Histoire naturelle de l'hypoparathyroïdie (SHINE)
17 juillet 2023 mis à jour par: Mishaela Rubin, Columbia University
Faire progresser le développement de produits pour l'hypoparathyroïdie : étude prospective de l'histoire naturelle des résultats cliniques et de la régulation du métabolisme minéral désordonné
Il s'agit d'une étude prospective sur l'histoire naturelle de trois ans d'adultes atteints d'hypoparathyroïdie.
L'objectif est de suivre les patients atteints d'hypoparathyroïdie pour définir les lésions des organes cibles dans le contexte de la maladie.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Le but de cette étude est de recueillir de manière prospective des données sur l'histoire naturelle de l'hypoparathyroïdie (HPT). Cela permettra la collecte de données longitudinales sur les complications de cette maladie, définissant spécifiquement l'épidémiologie des complications des organes cibles de l'HPT qui sont liées à une forte propension à la calcification. Il déterminera également les relations entre la charge de calcification et la gravité et le risque de progression de la maladie des organes cibles et évaluera l'utilité des biomarqueurs traditionnels et nouveaux du métabolisme minéral et osseux pour le diagnostic et la surveillance de la maladie. Ces données éclaireront les recherches futures sur le développement, l'étude et la mise en œuvre de stratégies de modification de la maladie des organes terminaux HPT et auront un impact sur la pratique clinique dans l'hypoparathyroïdie. Les objectifs de l'étude sont les suivants :
- Construisez une cohorte prospective de patients pour étudier les dommages aux organes cibles associés à l'HPT.
- Déterminer les conséquences physiologiques de l'HPT sur les organes cibles.
- Élucider les déterminants des dommages aux organes cibles associés au HPT.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
94
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Aiden Brossfield
- Numéro de téléphone: 212-305-9489
- E-mail: avb2141@cumc.columbia.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Joana Gjeci
- Numéro de téléphone: 212-342-0132
- E-mail: jg4032@cumc.columbia.edu
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Recrutement
- Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
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Chercheur principal:
- Mishaela Rubin, MD
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Contact:
- Aiden Brossfield
- Numéro de téléphone: 212-305-9489
- E-mail: avb2141@cumc.columbia.edu
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Contact:
- Joana Gjeci
- Numéro de téléphone: 212-342-0132
- E-mail: jg4032@cumc.columbia.edu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 100 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
N/A
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Homme ou femme ≥ 18 ans avec tous les sous-types d'hypoparathyroïdie.
La description
Critère d'intégration:
- Une compréhension, une capacité et une volonté de se conformer pleinement aux procédures et restrictions d'étude.
- Capacité à fournir volontairement un consentement éclairé écrit, signé et daté, le cas échéant, pour participer à l'étude.
- Homme ou femme ≥ 18 ans avec HPT. Tous les sous-types de HPT sont éligibles, y compris chirurgicaux (HPT-S) et non chirurgicaux (HPT-NS). , syndrome de Kearns-Sayre, syndrome d'encéphalomyopathie mitochondriale avec acidose lactique et épisodes ressemblant à des accidents vasculaires cérébraux [MELAS], syndrome de déficit en protéine trifonctionnelle mitochondriale [MTP], syndrome de Kenny-Caffey, syndrome de Sanjad-Sakati, hypocalcémie autosomique dominante), infiltrant (granulomateux), dépôt minéral (cuivre, fer), HPT métastatique, radique et idiopathique.
- Diagnostic de HPT établi sur la base d'une hypocalcémie historique dans le cadre de taux sériques de PTH anormalement bas à deux reprises.
- Tous les schémas thérapeutiques sont autorisés, y compris, mais sans s'y limiter, la prise en charge conventionnelle avec du calcium (par ex. citrate de calcium, carbonate de calcium, etc.), vitamine D active (calcitriol, alfacalcidol), vitamine D mère, magnésium, chélateurs de phosphate et thiazides. L'utilisation de médicaments de type PTH est autorisée.
Critère d'exclusion:
- HPT fonctionnel
- HPT transitoire
- Pseudohypoparathyroïdie
- Grossesse
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fonction rénale
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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test sanguin pour les modifications du DFGe (en ml/min/1,73 m^2)
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ligne de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Calcification rénale
Délai: Base de référence et 36 mois
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Les modifications de la calcification et des calculs rénaux seront évaluées par tomodensitométrie abdominale dans un sous-groupe d'imagerie facultatif.
Les résultats seront évalués et rapportés par un clinicien.
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Base de référence et 36 mois
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Calcification cérébrale
Délai: Base de référence et 36 mois
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Les modifications de la calcification cérébrale seront évaluées par scanner crânien dans un sous-groupe d'imagerie facultatif.
Les résultats seront évalués et rapportés par un clinicien.
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Base de référence et 36 mois
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Calcification vasculaire
Délai: Base de référence et 36 mois
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Les modifications de la calcification vasculaire seront évaluées par des calcifications artérielles des jambes sur la tomodensitométrie quantitative à haute résolution chez tous, et des calcifications aortiques sur la tomodensitométrie abdominale et l'évaluation des fractures vertébrales par DXA dans le sous-groupe d'imagerie facultatif
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Base de référence et 36 mois
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Densité minérale osseuse
Délai: Base de référence et 36 mois
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Les modifications de l'absorptiométrie à rayons X à double énergie seront évaluées dans un sous-groupe d'imagerie facultatif
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Base de référence et 36 mois
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Microarchitecture osseuse et solidité osseuse
Délai: Base de référence et 36 mois
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Les changements dans la tomodensitométrie quantitative périphérique à haute résolution seront évalués
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Base de référence et 36 mois
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Fonction cardiaque
Délai: Base de référence et 36 mois
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Les modifications de l'ECG seront évaluées
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Base de référence et 36 mois
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Signalisation transcriptomique pour la calcification
Délai: Base de référence et 36 mois
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Les changements dans le microARN seront évalués
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Base de référence et 36 mois
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Biomarqueurs sanguins
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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Changements dans le panel métabolique complet pour voir les changements avec eGFR (y compris le calcium sérique corrigé par l'albumine), PTH, phosphore, magnésium, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
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ligne de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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Biomarqueurs urinaires
Délai: ligne de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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L'urine de 24 heures sera recueillie pour les changements de calcium, de créatinine, de volume total et de protéines
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ligne de base, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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L'apport alimentaire
Délai: ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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Des questionnaires de fréquence alimentaire seront administrés pour mesurer les changements dans l'apport en calcium, phosphore, vitamine D et sodium
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ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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Fonction cognitive
Délai: ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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Les modifications de la fonction cognitive seront évaluées par NIH Toolbox® ; Maîtrise des lettres par le test d'association de mots oraux contrôlés avec les lettres FAS ; Fluidité sématique par fluidité animale ; Lister l'apprentissage et la mémoire par le test d'apprentissage verbal de Hopkins ; fonction cognitive subjective par FACT-Cog
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ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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Tests neurologiques de la fonction motrice
Délai: ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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Le test RCS (Repeted Chair Stand) sera administré pour voir combien de fois un patient peut s'asseoir et se lever d'une chaise en 30 secondes et le test "Timed Up and Go" mesurera le nombre de secondes qu'il faut à un patient pour marcher pour évaluer changements dans la fonction motrice
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ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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Qualité de vie grâce à des questionnaires autodéclarés
Délai: ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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La qualité de vie sera évaluée par SF-36, FACIT-IF (fatigue autodéclarée), PGI-S et PGI-I (impression globale de gravité et d'impact du patient), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) et HPT Symptom L'agenda et les changements seront suivis par le biais de visites
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ligne de base, 12, 24 et 36 mois
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Temps de maturation des calcioprotéines
Délai: Base de référence et 36 mois
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Seront obtenus par prélèvement sanguin et mesurés en minutes et les changements seront suivis lors de visites
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Base de référence et 36 mois
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Sclérostine
Délai: Base de référence et 36 mois
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Seront obtenus par prélèvement sanguin et mesurés en pmol/L et les changements seront suivis au cours des visites
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Base de référence et 36 mois
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FGF23
Délai: Base de référence et 36 mois
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Seront obtenus par prélèvement sanguin et mesurés en pg/mL et les changements seront suivis lors des visites
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Base de référence et 36 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 août 2022
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 décembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2023
Première publication (Réel)
31 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AAAU3302
- R01FD007629 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .