Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeen jälkeinen Idursulfase-IT:n käyttöohjelma Elaprasen kanssa lapsille, joilla on Hunterin oireyhtymä

maanantai 6. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Kokeen jälkeinen pääsyohjelma: Idursulfase-IT (HGT-2310) yhdessä suonensisäisen Elaprasen kanssa lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen häiriö

Laajennettu pääsyohjelma antaa ihmisille pääsyn luvattomaan hoitoon myötätuntoisin perustein. Idursulfaasi-IT, joka tunnetaan myös nimellä TAK-609, on lääke, joka auttaa hoitamaan Hunterin oireyhtymää ja kognitiivisia häiriöitä. Tämä laajennettu pääsyohjelma mahdollistaa jatkuvan pääsyn niille osallistujille, joiden lääkäreiden mukaan katsotaan hyötyvän HGT-HIT-046 (NCT01506141) tai SHP609-302 (NCT02412787) tutkimusten hoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Saatavilla

Ehdot

Hunterin oireyhtymä

Interventio / Hoito

Lääke: Idursulfaasi-IT

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Australia
- Queensland
  - South Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4101
    - Saatavilla
    - Queensland Childrens Hospital
Espanja
- - Córdoba, Espanja, 14004
    - Saatavilla
    - Hospital Universitario Reina Sofia
Meksiko
- - Valladolid, Meksiko, 47003
    - Saatavilla
    - H.C.U. de Valladolid
- Mexico City
  - Coyoacán, Mexico City, Meksiko, 4530
    - Saatavilla
    - Instituto Nacional de Pediatría
Yhdistynyt kuningaskunta
- - Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
    - Saatavilla
    - Royal Manchester Children's Hospital - PPDS
Yhdysvallat
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85015
    - Saatavilla
    - Phoenix Childrens Hospital
- California
  - Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
    - Saatavilla
    - The Regents of the University of California
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
    - Saatavilla
    - The Nemours Foundation
- Florida
  - Miami, Florida, Yhdysvallat, 33101
    - Saatavilla
    - Jackson Memorial Hospital University of Miami
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Saatavilla
    - Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
- Missouri
  - Washington, Missouri, Yhdysvallat, 63130
    - Saatavilla
    - Washington University
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5450
    - Saatavilla
    - Board of Regents of the University of Nebraska
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
    - Saatavilla
    - Joseph M. Sanzari Children's Hospital
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10017
    - Saatavilla
    - NYU Langone Medical Center
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
    - Saatavilla
    - The University of North Carolina
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
    - Saatavilla
    - The Cleveland Clinic Foundation
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
    - Saatavilla
    - Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Saatavilla
    - The Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    - Saatavilla
    - UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-7610
    - Saatavilla
    - Vanderbilt Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
    - Saatavilla
    - Division of Medical Genetics, University of Utah
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Saatavilla
    - Seattle Children's Hospital - PIN

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat ovat suorittaneet HGT-HIT-046 (NCT01506141) tai SHP609-302 (NCT02412787) tutkimuksen hoitojakson ennen ensimmäistä annosta tässä ohjelmassa.
Osallistuja ja/tai vanhemmat/laillinen huoltaja ovat tietoisia tämän myötätuntoisen kokeilun jälkeisen pääsyohjelman luonteesta ja voivat antaa itselleen tai lapselle kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen osallistumiseen (lapsen suostumuksella tarvittaessa ennen hoitoa) .

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujalla on ehto, joka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan voi vaarantaa hänen turvallisuutensa.
Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys idursulfaasi-IT:lle tai sen aineosille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 3. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

TAK-609-5005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .