Hypoparathyroidisme Natural History (SHINE)
8. desember 2025 oppdatert av: Mishaela Rubin, Columbia University
Advancing Product Development for Hypoparathyroidism: A Prospective Natural History Study of the Clinical Outcomes and Regulation of Disorder Mineral Metabolism
Dette er en prospektiv treårig naturhistorisk studie av voksne med hypoparatyreose.
Målet er å overvåke pasienter med hypoparathyroidisme for å definere endeorganskade i sammenheng med sykdommen.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Målet med denne studien er å prospektivt samle inn data om den naturlige historien til hypoparatyreose (HPT). Dette vil muliggjøre longitudinell datainnsamling av komplikasjoner ved denne sykdommen, og spesifikt definere epidemiologien til endeorgankomplikasjoner av HPT som er relatert til høy forkalkningstilbøyelighet. Den vil også bestemme sammenhenger mellom forkalkningsbelastning og alvorlighetsgrad av endeorgansykdom og progresjonsrisiko og vurdere nytten av tradisjonelle og nye biomarkører for mineral- og benmetabolisme på sykdomsdiagnose og overvåking. Disse dataene vil informere fremtidige undersøkelser om utvikling, studie og implementering av HPT endeorgansykdomsmodifiserende strategier og påvirke klinisk praksis ved hypoparathyroidisme. Studiens mål er å:
- Bygg en potensiell kohort av pasienter for å studere HPT-assosiert endeorganskade.
- Bestem fysiologiske konsekvenser av endeorganer av HPT.
- Belyse determinanter for HPT-assosiert endeorganskade.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
106
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Noelle Texeira
- Telefonnummer: 212-305-2801
- E-post: ngt2115@cumc.columbia.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Aastha Mehta
- Telefonnummer: 212-342-0132
- E-post: am5724@cumc.columbia.edu
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
-
Hovedetterforsker:
- Mishaela Rubin, MD
-
Ta kontakt med:
- Noelle Texeira
- Telefonnummer: 212-305-2801
- E-post: ngt2115@cumc.columbia.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 100 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Mann eller kvinne ≥18 år med alle subtyper av hypoparatyreose.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner.
- Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og datert informert samtykke etter behov for å delta i studien.
- Mann eller kvinne ≥18 år med HPT. Alle HPT-undertyper er kvalifiserte, inkludert kirurgisk (HPT-S) og ikke-kirurgisk (HPT-NS) HPT: autoimmun, genetisk (inkludert, men ikke begrenset til: DiGeorge syndrom, autoimmunt polyendokrint syndrom type 1, hypoparathyroidisme sensorineural døvhet og nyresykdomssyndrom , Kearns-Sayre syndrom, mitokondriell encefalomyopati med laktacidose og slaglignende episoder [MELAS] syndrom, mitokondrielt trifunksjonelt protein [MTP] mangelsyndrom, Kenny-Caffey syndrom, Sanjad-Sakati syndrom, autosomal dominant infiltrativ (granuloma), mineralavsetning (kobber, jern), metastatisk, stråling og idiopatisk HPT.
- Diagnose av HPT etablert basert på historisk hypokalsemi i innstillingen av upassende lave serum-PTH-nivåer ved to anledninger.
- Alle behandlingsregimer er tillatt, inkludert, men ikke begrenset til, konvensjonell behandling med kalsium (f.eks. kalsiumsitrat, kalsiumkarbonat osv.), aktivt vitamin D (kalsitriol, alfacalcidol), modervitamin D, magnesium, fosfatbindere og tiazider. Bruk av PTH-lignende legemidler er tillatt.
Ekskluderingskriterier:
- Funksjonell HPT
- Forbigående HPT
- Pseudohypoparathyroidisme
- Svangerskap
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Hypoparatyreose-pasienter
Pasienter som har sykdommen hypoparatyreose, som følges for å overvåke ulike aspekter av sykdommen over tid.
Ingen intervensjoner.
|
|
Kontrollsubjekter
Friske individer som skal følges for å sammenligne med hypoparatyreoidisme-pasienter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nyrefunksjon
Tidsramme: grunnlinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
blodprøve for endringer i eGFR (i ml/min/1,73m^2)
|
grunnlinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nyreforkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Endringer i nyreforkalkning og steiner vil bli vurdert ved abdominal CT i en valgfri bildediagnostisk undergruppe.
Resultatene vil bli vurdert og rapportert av en kliniker.
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Hjerneforkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Endringer i hjerneforkalkning vil bli vurdert ved hode-CT i en valgfri bildediagnostisk undergruppe.
Resultatene vil bli vurdert og rapportert av en kliniker.
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Vaskulær forkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Endringer i vaskulær forkalkning vil bli vurdert av arterielle benforkalkninger på kvantitativ datatomografi med høy oppløsning i alle, og aortaforkalkninger på abdominal CT og vertebral frakturvurdering av DXA i valgfri bildediagnostisk undergruppe
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Benmineraltetthet
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Endringer i røntgenabsorptiometri med dobbel energi vil bli vurdert i en valgfri bildebehandlingsundergruppe
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Beinmikroarkitektur og beinstyrke
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Endringer i høyoppløselig perifer kvantitativ datatomografi vil bli vurdert
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Hjertefunksjon
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Endringer i EKG vil bli vurdert
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Transkriptomisk signalering for forkalkning
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Endringer i mikroRNA vil bli vurdert
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Biomarkører blod
Tidsramme: grunnlinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
Endringer i komplett metabolsk panel for å se endringer med eGFR (inkludert albuminkorrigert serumkalsium), PTH, fosfor, magnesium, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
|
grunnlinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
|
Biomarkører urin
Tidsramme: grunnlinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
24 timers urin vil bli samlet for endringer i kalsium, kreatinin, totalt volum og protein
|
grunnlinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
|
Diettinntak
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Spørreskjemaer for matfrekvens vil bli administrert for å måle endringer i kalsium-, fosfor-, vitamin D- og natriuminntak
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Kognitiv funksjon
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Endringer i kognitiv funksjon vil bli vurdert av NIH Toolbox®; Bokstavflyt ved den kontrollerte muntlige ordforeningens test med bokstavene FAS; Sematic Fluency av Animal Fluency; List læring og hukommelse ved Hopkins Verbal Learning Test; subjektiv kognitiv funksjon av FACT-Cog
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Nevrologiske tester av motorisk funksjon
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Gjentatt stolstand (RCS) test vil bli administrert for å se hvor mange ganger en pasient kan sitte i og stå fra en stol på 30 sekunder, og "Timed Up and Go"-test vil måle hvor mange sekunder det tar for en pasient å gå for å vurdere endringer i motorisk funksjon
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Livskvalitet gjennom selvrapporterte spørreskjemaer
Tidsramme: baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
Livskvalitet vil bli vurdert ved SF-36, FACIT-IF (selvrapportert fatigue), PGI-S og PGI-I (pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad og påvirkning), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) og HPT-symptomet Dagbok og endringer vil bli sporet gjennom besøk
|
baseline, 12, 24 og 36 måneder
|
|
Kalsioproteinmodningstid
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Vil innhentes gjennom blodprøvetaking og måles i løpet av minutter og endringer vil bli sporet gjennom besøk
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Sklerostin
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Vil innhentes gjennom blodprøvetaking og måles i pmol/L og endringer vil spores gjennom besøk
|
Baseline og 36 måneder
|
|
FGF23
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Vil bli innhentet gjennom blodprøvetaking og målt i pg/mL og endringer vil spores gjennom besøk
|
Baseline og 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mishaela Rubin, MD, Columbia University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. august 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
31. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AAAU3302
- R01FD007629 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .