- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05795361
Programa de acesso pós-ensaio de Idursulfase-IT junto com Elaprase em crianças com síndrome de Hunter
3 de abril de 2024 atualizado por: Takeda
Programa de acesso pós-ensaio: Idursulfase-IT (HGT-2310) em conjunto com elaprase intravenosa em pacientes pediátricos com síndrome de Hunter e comprometimento cognitivo
O programa de acesso expandido permite que as pessoas tenham acesso a tratamento não licenciado por motivos de compaixão.
Idursulfase-IT, também conhecido como TAK-609, é um medicamento para ajudar a tratar a Síndrome de Hunter e o comprometimento cognitivo.
Este programa de acesso expandido permite o acesso contínuo aos participantes que, de acordo com seus médicos, estão se beneficiando do tratamento nos estudos HGT-HIT-046 (NCT01506141) ou SHP609-302 (NCT02412787).
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- População de tamanho intermediário
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Takeda Contact
- Número de telefone: +1877-825-3327
- E-mail: medinfoUS@takeda.com
Locais de estudo
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrália, QLD 4101
- Disponível
- Queensland Childrens Hospital
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: anita.inwood@health.qld.gov.au
-
Investigador principal:
- Anita Inwood
-
-
-
-
-
Cordoba, Espanha, 14004
- Disponível
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: mercedes_gil_campos@yahoo.es
-
Investigador principal:
- Mercedes Gil Campos
-
-
Madrid
-
Usera, Madrid, Espanha, 28041
- Disponível
- Hospital 12 de Octubre
-
Investigador principal:
- Pilar Quijada Fraile
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: pilar.quijadaf@salud.madrid.org
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85015
- Disponível
- Phoenix Childrens Hospital
-
Investigador principal:
- Jasmine Knoll
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: jknoll@phoenixchildrens.com
-
-
California
-
Anaheim, California, Estados Unidos, 92868
- Disponível
- Childrens Hospital Orange County
-
Contato:
- Site Contact
-
Investigador principal:
- Raymond Wang
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Disponível
- The Regents of the University of California
-
Investigador principal:
- Paul Harmatz
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: paul.harmatz@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Disponível
- Children's Hospital Colorado
-
Investigador principal:
- Janet Thomas
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: janet.thomas@childrenscolorado.org
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Disponível
- The Nemours Foundation
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: jeffrey.campbell@nemours.org
-
Investigador principal:
- Jeffery Campbell
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Disponível
- Jackson Memorial Hospital University of Miami
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: wthorson@med.miami.edu
-
Investigador principal:
- Willa Thorson
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Disponível
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
Investigador principal:
- Barbara Burton
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: bburton@luriechildrens.org
-
-
Missouri
-
Washington, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Disponível
- Washington University
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: grangedk@wustl.edu
-
Investigador principal:
- Dorothy Grange
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5450
- Disponível
- Board of Regents of the University of Nebraska
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: wrizzo@unmc.edu
-
Investigador principal:
- William Rizzo
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Disponível
- Joseph M. Sanzari Children's Hospital
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: helio.pedro@hmhn.org
-
Investigador principal:
- Helio Pedro
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Disponível
- NYU Langone Medical Center
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: devorah.segal@nyulangone.org
-
Investigador principal:
- Devorah Segal
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Disponível
- The University of North Carolina
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: muenzer@med.unc.edu
-
Investigador principal:
- Joesph Muenzer
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Disponível
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Investigador principal:
- Rabi Hanna
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: hannar2@ccf.org
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Disponível
- Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: ganadiot@lhs.org
-
Investigador principal:
- George Anadiotis
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Disponível
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Investigador principal:
- Can Ficicioglu
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: ficicioglu@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Disponível
- UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
-
Investigador principal:
- Damara Ortiz
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: damara.ortiz@chp.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-7610
- Disponível
- Vanderbilt Children's Hospital
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: neena.agrawal@vumc.org
-
Investigador principal:
- Neena Agrawal
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Disponível
- Texas Oncology P.A
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: stan.goldman@usoncology.com
-
Investigador principal:
- Stanton Goldman
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Disponível
- Division of Medical Genetics, University of Utah
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: dave.viskochil@hsc.utah.edu
-
Investigador principal:
- David Viskochil
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Disponível
- Seattle Children's Hospital - PIN
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: angela.sun@seattlechildrens.org
-
Investigador principal:
- Emily Shelkowitz
-
-
-
-
-
Valladolid, México, 47003
- Disponível
- H.C.U. de Valladolid
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: mcastrorey@saludcastillayleon.es
-
Investigador principal:
- Margarita Castro Rey
-
-
Ciudad De Mexico
-
Coyoacan, Ciudad De Mexico, México, 4530
- Disponível
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: maatilderuizg@gmail.com
-
Investigador principal:
- Matilde Ruiz-Garcia
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido, B15 2TG
- Disponível
- Birmingham Womens and ChildrensNHS Foundation Trust
-
Investigador principal:
- Saikat Santra
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: s.santra@nhs.net
-
London, Reino Unido, NW1 2BU
- Disponível
- Universtity College London Hospital
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: r.lachmann@nhs.net
-
Investigador principal:
- Robin Lachman
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Disponível
- Royal Manchester Children's Hospital - PPDS
-
Investigador principal:
- Simon Jones
-
Contato:
- Site Contact
- E-mail: Simon.Jones@mft.nhs.uk
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 18 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes terão concluído o período de tratamento do estudo HGT-HIT-046 (NCT01506141) ou SHP609-302 (NCT02412787) antes da primeira dose neste programa.
- O participante e/ou pai(s)/responsável legal é informado sobre a natureza deste programa de acesso pós-ensaio compassivo e pode fornecer consentimento informado por escrito para si ou para a criança participar (com consentimento da criança, quando apropriado, antes do tratamento) .
Critério de exclusão:
- O participante tem uma condição que, na opinião do médico assistente, pode comprometer sua segurança.
- O participante tem hipersensibilidade conhecida à idursulfase-IT ou seus componentes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
3 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Mucopolissacaridoses
- Síndrome
- Mucopolissacaridose II
Outros números de identificação do estudo
- TAK-609-5005
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Síndrome de Hunter
-
CENTOGENE GmbH RostockRescindidoMucopolissacaridose II | Síndrome de Hunter | Síndrome de Hunter, forma leve | Síndrome do Canal de HunterMéxico
-
ShireConcluído
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Ativo, não recrutandoSíndrome de HunterEstados Unidos, Alemanha, Malásia, Filipinas, Tailândia, República Dominicana, Sérvia, Vietnã
-
Denali Therapeutics Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIReino Unido, Estados Unidos, Itália, Holanda
-
Denali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Holanda, Canadá, Reino Unido
-
GC Biopharma CorpRecrutamentoMucopolissacaridose II | Síndrome de HunterRepublica da Coréia
-
TakedaRecrutamentoUm estudo de Elaprase em crianças e adultos com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II) na ÍndiaSíndrome de HunterÍndia
-
REGENXBIO Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Brasil
-
ShireConcluídoSíndrome de Hunter | Mucopolissacaridose (MPS)Estados Unidos, Argentina, México, Espanha, Reino Unido
-
Green Cross CorporationConcluído
Ensaios clínicos em Idursulfase-IT
-
Philips Clinical & Medical Affairs GlobalConcluídoDoença na artéria periférica | Isquemia Crítica de MembroÁustria
-
Oslo University HospitalCentre for Appearance Research, University of the West of England, UKInscrevendo-se por conviteQueimaduras | Fissura Lábio-Palatal | Anormalidades Craniofaciais | Condição de pele | Outras condições que levam a uma diferença visívelNoruega
-
Integro TheranosticsRecrutamentoCâncer de mama | CDIS | Carcinoma ductal invasivo da mamaEstados Unidos
-
ShireConcluídoSíndrome de HunterEstados Unidos, Reino Unido
-
Liverpool School of Tropical MedicineKenya Medical Research Institute; LVCT HealthAinda não está recrutandoGravidez | Sistemas de Saúde | Sistemas Eletrônicos de Informação em Saúde Comunitária | Captação da clínica pré-natal
-
University of Alabama at BirminghamRecrutamentoDemência | Comportamento resistente ao cuidadoEstados Unidos
-
Oregon Health and Science UniversityTexas A&M University; University of North Carolina, GreensboroAtivo, não recrutandoAtividade físicaEstados Unidos
-
Mary LacyNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Ativo, não recrutando
-
TakedaRecrutamentoSíndrome de HunterCanadá, França