorgaanschade ophelderen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

106

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mishaela Rubin, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 100 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Man of vrouw ≥18 jaar met alle subtypes van hypoparathyreoïdie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een begrip, het vermogen en de bereidheid om volledig te voldoen aan studieprocedures en -beperkingen.
  • Mogelijkheid om vrijwillig schriftelijke, ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Man of vrouw ≥18 jaar met HPT. Alle HPT-subtypen komen in aanmerking, inclusief chirurgische (HPT-S) en niet-chirurgische (HPT-NS) HPT: auto-immuun, genetisch (inclusief maar niet beperkt tot: DiGeorge-syndroom, auto-immuun polyendocrien syndroom type 1, hypoparathyreoïdie sensorineurale doofheid en nierziektesyndroom , Kearns-Sayre-syndroom, mitochondriale encefalomyopathie met lactaatacidose en beroerte-achtige episodes [MELAS]-syndroom, mitochondriaal trifunctioneel eiwit [MTP]-deficiëntiesyndroom, Kenny-Caffey-syndroom, Sanjad-Sakati-syndroom, autosomaal dominante hypocalciëmie), infiltratief (granulomateus), minerale afzetting (koper, ijzer), metastatische, bestraling en idiopathische HPT.
  • Diagnose van HPT vastgesteld op basis van historische hypocalciëmie in de setting van ongepast lage serum-PTH-spiegels bij twee gelegenheden.
  • Alle behandelingsregimes zijn toegestaan, inclusief maar niet beperkt tot conventioneel beheer met calcium (bijv. calciumcitraat, calciumcarbonaat, enz.), actieve vitamine D (calcitriol, alfacalcidol), moedervitamine D, magnesium, fosfaatbinders en thiaziden. Gebruik van PTH-achtige medicijnen is toegestaan.

Uitsluitingscriteria:

  • Functionele HPT
  • Voorbijgaande HPT
  • Pseudohypoparathyreoïdie
  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Hypoparathyroïdie Proefpersonen
Patiënten met de ziekte hypoparathyreoïdie, die worden gevolgd om verschillende aspecten van de ziekte in de loop van de tijd te monitoren. Geen interventies.
Controlesubjecten
Gezonde personen die worden gevolgd ter vergelijking met hypoparathyreoïdie-patiënten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nierfunctie
Tijdsspanne: basislijn, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
bloedtest voor veranderingen in eGFR (in ml/min/1,73m^2)
basislijn, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nier verkalking
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Veranderingen in nierverkalking en nierstenen zullen worden beoordeeld door middel van abdominale CT in een optionele beeldvormende subgroep. De resultaten worden beoordeeld en gerapporteerd door een clinicus.
Basislijn en 36 maanden
Verkalking van de hersenen
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Veranderingen in hersenverkalking zullen worden beoordeeld door CT van het hoofd in een optionele subgroep voor beeldvorming. De resultaten worden beoordeeld en gerapporteerd door een clinicus.
Basislijn en 36 maanden
Vasculaire verkalking
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Veranderingen in vasculaire calcificaties zullen worden beoordeeld door middel van beenarteriële calcificaties op kwantitatieve computertomografie met hoge resolutie in totaal, en aortacalcificaties op CT van de buik en beoordeling van wervelfracturen door DXA in de optionele beeldvormende subgroep
Basislijn en 36 maanden
Bot mineraal dichtheid
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Veranderingen in röntgenabsorptiometrie met dubbele energie zullen worden beoordeeld in een optionele subgroep voor beeldvorming
Basislijn en 36 maanden
Botmicroarchitectuur en botsterkte
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Veranderingen in perifere kwantitatieve computertomografie met hoge resolutie zullen worden beoordeeld
Basislijn en 36 maanden
Cardiale functie
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Veranderingen in ECG zullen worden beoordeeld
Basislijn en 36 maanden
Transcriptomische signalering voor verkalking
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Veranderingen in microRNA zullen worden beoordeeld
Basislijn en 36 maanden
Biomarkers bloed
Tijdsspanne: basislijn, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
Veranderingen in volledig metabolisch panel om veranderingen te zien met eGFR (inclusief albumine-gecorrigeerd serumcalcium), PTH, fosfor, magnesium, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
basislijn, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
Biomarkers urine
Tijdsspanne: basislijn, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
Er wordt 24-uurs urine verzameld voor veranderingen in calcium, creatinine, totaal volume en eiwit
basislijn, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
Dieetinname
Tijdsspanne: baseline, 12, 24 en 36 maanden
Voedselfrequentievragenlijsten zullen worden afgenomen om veranderingen in calcium-, fosfor-, vitamine D- en natriuminname te meten
baseline, 12, 24 en 36 maanden
Cognitieve functie
Tijdsspanne: baseline, 12, 24 en 36 maanden
Veranderingen in cognitieve functie zullen worden beoordeeld door NIH Toolbox®; Letter Fluency door de Controlled Oral Word Association Test met de letters FAS; Sematische vloeiendheid door vloeiendheid bij dieren; Maak een lijst van leren en geheugen door de Hopkins verbale leertest; subjectieve cognitieve functie door FACT-Cog
baseline, 12, 24 en 36 maanden
Neurologische tests van de motorische functie
Tijdsspanne: baseline, 12, 24 en 36 maanden
De Repeated Chair Stand (RCS)-test zal worden uitgevoerd om te zien hoe vaak een patiënt binnen 30 seconden in een stoel kan zitten en opstaan, en de "Timed Up and Go"-test zal meten hoeveel seconden het duurt voordat een patiënt kan lopen om te beoordelen veranderingen in de motorische functie
baseline, 12, 24 en 36 maanden
Kwaliteit van leven door middel van zelfgerapporteerde vragenlijsten
Tijdsspanne: baseline, 12, 24 en 36 maanden
De kwaliteit van leven wordt beoordeeld door middel van SF-36, FACIT-IF (zelfgerapporteerde vermoeidheid), PGI-S en PGI-I (globale indruk van de patiënt van ernst en impact), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) en de HPT Symptom Dagboek en wijzigingen worden bijgehouden door middel van bezoeken
baseline, 12, 24 en 36 maanden
Calcioproteïne rijpingstijd
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Zal worden verkregen door middel van bloedafname en gemeten in minuten en veranderingen zullen worden gevolgd door bezoeken
Basislijn en 36 maanden
Sclerostin
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Zal worden verkregen door middel van bloedafname en gemeten in pmol/L en veranderingen zullen worden gevolgd tijdens bezoeken
Basislijn en 36 maanden
FGF23
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
Zal worden verkregen door middel van bloedafname en gemeten in pg/mL en veranderingen zullen worden gevolgd tijdens bezoeken
Basislijn en 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Columbia University

Medewerkers

FDA Office of Orphan Products Development

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mishaela Rubin, MD, Columbia University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAU3302
  • R01FD007629 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren