Клинические исследование Гипопаратиреоз - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Гипопаратиреоз

Подробное описание

Целью данного исследования является проспективный сбор данных о естественном течении гипопаратиреоза (ГПТ). Это позволит собирать продольные данные об осложнениях при этом заболевании, в частности, определяя эпидемиологию осложнений ГПТ со стороны органов-мишеней, которые связаны с высокой склонностью к кальцификации. Он также определит взаимосвязь между бременем кальцификации и тяжестью заболевания органов-мишеней и риском прогрессирования, а также оценит полезность традиционных и новых биомаркеров минерального и костного метаболизма для диагностики и мониторинга заболеваний. Эти данные послужат основой для будущих исследований по разработке, изучению и внедрению стратегий ГПТ, модифицирующих заболевания органов-мишеней, и повлияют на клиническую практику при гипопаратиреозе. Целями исследования являются:

Создайте предполагаемую когорту пациентов для изучения поражений органов-мишеней, связанных с HPT.
Определить органные физиологические последствия ГПТ.
Выяснить детерминанты повреждения органов-мишеней, связанного с ГПТ.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

106

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Noelle Texeira
Номер телефона: 212-305-2801
Электронная почта: ngt2115@cumc.columbia.edu

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Aastha Mehta
Номер телефона: 212-342-0132
Электронная почта: am5724@cumc.columbia.edu

Места учебы

Соединенные Штаты
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
    - Рекрутинг
    - Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
    - Главный следователь:
      
      Mishaela Rubin, MD
    - Контакт:
      
      Noelle Texeira
      
      Номер телефона: 212-305-2801
      
      Электронная почта: ngt2115@cumc.columbia.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 100 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мужчины или женщины в возрасте ≥18 лет со всеми подтипами гипопаратиреоза.

Описание

Критерии включения:

Понимание, способность и готовность полностью соблюдать процедуры и ограничения обучения.
Возможность добровольно предоставить письменное, подписанное и датированное информированное согласие на участие в исследовании.
Мужчина или женщина ≥18 лет с HPT. Подходят все подтипы ГПТ, включая хирургический (ГПТ-С) и нехирургический (ГПТ-НС) ГПТ: аутоиммунный, генетический (включая, но не ограничиваясь: синдром Ди Джорджи, аутоиммунный полиэндокринный синдром типа 1, гипопаратиреоз, нейросенсорную глухоту и синдром почечной недостаточности). , синдром Кернса-Сейра, митохондриальная энцефаломиопатия с лактоацидозом и инсультоподобными эпизодами [MELAS], синдром дефицита митохондриального трифункционального белка [MTP], синдром Кенни-Каффи, синдром Санджада-Сакати, аутосомно-доминантная гипокальциемия), инфильтративный (гранулематозный), минеральные отложения (медь, железо), метастатический, радиационный и идиопатический ГПТ.
Диагноз ГПТ был установлен на основании гипокальциемии в анамнезе на фоне неадекватно низкого уровня ПТГ в сыворотке в двух случаях.
Разрешены все схемы лечения, включая, помимо прочего, традиционное лечение препаратами кальция (например, цитрат кальция, карбонат кальция и т. д.), активный витамин D (кальцитриол, альфакальцидол), исходный витамин D, магний, связывающие фосфаты и тиазиды. Использование препаратов, подобных ПТГ, разрешено.

Критерий исключения:

Функциональный ТВД
Переходный HPT
Псевдогипопаратиреоз
Беременность

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

2

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты с гипопаратиреозом Пациенты, страдающие гипопаратиреозом, которые находятся под наблюдением для мониторинга различных аспектов заболевания с течением времени. Без вмешательств.
Контрольные субъекты Здоровые люди, за которыми будут наблюдать для сравнения с пациентами с гипопаратиреозом

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Функция почек Временное ограничение: исходный уровень, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев	анализ крови на изменение рСКФ (в мл/мин/1,73 м^2)	исходный уровень, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Кальцификация почек Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Изменения в почечной кальцификации и камнях будут оцениваться с помощью КТ брюшной полости в дополнительной подгруппе визуализации. Результаты будут оценены и сообщены клиницистом.	Исходный уровень и 36 месяцев
Кальцификация мозга Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Изменения в кальцификации головного мозга будут оцениваться с помощью КТ головы в дополнительной подгруппе визуализации. Результаты будут оценены и сообщены клиницистом.	Исходный уровень и 36 месяцев
Сосудистая кальцификация Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Изменения в сосудистой кальцификации будут оцениваться по кальцификации артерий нижних конечностей на количественной компьютерной томографии с высоким разрешением во всех случаях, а кальцификация аорты — на КТ брюшной полости, а оценка переломов позвонков — с помощью DXA в дополнительной подгруппе визуализации.	Исходный уровень и 36 месяцев
Минеральная плотность костей Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Изменения двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии будут оцениваться в дополнительной подгруппе визуализации.	Исходный уровень и 36 месяцев
Костная микроархитектоника и прочность кости Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Будут оцениваться изменения на периферической количественной компьютерной томографии высокого разрешения.	Исходный уровень и 36 месяцев
Сердечная функция Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Изменения на ЭКГ будут оцениваться	Исходный уровень и 36 месяцев
Транскриптомная сигнализация кальцификации Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Изменения в микроРНК будут оцениваться	Исходный уровень и 36 месяцев
Биомаркеры крови Временное ограничение: исходный уровень, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев	Изменения в полной метаболической панели, чтобы увидеть изменения рСКФ (включая кальций сыворотки с поправкой на альбумин), ПТГ, фосфор, магний, 25(OH)D, 25(OH)D2, ТТГ, FT4.	исходный уровень, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
Биомаркеры мочи Временное ограничение: исходный уровень, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев	Моча за 24 часа будет собираться для определения изменений кальция, креатинина, общего объема и белка.	исходный уровень, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
Диетическое потребление Временное ограничение: исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев	Будут проводиться опросы по частоте приема пищи для измерения изменений в потреблении кальция, фосфора, витамина D и натрия.	исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев
Когнитивные функции Временное ограничение: исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев	Изменения когнитивной функции будут оцениваться с помощью NIH Toolbox®; Свободное владение буквами с помощью контролируемого теста на ассоциации устных слов с буквами FAS; Сематическая беглость с помощью беглости животных; Перечислите обучение и память с помощью теста вербального обучения Хопкинса; субъективная когнитивная функция FACT-Cog	исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев
Неврологические тесты моторной функции Временное ограничение: исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев	Повторный тест на стуле (RCS) будет проводиться, чтобы увидеть, сколько раз пациент может сесть и встать со стула за 30 секунд, а тест «Timed Up and Go» будет измерять, сколько секунд требуется пациенту, чтобы пройти, чтобы оценить изменения двигательной функции	исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев
Качество жизни с помощью самостоятельных опросников Временное ограничение: исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев	Качество жизни будет оцениваться с помощью SF-36, FACIT-IF (самооценка усталости), PGI-S и PGI-I (общее впечатление пациента о тяжести и воздействии), госпитальной шкале тревоги и депрессии (HADS) и HPT Symptom. Дневник и изменения будут отслеживаться по посещениям	исходный уровень, 12, 24 и 36 месяцев
Время созревания кальциопротеина Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Будет получен путем сбора крови и измерен в минутах, а изменения будут отслеживаться во время посещений.	Исходный уровень и 36 месяцев
Склеростин Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Будет получен путем сбора крови и измерен в пмоль/л, а изменения будут отслеживаться во время посещений.	Исходный уровень и 36 месяцев
FGF23 Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев	Будет получен путем сбора крови и измерен в пг/мл, а изменения будут отслеживаться во время посещений.	Исходный уровень и 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Columbia University

Соавторы

FDA Office of Orphan Products Development

Следователи

Главный следователь: Mishaela Rubin, MD, Columbia University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 августа 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 марта 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

AAAU3302
R01FD007629 (Грант/контракт FDA США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Гипопаратиреоз Естественная История (SHINE)