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维生素 K 拮抗剂与直接口服抗凝剂治疗血友病 (KADOAH)

2023年4月6日 更新者：Groupe Maladies hémorragiques de Bretagne

血友病是一种罕见的 X 连锁出血性疾病，导致凝血因子 VIII (FVIII) 或 IX (FIX) 缺乏。 主要临床表现是终生出血增加，这与血友病的严重程度直接相关，轻度（FVIII/FIX：6-40）、中度（FVIII/FIX：1-5%）或重度（FVIII/修正<1%)。 得益于新疗法和血友病治疗中心 (HTC) 的长期专业随访，血友病患者 (PWH) 的预期寿命已大大提高，甚至达到普通人群的预期寿命 (1)。

医疗保健专业人员更容易面临与年龄相关的病症，特别是心房颤动、急性冠脉综合征或血栓栓塞事件（动脉或静脉）等心血管病症。 现在建议 PWH 像在一般人群中一样进行抗凝治疗 (AC) (2,3,4)。 最近发表的 COCHE 研究表明，接受抗血栓治疗的 PWH 出血风险显着增加。 这种出血风险在很大程度上取决于抗血栓治疗的类型，即抗凝治疗高于抗血小板药物、FVIII 或 FIX 的基础水平以及 HAS-BLED 评分 (5)。

如今，在一般人群中，在抗凝药物中，直接口服抗凝剂 (DOAC) 比维生素 K 拮抗剂 (KVA) 更受青睐，因为它们可以降低出血风险，尤其是脑内出血的风险，并且随着时间的推移，抗凝剂的稳定性更好 (6)。 然而，我们尚不清楚 DOACs 是否可以在 PWH 人群中占据相同的位置，因为这些患者数量非常少，因此缺乏基于证据的数据，尽管一些作者已经推荐 DOACs 而不是 KVA。 因此，KADOAH 研究旨在为未来的建议提供初始要素。 其主要目的是比较 VKA 与 DOAC 治疗的 PWH 的出血风险水平。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

KADOAH 研究是一项观察性、回顾性和多中心病例对照研究，在法国大西部地区的血友病治疗中心 (HTC) 进行，包括布列斯特、卡昂、勒芒、南特、雷恩和鲁昂的血友病治疗中心。

KADOAH 研究的目标是：

  • 比较 2 种长期抗凝治疗，维生素 K 拮抗剂 (VKA) 与直接口服抗凝剂 (DOAC) 在血友病患者中的出血事件风险，
  • 为了描述血友病患者在抗凝治疗期间发生的不同类型的出血事件，
  • 探讨 HAS-BLED 评分对接受长期抗凝治疗的血友病患者出血事件风险的影响。

纳入标准：

  • 案例：
  • 患有任何严重程度和任何类型的血友病的任何年龄的男性，
  • 2012年至2021年期间接受或接受长期抗凝治疗（至少连续6个月）的患者，
  • 在血友病治疗中心定期随访。
  • 控件与以下案例交叉匹配：
  • 年龄（+/- 5 岁），
  • 血友病类型（A 或 B）
  • 血友病严重程度（对于轻度血友病：相同的基础因子水平 +/- 5%），
  • HAS-BLED 分数（相同分数 +/- 1）。

排除标准：

  • 失去医疗随访，
  • 拒绝参加研究，
  • 无法理解该研究的法语非反对信和信息。

收集的数据：

本研究中收集的所有数据均来自纳入研究时的医疗档案。 他们包括：

  • 年龄，
  • 血友病的类型，
  • 血友病的严重程度和最后的基础因子 VIII 或 IX 水平，
  • 抗凝药物治疗的病例包括：
  • 药物类型（VKA 或 DOAC）
  • 治疗时间
  • 治疗剂量，
  • 治疗的依从性，
  • 适应症，
  • 如果过早停止，停止的原因。
  • 根据 ISTH 定义 (7) 发生严重出血事件 (SBE)：
  • 每个患者的 SBE 数量，
  • SBE的类型，
  • SBE的治疗。
  • HAS-BLED 评分根据是否存在以下项目计算得出：
  • 高动脉压，
  • 肾脏和/或肝脏功能异常，
  • 出血性中风，
  • 出血前因，
  • 年龄 >65 岁，
  • 改变止血（在抗凝剂之外）和/或酒精中毒的治疗。
  • 根据是否存在以下项目计算的 CHA2DS-VASc 评分：
  • 心功能不全/左心室功能不全，
  • 高动脉压，
  • 年龄≥75岁，或年龄=65-74岁，
  • 糖尿病，
  • 血栓事件史（短暂性脑缺血发作或中风、静脉血栓栓塞事件）
  • 与质子排泄抑制剂或其他胃保护剂的相关治疗，

统计分析 描述性特征用中值、它们的 25-75% 四分位数范围 (IQR) 和最小值-最大值 (MIN-MAX) 或带标准差的平均值 (SD) 进行分析。 将执行 Fisher 精确检验以比较列联表中的比例，并执行 t 学生检验以比较连续变量。 将为每个统计分析确定一个大约 95% 的置信区间 (95% CI)，并且 p 值 <0.05 将被视为具有统计显着性。 GraphPad v7.0（棱镜软件公司。 San Diego CA) 将用于执行统计分析。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

54

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Brest、法国、29609
        • Hemophilia treatment center of Brest
      • Caen、法国、14033
        • Hemophilia treatment center of caen
      • Le Mans、法国、72037
        • Hemophilia treatment center of Le Mans
      • Nantes、法国、44093
        • Hemophilia treatment center of Nantes
      • Rennes、法国、35033
        • Hemophilia treatment center of Rennes
      • Rouen、法国、76000
        • Hemophilia treatment center of Rouen

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 85年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

该研究仅包括血友病患者：在 2112-2021 年期间接受抗凝治疗至少 6 个月的病例（例），以及未接受抗凝治疗的对照与年龄、严重程度和类型的病例交叉匹配血友病和 HAS-BLED 评分。

本研究收集的所有数据均来自医疗档案。

描述

纳入标准：

  • 案例：

    • 患有任何严重程度和任何类型的血友病的任何年龄的男性，
    • 2012年至2021年期间接受或接受长期抗凝治疗（至少连续6个月）的患者，
    • 在血友病治疗中心定期随访。

  • 对照：血友病患者与以下病例交叉匹配：

    • 年龄（+/- 5 岁），
    • 血友病类型（A 或 B）
    • 血友病严重程度（对于轻度血友病：相同的基础因子水平 +/- 5%），
    • HAS-BLED 分数（相同分数 +/- 1）。

排除标准：

  • 失去医疗随访，
  • 拒绝参加研究，
  • 无法理解该研究的法语非反对信和信息。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
案例
2012-2021 年期间接受抗凝治疗的血友病患者
药品：维生素 K 拮抗剂 - 药物

随访期间仅收集临床数据（严重出血事件的数量和类型、HAS-BLED 评分、CHA2DS2-VASc 评分）：

  • 对于接受抗凝治疗并在治疗前 12 个月内的病例，
  • 对于在接受抗凝治疗时交叉匹配病例的同一时期的对照。
其他名称：
  • 直接口服抗凝剂
控件
血友病患者与年龄、血友病严重程度、血友病类型和 HAS-BLED 评分的病例交叉匹配。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
比较接受维生素 K 拮抗剂治疗的血友病患者与接受直接口服抗凝剂治疗的血友病患者发生严重出血事件的次数。
大体时间：2012-2021年抗凝治疗全程
严重出血事件的数量
2012-2021年抗凝治疗全程

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
比较接受抗凝治疗的血友病患者与未接受抗凝治疗的交叉匹配对照组发生严重出血事件的次数。
大体时间：2012-2021年抗凝治疗全程
严重出血事件的数量
2012-2021年抗凝治疗全程
描述接受抗凝治疗（维生素 K 拮抗剂或直接口服抗凝治疗）的血友病患者发生的严重出血事件的类型。
大体时间：2012-2021年抗凝治疗全程
出血类型
2012-2021年抗凝治疗全程
HAS-BLED 评分对接受抗凝治疗的血友病患者严重出血事件风险的影响。
大体时间：2012-2021年抗凝治疗全程
HAS-BLED评分
2012-2021年抗凝治疗全程
质子排泄抑制剂治疗对接受抗凝治疗的血友病患者胃肠道出血事件风险的影响。
大体时间：2012-2021年抗凝治疗全程
消化道出血次数
2012-2021年抗凝治疗全程

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Groupe Maladies hémorragiques de Bretagne

调查人员

  • 研究主任：Benoît GUILLET, MD PhD、University hospital of rennes, France

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年6月1日

初级完成 (实际的)

2021年12月31日

研究完成 (实际的)

2021年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年3月27日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月6日

首次发布 (实际的)

2023年4月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月6日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2023_VKA-DOA_01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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