Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Historia naturalna niedoczynności przytarczyc (SHINE)

8 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Mishaela Rubin, Columbia University

Postęp w opracowywaniu produktów na niedoczynność przytarczyc: prospektywne badanie historii naturalnej wyników klinicznych i regulacji zaburzeń metabolizmu mineralnego

Jest to prospektywne trzyletnie badanie historii naturalnej dorosłych z niedoczynnością przytarczyc. Celem jest monitorowanie pacjentów z niedoczynnością przytarczyc w celu określenia uszkodzeń narządów końcowych w kontekście choroby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest prospektywne zebranie danych na temat naturalnej historii niedoczynności przytarczyc (HPT). Umożliwi to gromadzenie danych podłużnych dotyczących powikłań w tej chorobie, ze szczególnym uwzględnieniem epidemiologii powikłań narządowych związanych z nadciśnieniem tętniczym, które są związane z dużą skłonnością do zwapnień. Określone zostaną również zależności między obciążeniem zwapnieniem a nasileniem choroby narządów końcowych i ryzykiem progresji, a także oceni się przydatność tradycyjnych i nowych biomarkerów metabolizmu minerałów i kości w diagnostyce i monitorowaniu choroby. Dane te będą stanowić podstawę przyszłych badań nad rozwojem, badaniem i wdrażaniem strategii modyfikowania chorób narządów końcowych HPT oraz wpływu na praktykę kliniczną w niedoczynności przytarczyc.Celami badania są:

  1. Zbuduj prospektywną kohortę pacjentów w celu zbadania uszkodzeń narządów końcowych związanych z HPT.
  2. Określ fizjologiczne konsekwencje HPT dla narządów końcowych.
  3. Wyjaśnij determinanty uszkodzeń narządów końcowych związanych z HPT.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

106

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
        • Główny śledczy:
          • Mishaela Rubin, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 100 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat ze wszystkimi podtypami niedoczynności przytarczyc.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zrozumienie, zdolność i chęć pełnego przestrzegania procedur i ograniczeń związanych z badaniem.
  • Zdolność do dobrowolnego wyrażenia pisemnej, podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat z HPT. Kwalifikują się wszystkie podtypy HPT, w tym chirurgiczna (HPT-S) i niechirurgiczna (HPT-NS) HPT: autoimmunologiczna, genetyczna (w tym między innymi: zespół DiGeorge'a, autoimmunologiczny zespół poliendokrynny typu 1, niedoczynność przytarczyc głuchota czuciowo-nerwowa i zespół chorób nerek zespół Kearnsa-Sayre'a, encefalomiopatia mitochondrialna z kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi [MELAS], zespół niedoboru mitochondrialnego trójfunkcyjnego białka [MTP], zespół Kenny'ego-Caffeya, zespół Sanjada-Sakati, autosomalna dominująca hipokalcemia), naciekowa (ziarniniakowata), złogi mineralne (miedź, żelazo), przerzutowe, popromienne i idiopatyczne HPT.
  • Rozpoznanie HPT ustalone na podstawie wywiadu hipokalcemii w warunkach niewłaściwie niskiego stężenia PTH w surowicy w dwóch przypadkach.
  • Dozwolone są wszystkie schematy leczenia, w tym między innymi konwencjonalne leczenie wapniem (np. cytrynian wapnia, węglan wapnia itp.), aktywna witamina D (kalcytriol, alfakalcydol), macierzysta witamina D, magnez, substancje wiążące fosforany i tiazydy. Stosowanie leków podobnych do PTH jest dozwolone.

Kryteria wyłączenia:

  • Funkcjonalny HPT
  • Przejściowe HPT
  • Rzekoma niedoczynność przytarczyc
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z niedoczynnością przytarczyc
Pacjenci z chorobą niedoczynności przytarczyc, którzy są obserwowani w celu monitorowania różnych aspektów choroby w czasie. Brak interwencji.
Osoby Kontrolne
Zdrowi uczestnicy do obserwacji porównawczej z pacjentami z niedoczynnością przytarczyc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja nerki
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
badanie krwi pod kątem zmian eGFR (w ml/min/1,73m^2)
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zwapnienie nerek
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zmiany w zwapnieniu nerek i kamieni zostaną ocenione za pomocą tomografii komputerowej jamy brzusznej w opcjonalnej podgrupie obrazowania. Wyniki zostaną ocenione i przedstawione przez lekarza.
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zwapnienie mózgu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zmiany w zwapnieniu mózgu zostaną ocenione za pomocą tomografii komputerowej głowy w opcjonalnej podgrupie obrazowania. Wyniki zostaną ocenione i przedstawione przez lekarza.
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zwapnienie naczyń
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zmiany w zwapnieniu naczyń zostaną ocenione na podstawie zwapnień tętnic kończyn dolnych na podstawie ilościowej tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości u wszystkich oraz zwapnień aorty na podstawie CT jamy brzusznej i oceny złamań kręgów za pomocą DXA w opcjonalnej podgrupie obrazowania
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Gęstość mineralna kości
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zmiany w absorpcjometrii promieniowania rentgenowskiego o podwójnej energii zostaną ocenione w opcjonalnej podgrupie obrazowania
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Mikroarchitektura kości i wytrzymałość kości
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Ocenione zostaną zmiany w obwodowej ilościowej tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Czynność serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Ocenione zostaną zmiany w EKG
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Sygnalizacja transkryptomiczna dla zwapnienia
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Ocenione zostaną zmiany w mikroRNA
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Biomarkery krew
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zmiany w pełnym panelu metabolicznym, aby zobaczyć zmiany eGFR (w tym wapnia w surowicy skorygowanego o albuminy), PTH, fosforu, magnezu, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Biomarkery moczu
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zostanie pobrany 24-godzinny mocz pod kątem zmian wapnia, kreatyniny, całkowitej objętości i białka
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Spożycie dietetyczne
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Zostaną przeprowadzone kwestionariusze dotyczące częstotliwości spożywania posiłków w celu zmierzenia zmian w spożyciu wapnia, fosforu, witaminy D i sodu
linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Funkcja poznawcza
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Zmiany funkcji poznawczych zostaną ocenione przez NIH Toolbox®; Płynność liter w teście kontrolowanych skojarzeń ustnych z literami FAS; Płynność sematyczna według płynności zwierzęcej; Wymień uczenie się i pamięć za pomocą testu uczenia się werbalnego Hopkinsa; subiektywna funkcja poznawcza według FACT-Cog
linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Neurologiczne testy funkcji motorycznych
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Zostanie przeprowadzony test wielokrotnego wstania na krześle (RCS), aby zobaczyć, ile razy pacjent może usiąść i wstać z krzesła w ciągu 30 sekund, a test „Timed Up and Go” zmierzy, ile sekund zajmuje pacjentowi chodzenie, aby ocenić zmiany funkcji motorycznych
linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Jakość życia poprzez samoopisowe kwestionariusze
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Jakość życia zostanie oceniona za pomocą SF-36, FACIT-IF (zmęczenie zgłaszane przez samych pacjentów), PGI-S i PGI-I (całościowe wrażenie ciężkości i wpływu pacjenta), szpitalnej skali lęku i depresji (HADS) oraz HPT Symptom Dziennik i zmiany będą śledzone podczas wizyt
linia wyjściowa, 12, 24 i 36 miesięcy
Czas dojrzewania kalcioprotein
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zostanie uzyskany poprzez pobranie krwi i zmierzony w ciągu kilku minut, a zmiany będą śledzone podczas wizyt
Wartość bazowa i 36 miesięcy
Sklerostyna
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zostanie uzyskany poprzez pobranie krwi i zmierzony w pmol/L, a zmiany będą śledzone podczas wizyt
Wartość bazowa i 36 miesięcy
FGF23
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
Zostanie uzyskany poprzez pobranie krwi i zmierzony w pg/ml, a zmiany będą śledzone podczas wizyt
Wartość bazowa i 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Columbia University

Współpracownicy

FDA Office of Orphan Products Development

Śledczy

  • Główny śledczy: Mishaela Rubin, MD, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAU3302
  • R01FD007629 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj