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Idursulfase-IT 与 Elaprase 在猎人综合征患儿中的试验后访问计划

2024年4月3日 更新者：Takeda

试验后访问计划：Idursulfase-IT (HGT-2310) 联合静脉注射 Elaprase 治疗猎人综合征和认知障碍儿科患者

扩大准入计划允许人们以同情为由获得未经许可的治疗。 Idursulfase-IT 也称为 TAK-609，是一种帮助治疗猎人综合症和认知障碍的药物。 这一扩展的访问计划使那些根据他们的医生被认为受益于 HGT-HIT-046（NCT01506141）或 SHP609-302（NCT02412787）研究治疗的参与者能够继续访问。

研究概览

地位

可用的

条件

干预/治疗

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 墨西哥
      • Valladolid、墨西哥、47003
    • Ciudad De Mexico
      • Coyoacan、Ciudad De Mexico、墨西哥、4530
        • 可用的
        • Instituto Nacional de Pediatría
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Matilde Ruiz-Garcia
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、QLD 4101
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85015
    • California
      • Anaheim、California、美国、92868
        • 可用的
        • Childrens Hospital Orange County
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Raymond Wang
      • Oakland、California、美国、94609
        • 可用的
        • The Regents of the University of California
        • 首席研究员：
          • Paul Harmatz
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33101
        • 可用的
        • Jackson Memorial Hospital University of Miami
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Willa Thorson
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 可用的
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • 首席研究员：
          • Barbara Burton
        • 接触：
    • Missouri
      • Washington、Missouri、美国、63130
        • 可用的
        • Washington University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dorothy Grange
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-5450
        • 可用的
        • Board of Regents of the University of Nebraska
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • William Rizzo
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 可用的
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Helio Pedro
    • New York
      • New York、New York、美国、10017
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • 可用的
        • The University of North Carolina
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Joesph Muenzer
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 可用的
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • 首席研究员：
          • Rabi Hanna
        • 接触：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • 可用的
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • George Anadiotis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 可用的
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 首席研究员：
          • Can Ficicioglu
        • 接触：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 可用的
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
        • 首席研究员：
          • Damara Ortiz
        • 接触：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-7610
        • 可用的
        • Vanderbilt Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Neena Agrawal
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75230
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • 可用的
        • Division of Medical Genetics, University of Utah
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • David Viskochil
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2TG
        • 可用的
        • Birmingham Womens and ChildrensNHS Foundation Trust
        • 首席研究员：
          • Saikat Santra
        • 接触：
      • London、英国、NW1 2BU
        • 可用的
        • Universtity College London Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Robin Lachman
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • 可用的
        • Royal Manchester Children's Hospital - PPDS
        • 首席研究员：
          • Simon Jones
        • 接触：
  • 西班牙
      • Cordoba、西班牙、14004
        • 可用的
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mercedes Gil Campos
    • Madrid
      • Usera、Madrid、西班牙、28041

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 18年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在该计划的第一剂之前，参与者将完成 HGT-HIT-046（NCT01506141）或 SHP609-302（NCT02412787）研究的治疗期。
  2. 参与者和/或父母/法定监护人被告知这个富有同情心的试验后访问计划的性质，并且可以为他们自己或孩子提供书面知情同意书（在适当的时候在治疗前征得孩子的同意） .

排除标准：

  1. 参与者的病情在主治医生看来可能危及他们的安全。
  2. 参与者已知对艾杜硫酶-IT 或其成分过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2023年3月20日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月20日

首次发布 (实际的)

2023年4月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月3日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-609-5005

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

猎人综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

艾杜硫酶-IT的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Lithuania

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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