Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Post-trial Access Program Idursulfase-IT spolu s Elaprase u dětí s Hunterovým syndromem

6. dubna 2026 aktualizováno: Takeda

Post-trial Access Program: Idursulfase-IT (HGT-2310) ve spojení s intravenózním Elaprase u pediatrických pacientů s Hunterovým syndromem a kognitivní poruchou

Program rozšířeného přístupu umožňuje lidem získat přístup k nelicencované léčbě na základě soucitu. Idursulfase-IT známá také jako TAK-609 je lék, který pomáhá léčit Hunterův syndrom a kognitivní poruchy. Tento rozšířený přístupový program umožňuje nepřetržitý přístup těm účastníkům, kteří jsou podle jejich lékařů považováni za těžící z léčby ve studiích HGT-HIT-046 (NCT01506141) nebo SHP609-302 (NCT02412787).

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, QLD 4101
        • Dostupný
        • Queensland Childrens Hospital
  • Mexiko
      • Valladolid, Mexiko, 47003
        • Dostupný
        • H.C.U. de Valladolid
    • Mexico City
      • Coyoacán, Mexico City, Mexiko, 4530
        • Dostupný
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Dostupný
        • Royal Manchester Children's Hospital - PPDS
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85015
        • Dostupný
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Dostupný
        • The Regents of the University of California
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Dostupný
        • The Nemours Foundation
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33101
        • Dostupný
        • Jackson Memorial Hospital University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Dostupný
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Washington, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Dostupný
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5450
        • Dostupný
        • Board of Regents of the University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Dostupný
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • Dostupný
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Dostupný
        • The University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Dostupný
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Dostupný
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dostupný
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Dostupný
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-7610
        • Dostupný
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Dostupný
        • Division of Medical Genetics, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Dostupný
        • Seattle Children's Hospital - PIN
  • Španělsko
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Dostupný
        • Hospital Universitario Reina Sofia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci dokončí léčebné období studie HGT-HIT-046 (NCT01506141) nebo SHP609-302 (NCT02412787) před první dávkou v tomto programu.
  2. Účastník a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce jsou informováni o povaze tohoto programu soucitného přístupu po skončení soudního řízení a mohou poskytnout písemný informovaný souhlas pro sebe nebo dítě s účastí (se souhlasem dítěte, je-li to vhodné, před léčbou) .

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník má podmínku, že podle názoru ošetřujícího lékaře může ohrozit jeho bezpečnost.
  2. Účastník má známou přecitlivělost na idursulfázu-IT nebo její složky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-609-5005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit