Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Post-trial Access-programma van Idursulfase-IT samen met Elaprase bij kinderen met het Hunter-syndroom

6 april 2026 bijgewerkt door: Takeda

Post-trial Access Program: Idursulfase-IT (HGT-2310) in combinatie met intraveneuze Elaprase bij pediatrische patiënten met Hunter-syndroom en cognitieve stoornissen

Het programma voor uitgebreide toegang stelt mensen in staat toegang te krijgen tot behandeling zonder vergunning op grond van mededogen. Idursulfase-IT, ook bekend als TAK-609, is een geneesmiddel om het syndroom van Hunter en cognitieve stoornissen te helpen behandelen. Dit uitgebreide toegangsprogramma maakt voortdurende toegang mogelijk voor die deelnemers die, volgens hun artsen, geacht worden baat te hebben bij behandeling in de onderzoeken HGT-HIT-046 (NCT01506141) of SHP609-302 (NCT02412787).

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Hunter-syndroom

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Idursulfase-IT

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- Queensland
  - South Brisbane, Queensland, Australië, QLD 4101
    - Verkrijgbaar
    - Queensland Childrens Hospital
Mexico
- - Valladolid, Mexico, 47003
    - Verkrijgbaar
    - H.C.U. de Valladolid
- Mexico City
  - Coyoacán, Mexico City, Mexico, 4530
    - Verkrijgbaar
    - Instituto Nacional de Pediatría
Spanje
- - Córdoba, Spanje, 14004
    - Verkrijgbaar
    - Hospital Universitario Reina Sofia
Verenigd Koninkrijk
- - Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
    - Verkrijgbaar
    - Royal Manchester Children's Hospital - PPDS
Verenigde Staten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85015
    - Verkrijgbaar
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
    - Verkrijgbaar
    - The Regents of the University of California
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
    - Verkrijgbaar
    - The Nemours Foundation
- Florida
  - Miami, Florida, Verenigde Staten, 33101
    - Verkrijgbaar
    - Jackson Memorial Hospital University of Miami
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Verkrijgbaar
    - Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
- Missouri
  - Washington, Missouri, Verenigde Staten, 63130
    - Verkrijgbaar
    - Washington University
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5450
    - Verkrijgbaar
    - Board of Regents of the University of Nebraska
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    - Verkrijgbaar
    - Joseph M. Sanzari Children's Hospital
- New York
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10017
    - Verkrijgbaar
    - NYU Langone Medical Center
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
    - Verkrijgbaar
    - The University of North Carolina
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
    - Verkrijgbaar
    - The Cleveland Clinic Foundation
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
    - Verkrijgbaar
    - Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - Verkrijgbaar
    - The Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    - Verkrijgbaar
    - UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-7610
    - Verkrijgbaar
    - Vanderbilt Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
    - Verkrijgbaar
    - Division of Medical Genetics, University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    - Verkrijgbaar
    - Seattle Children's Hospital - PIN

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers zullen de behandelingsperiode van de studie HGT-HIT-046 (NCT01506141) of SHP609-302 (NCT02412787) hebben voltooid voorafgaand aan de eerste dosis van dit programma.
Deelnemer en/of een ouder(s)/wettelijke voogd wordt geïnformeerd over de aard van dit programma voor toegang na het proces met mededogen en kan schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voor deelname aan zichzelf of het kind (met toestemming van het kind indien van toepassing voorafgaand aan de behandeling) .

Uitsluitingscriteria:

Deelnemer heeft een aandoening die naar het oordeel van de behandelend arts de veiligheid in gevaar kan brengen.
Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor idursulfase-IT of zijn componenten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

TAK-609-5005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .