Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Hipoparatiroidismo Historia Natural (SHINE)

8 de diciembre de 2025 actualizado por: Mishaela Rubin, Columbia University

Avances en el desarrollo de productos para el hipoparatiroidismo: un estudio prospectivo de la historia natural de los resultados clínicos y la regulación del metabolismo mineral desordenado

Este es un estudio prospectivo de historia natural de tres años de adultos con hipoparatiroidismo. El objetivo es monitorear a los pacientes con hipoparatiroidismo para definir el daño de órgano terminal en el contexto de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El objetivo de este estudio es recopilar prospectivamente datos sobre la historia natural del hipoparatiroidismo (HPT). Esto permitirá la recopilación de datos longitudinales de las complicaciones de esta enfermedad, definiendo específicamente la epidemiología de las complicaciones de órganos diana del HPT que están relacionadas con una alta propensión a la calcificación. También determinará las relaciones entre la carga de calcificación y la gravedad de la enfermedad de órganos diana y el riesgo de progresión y evaluará la utilidad de los biomarcadores tradicionales y novedosos del metabolismo mineral y óseo en el diagnóstico y seguimiento de enfermedades. Estos datos informarán futuras investigaciones sobre el desarrollo, el estudio y la implementación de estrategias de modificación de la enfermedad de órganos terminales HPT e impactarán la práctica clínica en el hipoparatiroidismo. Los objetivos del estudio son:

  1. Cree una cohorte prospectiva de pacientes para estudiar el daño de órganos diana asociado al HPT.
  2. Determinar las consecuencias fisiológicas del HPT en los órganos diana.
  3. Esclarecer los determinantes del daño de órganos diana asociado al HPT.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

106

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
        • Investigador principal:
          • Mishaela Rubin, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 100 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Hombre o mujer ≥18 años de edad con todos los subtipos de hipoparatiroidismo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Comprensión, capacidad y voluntad para cumplir plenamente con los procedimientos y restricciones del estudio.
  • Capacidad para proporcionar voluntariamente un consentimiento informado por escrito, firmado y fechado, según corresponda, para participar en el estudio.
  • Hombre o mujer ≥18 años de edad con HPT. Todos los subtipos de HPT son elegibles, incluido el HPT quirúrgico (HPT-S) y no quirúrgico (HPT-NS): autoinmune, genético (incluidos, entre otros, síndrome de DiGeorge, síndrome poliendocrino autoinmune tipo 1, hipoparatiroidismo, sordera neurosensorial y síndrome de enfermedad renal) , síndrome de Kearns-Sayre, encefalomiopatía mitocondrial con acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares [MELAS], síndrome de deficiencia de proteína trifuncional mitocondrial [MTP], síndrome de Kenny-Caffey, síndrome de Sanjad-Sakati, hipocalcemia autosómica dominante), infiltrativa (granulomatosa), depósito de minerales (cobre, hierro), metastásico, radiación e idiopático HPT.
  • El diagnóstico de HPT se estableció con base en hipocalcemia histórica en el contexto de niveles séricos de PTH inapropiadamente bajos en dos ocasiones.
  • Se permiten todos los regímenes de tratamiento, incluidos, entre otros, el tratamiento convencional con calcio (p. citrato de calcio, carbonato de calcio, etc), vitamina D activa (calcitriol, alfacalcidol), vitamina D madre, magnesio, quelantes de fósforo y tiazidas. Se permite el uso de fármacos similares a la PTH.

Criterio de exclusión:

  • HPT funcional
  • HPT transitorio
  • pseudohipoparatiroidismo
  • El embarazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Sujetos con Hipoparatiroidismo
Pacientes que padecen la enfermedad hipoparatiroidismo, que están siendo seguidos para monitorizar diversos aspectos de la enfermedad a lo largo del tiempo.
No se realizan intervenciones.
Sujetos de Control
Individuos sanos a ser seguidos para comparar con pacientes con hipoparatiroidismo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Función del riñón
Periodo de tiempo: línea base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 Meses
análisis de sangre para cambios en eGFR (en ml/min/1,73 m^2)
línea base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 Meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calcificación renal
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
Los cambios en la calcificación renal y los cálculos se evaluarán mediante TC abdominal en un subgrupo de imágenes opcional. Los resultados serán evaluados e informados por un médico.
Línea base y 36 meses
Calcificación cerebral
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
Los cambios en la calcificación cerebral se evaluarán mediante TC de la cabeza en un subgrupo de imágenes opcional. Los resultados serán evaluados e informados por un médico.
Línea base y 36 meses
Calcificación vascular
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
Los cambios en la calcificación vascular se evaluarán mediante calcificaciones arteriales de las piernas en tomografía computarizada cuantitativa de alta resolución en todos, y calcificaciones aórticas en TC abdominal y evaluación de fracturas vertebrales mediante DXA en el subgrupo de imágenes opcional.
Línea base y 36 meses
Densidad mineral del hueso
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
Los cambios en la absorciometría de rayos X de energía dual se evaluarán en un subgrupo de imágenes opcional
Línea base y 36 meses
Microarquitectura ósea y resistencia ósea
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
Se evaluarán los cambios en la tomografía computarizada cuantitativa periférica de alta resolución
Línea base y 36 meses
Función cardiaca
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
Se evaluarán los cambios en el EKG
Línea base y 36 meses
Señalización transcriptómica para la calcificación
Periodo de tiempo: Línea base y 36 meses
Se evaluarán los cambios en el microARN
Línea base y 36 meses
Biomarcadores sangre
Periodo de tiempo: línea base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 Meses
Cambios en el panel metabólico completo para ver cambios con eGFR (incluyendo calcio sérico corregido por albúmina), PTH, fósforo, magnesio, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
línea base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 Meses
Biomarcadores de orina
Periodo de tiempo: línea base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 Meses
Se recolectará orina de 24 horas para cambios en calcio, creatinina, volumen total y proteína
línea base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 Meses
La ingesta dietética
Periodo de tiempo: línea de base, 12, 24 y 36 meses
Se administrarán cuestionarios de frecuencia de alimentos para medir los cambios en la ingesta de calcio, fósforo, vitamina D y sodio.
línea de base, 12, 24 y 36 meses
Función cognitiva
Periodo de tiempo: línea de base, 12, 24 y 36 meses
NIH Toolbox® evaluará los cambios en la función cognitiva; Fluidez de Letras por la Prueba de Asociación de Palabras Orales Controladas con las letras FAS; Fluidez Semática por Fluidez Animal; Lista de Aprendizaje y Memoria por la Prueba de Aprendizaje Verbal de Hopkins; función cognitiva subjetiva por FACT-Cog
línea de base, 12, 24 y 36 meses
Pruebas neurológicas de la función motora
Periodo de tiempo: línea de base, 12, 24 y 36 meses
Se administrará la prueba de soporte de silla repetido (RCS) para ver cuántas veces un paciente puede sentarse y levantarse de una silla en 30 segundos y la prueba "Timed Up and Go" medirá cuántos segundos le toma a un paciente caminar para evaluar cambios en la función motora
línea de base, 12, 24 y 36 meses
Calidad de vida a través de cuestionarios autoinformados
Periodo de tiempo: línea de base, 12, 24 y 36 meses
La calidad de vida se evaluará mediante SF-36, FACIT-IF (fatiga autoinformada), PGI-S y PGI-I (impresión global de gravedad e impacto del paciente), Escala de Ansiedad y Depresión Hospitalaria (HADS) y el Síntoma HPT El diario y los cambios se rastrearán a través de visitas.
línea de base, 12, 24 y 36 meses
Tiempo de maduración de la calcioproteína
Periodo de tiempo: Línea de base y 36 meses
Se obtendrá a través de la extracción de sangre y se medirá en minutos y los cambios se rastrearán a través de visitas.
Línea de base y 36 meses
Esclerostina
Periodo de tiempo: Línea de base y 36 meses
Se obtendrá a través de la recolección de sangre y se medirá en pmol/L y los cambios se rastrearán a través de visitas.
Línea de base y 36 meses
FGF23
Periodo de tiempo: Línea de base y 36 meses
Se obtendrá a través de la extracción de sangre y se medirá en pg/mL y los cambios se rastrearán a través de visitas.
Línea de base y 36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Columbia University

Colaboradores

FDA Office of Orphan Products Development

Investigadores

  • Investigador principal: Mishaela Rubin, MD, Columbia University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

31 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAU3302
  • R01FD007629 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir