Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program dostępu po okresie próbnym dotyczący sulfatazy iduronianu-IT wraz z lekiem Elaprase u dzieci z zespołem Huntera

6 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Program dostępu po badaniu: Idursulfaza-IT (HGT-2310) w połączeniu z dożylną elaprasą u dzieci i młodzieży z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych

Rozszerzony program dostępu umożliwia ludziom uzyskanie dostępu do nielicencjonowanego leczenia z powodów osobistych. Idursulfase-IT, znany również jako TAK-609, jest lekiem pomagającym w leczeniu zespołu Huntera i zaburzeń funkcji poznawczych. Ten rozszerzony program dostępu umożliwia stały dostęp do tych uczestników, którzy według ich lekarzy odnoszą korzyści z leczenia w badaniach HGT-HIT-046 (NCT01506141) lub SHP609-302 (NCT02412787).

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4101
        • Do dyspozycji
        • Queensland Childrens Hospital
  • Hiszpania
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Do dyspozycji
        • Hospital Universitario Reina Sofia
  • Meksyk
      • Valladolid, Meksyk, 47003
        • Do dyspozycji
        • H.C.U. de Valladolid
    • Mexico City
      • Coyoacán, Mexico City, Meksyk, 4530
        • Do dyspozycji
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85015
        • Do dyspozycji
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Do dyspozycji
        • The Regents of the University of California
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Do dyspozycji
        • The Nemours Foundation
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33101
        • Do dyspozycji
        • Jackson Memorial Hospital University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Do dyspozycji
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Washington, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Do dyspozycji
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5450
        • Do dyspozycji
        • Board of Regents of the University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Do dyspozycji
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • Do dyspozycji
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Do dyspozycji
        • The University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Do dyspozycji
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Do dyspozycji
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Do dyspozycji
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Do dyspozycji
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-7610
        • Do dyspozycji
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Do dyspozycji
        • Division of Medical Genetics, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Do dyspozycji
        • Seattle Children's Hospital - PIN
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Do dyspozycji
        • Royal Manchester Children's Hospital - PPDS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy ukończą okres leczenia w badaniu HGT-HIT-046 (NCT01506141) lub SHP609-302 (NCT02412787) przed podaniem pierwszej dawki w ramach tego programu.
  2. Uczestnik i/lub rodzic (rodzice)/opiekun prawny jest informowany o charakterze tego współczującego programu dostępu po okresie próbnym i może wyrazić pisemną świadomą zgodę dla siebie lub dziecka na udział (w stosownych przypadkach za zgodą dziecka przed rozpoczęciem leczenia) .

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik znajduje się w stanie, który w ocenie lekarza prowadzącego może zagrozić jego bezpieczeństwu.
  2. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na sulfatazę iduronianu-IT lub jej składniki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-609-5005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj