Hypoparatyreos Naturhistoria (SHINE)
19 maj 2024 uppdaterad av: Mishaela Rubin, Columbia University
Avancerad produktutveckling för hypoparatyreos: en prospektiv naturhistorisk studie av de kliniska resultaten och regleringen av störd mineralmetabolism
Detta är en prospektiv treårig naturhistorisk studie av vuxna med hypoparatyreos.
Målet är att övervaka patienter med hypoparatyreos för att definiera end-organskada i samband med sjukdomen.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Målet med denna studie är att prospektivt samla in data om hypoparatyreos (HPT) naturliga historia. Detta kommer att möjliggöra longitudinell datainsamling av komplikationer i denna sjukdom, vilket specifikt definierar epidemiologin för komplikationer i slutorganen av HPT som är relaterade till hög förkalkningsbenägenhet. Den kommer också att fastställa sambandet mellan förkalkningsbördan och sjukdomens svårighetsgrad och progressionsrisk och bedöma användbarheten av traditionella och nya biomarkörer för mineral- och benmetabolism vid sjukdomsdiagnostik och övervakning. Dessa data kommer att informera framtida undersökningar om utvecklingen, studien och implementeringen av HPT-strategier för modifiering av slutorgansjukdomar och påverka klinisk praxis vid hypoparatyreos. Studiens mål är att:
- Bygg en potentiell kohort av patienter för att studera HPT-relaterade skador på slutorganen.
- Bestäm slutorganens fysiologiska konsekvenser av HPT.
- Belys bestämningsfaktorer för HPT-associerad end-organ skada.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
94
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Aiden Brossfield
- Telefonnummer: 212-305-9489
- E-post: avb2141@cumc.columbia.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Joana Gjeci
- Telefonnummer: 212-342-0132
- E-post: jg4032@cumc.columbia.edu
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
-
Huvudutredare:
- Mishaela Rubin, MD
-
Kontakt:
- Aiden Brossfield
- Telefonnummer: 212-305-9489
- E-post: avb2141@cumc.columbia.edu
-
Kontakt:
- Joana Gjeci
- Telefonnummer: 212-342-0132
- E-post: jg4032@cumc.columbia.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 100 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
N/A
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Man eller kvinna ≥18 år med alla subtyper av hypoparatyreos.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En förståelse, förmåga och vilja att fullt ut följa studieprocedurer och restriktioner.
- Förmåga att frivilligt ge skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke som är tillämpligt för att delta i studien.
- Man eller kvinna ≥18 år med HPT. Alla HPT-undertyper är berättigade, inklusive kirurgisk (HPT-S) och icke-kirurgisk (HPT-NS) HPT: autoimmun, genetisk (inklusive men inte begränsad till: DiGeorges syndrom, autoimmunt polyendokrint syndrom typ 1, hypoparatyreos sensorineural dövhet och njursjukdomssyndrom , Kearns-Sayre syndrom, mitokondriell encefalomyopati med laktacidos och strokeliknande episoder [MELAS] syndrom, mitokondriellt trifunktionellt protein [MTP] bristsyndrom, Kenny-Caffey syndrom, Sanjad-Sakati syndrom, autosomal dominant infiltrativ hypokalcemi (granulom), mineralavlagring (koppar, järn), metastatisk, strålning och idiopatisk HPT.
- Diagnos av HPT fastställd baserat på historisk hypokalcemi i inställningen av olämpligt låga PTH-nivåer i serum vid två tillfällen.
- Alla behandlingsregimer är tillåtna, inklusive men inte begränsat till konventionell behandling med kalcium (t.ex. kalciumcitrat, kalciumkarbonat, etc), aktivt vitamin D (kalcitriol, alfacalcidol), modervitamin D, magnesium, fosfatbindare och tiazider. Användning av PTH-liknande läkemedel är tillåten.
Exklusions kriterier:
- Funktionell HPT
- Övergående HPT
- Pseudohypoparatyreos
- Graviditet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Njurfunktion
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
blodprov för förändringar i eGFR (i ml/min/1,73 m^2)
|
baslinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Njure förkalkning
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Förändringar i förkalkning av njure och stenar kommer att bedömas med abdominal CT i en valfri avbildningsundergrupp.
Resultaten kommer att bedömas och rapporteras av en läkare.
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Hjärnförkalkning
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Förändringar i hjärnans förkalkning kommer att bedömas av huvud-CT i en valfri avbildningsundergrupp.
Resultaten kommer att bedömas och rapporteras av en läkare.
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Vaskulär förkalkning
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Förändringar i vaskulär förkalkning kommer att bedömas genom benartärförkalkning på högupplöst kvantitativ datortomografi i alla, och aortaförkalkning på buk-CT och kotfrakturbedömning av DXA i valfri bildbehandlingsundergrupp
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Bentäthet
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Förändringar i dubbelenergiröntgenabsorptiometri kommer att bedömas i en valfri avbildningsundergrupp
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Benmikroarkitektur och benstyrka
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Förändringar i högupplöst perifer kvantitativ datortomografi kommer att bedömas
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Hjärtfunktion
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Förändringar i EKG kommer att bedömas
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Transkriptomisk signalering för förkalkning
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Förändringar i mikroRNA kommer att bedömas
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Biomarkörer blod
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
Ändringar i komplett metabolisk panel för att se förändringar med eGFR (inklusive albuminkorrigerat serumkalcium), PTH, fosfor, magnesium, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
|
baslinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
|
Biomarkörer urin
Tidsram: baslinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
24 timmars urin kommer att samlas in för förändringar i kalcium, kreatinin, total volym och protein
|
baslinje, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
|
Kostintag
Tidsram: baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
Frågeformulär med matfrekvens kommer att administreras för att mäta förändringar i kalcium-, fosfor-, vitamin D- och natriumintag
|
baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
|
Kognitiv funktion
Tidsram: baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
Förändringar i kognitiv funktion kommer att bedömas av NIH Toolbox®; Bokstavsflytande av det kontrollerade muntliga ordföreningstestet med bokstäverna FAS; Sematic Fluency av Animal Fluency; Lista inlärning och minne av Hopkins verbala lärandetest; subjektiv kognitiv funktion av FACT-Cog
|
baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
|
Neurologiska tester av motorisk funktion
Tidsram: baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
Upprepade stolstativ (RCS) test kommer att administreras för att se hur många gånger en patient kan sitta i och stå från en stol på 30 sekunder och "Timed Up and Go" test kommer att mäta hur många sekunder det tar för en patient att gå för att bedöma förändringar i motorisk funktion
|
baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
|
Livskvalitet genom självrapporterade frågeformulär
Tidsram: baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
Livskvalitet kommer att bedömas av SF-36, FACIT-IF (självrapporterad trötthet), PGI-S och PGI-I (patientens globala intryck av svårighetsgrad och påverkan), Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) och HPT Symptom Dagbok och ändringar kommer att spåras genom besök
|
baslinje, 12, 24 och 36 månader
|
|
Mognadstid för kalcioprotein
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Kommer att erhållas genom blodinsamling och mäts på minuter och förändringar kommer att spåras genom besök
|
Baslinje och 36 månader
|
|
Sklerostin
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Kommer att erhållas genom blodtagning och mäts i pmol/L och förändringar kommer att spåras genom besök
|
Baslinje och 36 månader
|
|
FGF23
Tidsram: Baslinje och 36 månader
|
Kommer att erhållas genom blodinsamling och mäts i pg/mL och förändringar kommer att spåras genom besök
|
Baslinje och 36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 augusti 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 december 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 mars 2023
Första postat (Faktisk)
31 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 maj 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 maj 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AAAU3302
- R01FD007629 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .