Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie hypoparatyreózy (SHINE)

17. července 2023 aktualizováno: Mishaela Rubin, Columbia University

Pokrok ve vývoji produktů pro hypoparatyreoidismus: Prospektivní přírodní studie klinických výsledků a regulace poruchy metabolismu minerálů

Toto je prospektivní tříletá přírodní anamnéza u dospělých s hypoparatyreózou. Cílem je sledování pacientů s hypoparatyreózou s cílem definovat poškození koncových orgánů v kontextu onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Cílem této studie je prospektivně shromáždit data o přirozené historii hypoparatyreózy (HPT). To umožní longitudinální sběr dat o komplikacích u tohoto onemocnění, konkrétně definuje epidemiologii endorgánových komplikací HPT, které souvisejí s vysokým sklonem ke kalcifikaci. Rovněž určí vztahy mezi zátěží kalcifikací a závažností onemocnění koncových orgánů a rizikem progrese a zhodnotí užitečnost tradičních a nových biomarkerů minerálního a kostního metabolismu při diagnostice a monitorování onemocnění. Tyto údaje budou informovat budoucí výzkumy o vývoji, studii a implementaci strategií HPT modifikujících onemocnění koncových orgánů a budou mít dopad na klinickou praxi u hypoparatyreózy. Cíle studie jsou:

  1. Vytvořte prospektivní kohortu pacientů pro studium poškození koncových orgánů souvisejícího s HPT.
  2. Stanovte fyziologické důsledky HPT pro koncové orgány.
  3. Objasněte determinanty poškození koncových orgánů související s HPT.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

94

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center - Harkness Pavillion
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mishaela Rubin, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 100 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let se všemi podtypy hypoparatyreózy.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pochopení, schopnost a ochota plně dodržovat studijní postupy a omezení.
  • Schopnost dobrovolně poskytnout písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas s účastí ve studii.
  • Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let s HPT. Vhodné jsou všechny podtypy HPT, včetně chirurgické (HPT-S) a nechirurgické (HPT-NS) HPT: autoimunitní, genetické (včetně, ale bez omezení na: DiGeorge syndrom, autoimunitní polyendokrinní syndrom typu 1, hypoparatyreóza, senzorineurální hluchota a syndrom ledvinového onemocnění , Kearns-Sayreův syndrom, mitochondriální encefalomyopatie s laktátovou acidózou a epizodami podobnými mrtvici [MELAS] syndrom, syndrom deficitu mitochondriálního trifunkčního proteinu [MTP], Kenny-Caffeyův syndrom, Sanjad-Sakatiho syndrom, autozomálně dominantní hypokalcémie), infiltrativní (granulomatózní), ukládání minerálů (měď, železo), metastatické, radiační a idiopatické HPT.
  • Diagnóza HPT stanovená na základě historické hypokalcémie při nastavení nevhodně nízkých hladin PTH v séru ve dvou případech.
  • Jsou povoleny všechny léčebné režimy, včetně, ale bez omezení, konvenční léčby vápníkem (např. citrát vápenatý, uhličitan vápenatý atd.), aktivní vitamín D (kalcitriol, alfakalcidol), mateřský vitamín D, hořčík, vazače fosfátů a thiazidy. Použití léků podobných PTH je povoleno.

Kritéria vyloučení:

  • Funkční HPT
  • Přechodné HPT
  • Pseudohypoparatyreóza
  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkce ledvin
Časové okno: základní stav, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
krevní test na změny eGFR (v ml/min/1,73 m^2)
základní stav, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kalcifikace ledvin
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Změny v kalcifikaci ledvin a konkrementech budou hodnoceny pomocí CT břicha ve volitelné zobrazovací podskupině. Výsledky posoudí a oznámí klinik.
Výchozí stav a 36 měsíců
Kalcifikace mozku
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Změny kalcifikace mozku budou hodnoceny pomocí CT hlavy ve volitelné podskupině zobrazení. Výsledky posoudí a oznámí klinik.
Výchozí stav a 36 měsíců
Cévní kalcifikace
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Změny v vaskulární kalcifikaci budou u všech hodnoceny kalcifikace tepen dolních končetin na kvantitativní počítačové tomografii s vysokým rozlišením a kalcifikace aorty na CT břicha a vertebrální zlomeniny pomocí DXA ve volitelné zobrazovací podskupině
Výchozí stav a 36 měsíců
Minerální hustota kostí
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Změny v duální energetické rentgenové absorpci budou hodnoceny ve volitelné podskupině zobrazování
Výchozí stav a 36 měsíců
Kostní mikroarchitektura a pevnost kostí
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Budou hodnoceny změny v periferní kvantitativní počítačové tomografii s vysokým rozlišením
Výchozí stav a 36 měsíců
Srdeční funkce
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Budou posouzeny změny na EKG
Výchozí stav a 36 měsíců
Transkriptomická signalizace pro kalcifikaci
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Budou hodnoceny změny v mikroRNA
Výchozí stav a 36 měsíců
Biomarkery krve
Časové okno: základní stav, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
Změny v kompletním metabolickém panelu pro zobrazení změn s eGFR (včetně sérového vápníku upraveného na albumin), PTH, fosforu, hořčíku, 25(OH)D, 25(OH)D2, TSH, FT4.
základní stav, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
Biomarkery moči
Časové okno: základní stav, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
24hodinová moč bude shromažďována pro zjištění změn vápníku, kreatininu, celkového objemu a bílkovin
základní stav, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
Dietní příjem
Časové okno: výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
K měření změn v příjmu vápníku, fosforu, vitaminu D a sodíku budou podávány dotazníky týkající se frekvence jídla
výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
Kognitivní funkce
Časové okno: výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
Změny kognitivních funkcí budou hodnoceny pomocí NIH Toolbox®; Plynulost písmen testem řízeného orálního spojení slov s písmeny FAS; Sematic Fluency by Animal Fluency; Seznam učení a paměti podle Hopkinsova verbálního testu učení; subjektivní kognitivní funkce pomocí FACT-Cog
výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
Neurologické testy motorických funkcí
Časové okno: výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
Bude proveden test opakovaného stoje na židli (RCS), aby se zjistilo, kolikrát se pacient dokáže posadit a vstát ze židle za 30 sekund, a test „Timed Up and Go“ změří, kolik sekund pacientovi trvá chůze, aby bylo možné posoudit změny ve funkci motoru
výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
Kvalita života prostřednictvím self-reportovaných dotazníků
Časové okno: výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
Kvalita života bude hodnocena pomocí SF-36, FACIT-IF (únava hlášená sama od sebe), PGI-S a PGI-I (celkový dojem pacienta o závažnosti a dopadu), stupnice nemocniční úzkosti a deprese (HADS) a symptom HPT Deník a změny budou sledovány prostřednictvím návštěv
výchozí stav, 12, 24 a 36 měsíců
Doba zrání kalcioproteinu
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Získá se odběrem krve a bude měřen v minutách a změny budou sledovány prostřednictvím návštěv
Výchozí stav a 36 měsíců
Sklerostin
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Budou získány odběrem krve a měřeny v pmol/l a změny budou sledovány prostřednictvím návštěv
Výchozí stav a 36 měsíců
FGF23
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Budou získány odběrem krve a měřeny v pg/ml a změny budou sledovány prostřednictvím návštěv
Výchozí stav a 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

FDA Office of Orphan Products Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

31. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAU3302
  • R01FD007629 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit