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Effects Branch PA 支架 d-TGA、ToF 和 TA

2025年3月25日 更新者:Hans Breur、UMC Utrecht

肺动脉分支支架术在 d-TGA、ToF 和 TA 中的作用:一项随机对照试验

这项随机对照试验的目的是确定经皮介入治疗分支 PA 狭窄对 d-TGA、ToF 和 TA 患者运动能力的影响。

它旨在回答的主要问题是:

主要研究目的是确定经皮介入治疗分支 PA 狭窄对 d-TGA、ToF 和 TA 患者运动能力的影响。 次要目标是 1) 评估经皮介入治疗分支 PA 狭窄对 RV 功能的影响,以及 2) 确定 RV 功能和适应性的早期标志物以改善这些干预的时机。

作为标准护理的一部分,参与者将在基线和大约 6 个月的随访(6 周时间范围内)进行相同系列的检查:常规经胸超声心动图 (TTE)、心肺运动试验 (CPET) 和常规心脏磁共振 ( CMR)包括低剂量多巴酚丁胺负荷 MRI 以评估 RV 功能储备。 低剂量多巴酚丁胺负荷 MRI 将在 UMC Utrecht/WKZ 和 Erasmus MC 的干预组中进行,因为 LUMC 和 AUMC 没有适合低剂量多巴酚丁胺负荷 MRI 的基础设施,并且这无法在整个持续时间内实现学习。 干预组的基线 CMR 将在干预前尽可能接近但最多在干预前 4 周进行。 此外,干预组将在干预期间进行标准 RV 压力测量。 生活质量 (QoL) 问卷将在基线和干预后 2 周(干预组)或对照组的类似时间范围内获得,这是基于专家的意见。 TTE、CPET 和常规 CMR 将在 2-4 年的随访中进行,以评估经皮 PA 干预的长期效果。

研究人员将比较干预组(TGA、ToF 或 TA 患者,具有 PA 干预的 II 类适应症,将接受经皮介入治疗 PA 狭窄)和对照组(TGA、 ToF 或 TA 患者具有 PA 干预的 II 级适应症,将接受保守治疗)

研究概览

详细说明

理由:过去几十年,由于手术技术和围手术期护理的进步,大动脉右转位 (d-TGA)、法洛四联症 (ToF) 和动脉干 (TA) 患者的术后生存率有所提高。 尽管术后存活率有所提高,但这些患者的发病率在长期随访期间增加,非常需要重新干预。 右心室流出道 (RVOT) 阻塞是再干预最常见的指征,经皮肺动脉分支 (PA) 干预占这些再干预的很大一部分。 然而,经皮分支 PA 干预对 d-TGA、ToF 和 TA 患者的运动能力、RV 功能和 RV 适应的影响在很大程度上仍然未知。 此外,国际指南对肺动脉分支狭窄经皮介入治疗的最佳时机也未达成共识。

目的:主要研究目的是确定经皮介入治疗分支 PA 狭窄对 d-TGA、ToF 和 TA 患者运动能力的影响。 次要目标是 1) 评估经皮介入治疗分支 PA 狭窄对 RV 功能的影响,以及 2) 确定 RV 功能和适应性的早期标志物以改善这些干预的时机。

研究设计:这是一项多中心随机对照试验。 患者将来自以下荷兰先天性心脏病介入中心:UMC Utrecht/WKZ(发起人)、LUMC/AMC 和 Erasmus MC。 在此试验期间,将分为两组:1. 一组患有 d-TGA、ToF 和 TA 的患者,他们将根据标准治疗(干预组)对分支 PA 狭窄进行经皮介入治疗,以及 2. 一组患者d-TGA、ToF 和 TA 与第 1 组(IIa 类适应症)具有相似程度的肺动脉狭窄,他们将根据标准护理(对照组)对分支 PA 狭窄进行保守治疗。 如有必要,对照组将能够在大约 6 个月的随访检查后进行经皮介入治疗分支 PA 狭窄,或在出现症状时更早。 两组患者将在基线和大约 6 个月的随访(6 周时间范围内)时接受相同系列的检查,作为标准护理的一部分:常规经胸超声心动图 (TTE)、心肺运动试验 (CPET) 和常规心脏检查磁共振 (CMR),包括低剂量多巴酚丁胺负荷 MRI,以评估 RV 功能储备。 低剂量多巴酚丁胺负荷 MRI 将在 UMC Utrecht/WKZ 和 Erasmus MC 的干预组中进行,因为 LUMC 和 AUMC 没有适合低剂量多巴酚丁胺负荷 MRI 的基础设施,并且这无法在整个持续时间内实现学习。 干预组的基线 CMR 将在干预前尽可能接近但最多在干预前 4 周进行。 此外,干预组将在干预期间进行标准 RV 压力测量。 生活质量 (QoL) 问卷将在基线和干预后 2 周(干预组)或对照组的类似时间范围内获得,这是基于专家的意见。 TTE、CPET 和常规 CMR 将在 2-4 年的随访中进行,以评估经皮 PA 干预的长期效果。

研究人群:ASO、ToF 或 TA 后 d-TGA ≥ 8 岁的患者如果根据国际指南具有经皮介入治疗分支 PA 狭窄的 IIa 类指征,则将被包括在内。 如果患者有其中一项检查的禁忌症,他们将被排除在外。

主要研究参数/终点:VO2 max(预测百分比)作为干预组和对照组之间运动能力参数的差异。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

56

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

为了有资格参与本研究,受试者必须满足以下所有标准:

  • ASO、ToF 或 TA 后 d-TGA 患者
  • ≥8岁

排除标准:

以下一项或多项纳入标准:

  • 分支 PA 干预的所有 IIa 类适应症:
  • RV 功能持续下降(基于金标准 CMR)

    • <18 岁 RVEF ≤55% (28)
    • ≥18 岁 RVEF<50% (29)
  • 进行性三尖瓣反流 (TR)(≥中度)
  • 孤立性分叉狭窄:

    • 显着的单侧狭窄(≥50%)
    • 双侧 PA 交界性狭窄 (40-70%)
  • 不平衡灌注(≤35/65%)
  • 根据超声心动图,RV/LV 压力比 > 2/3
  • 肺灌注减少或客观运动能力下降(基于 CPET 期间的金标准 VO2 max)

    • <18 岁 VO2 峰值 <35 mL∙kg-1∙min-1(男孩) VO2 峰值 <30 mL∙kg-1∙min-1(女孩) (30)
    • ≥18 岁 VO2 峰值 <27 mL∙kg-1∙min-1(男性) VO2 峰值 <19 mL∙kg-1∙min-1(女性)(31)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:介入组
PA 狭窄的经皮介入治疗
对一条或两条肺动脉进行经皮介入治疗(支架置入)
无干预:控制组
保守治疗(肺动脉狭窄经皮介入治疗推迟6个月)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
相对于基线 VO2max 的变化占 6 个月预测值的百分比,作为运动能力的指标
大体时间:基线和 6 个月随访之间的变化
在跑步机上使用心肺运动测试
基线和 6 个月随访之间的变化

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
使用侵入性右心室和肺动脉压力和梯度的技术成功
大体时间:干预后,基线后平均 1 个月
使用侵入性右心室和肺动脉压力和梯度进行干预的技术成功
干预后,基线后平均 1 个月
峰值工作量 (W)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
在跑步机上使用心肺运动测试
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
峰值工作量(预测百分比)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
在跑步机上使用心肺运动测试
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
O2 脉搏 (ml)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
在跑步机上使用心肺运动测试
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
O2 脉搏(预测百分比)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
在跑步机上使用心肺运动测试
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
VE/VCO2斜率
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
在跑步机上使用心肺运动测试
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
右心室射血分数 (%)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用 CMR
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
RV 应变 (%)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用散斑跟踪超声心动图和 CMR 特征跟踪
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
RV 分数面积变化 (%)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用超声心动图
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
右心室压力 (mmHg)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用超声心动图(TI 梯度)
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
RV 收缩末期弹性
大体时间:干预前后,基线后平均1个月
使用压力体积分析
干预前后,基线后平均1个月
RV 收缩末期容积(ml 和 ml/m2)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用 CMR
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
RV 舒张末期容积(ml 和 ml/m2)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用 CMR
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
房车功能储备
大体时间:UMC Utrecht 和 Erasmus MC 干预组的基线和 6 个月随访
RVEF 多巴酚丁胺 - RVEF 休息使用低剂量多巴酚丁胺负荷 MRI
UMC Utrecht 和 Erasmus MC 干预组的基线和 6 个月随访
RV 质量(g 和 g/m2)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用 CMR
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
右心室肺动脉 (RV-PA) 耦合
大体时间:干预前后,基线后平均1个月
使用压力体积分析
干预前后,基线后平均1个月
肺灌注 (%)
大体时间:基线、6 个月随访和 2-4 年随访
使用 CMR
基线、6 个月随访和 2-4 年随访
4 个领域的生活质量 (QoL):健康和相关活动、情感、社交和学校/工作
大体时间:在基线和 2 周随访时
使用 PedsQL 问卷
在基线和 2 周随访时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年4月18日

初级完成 (估计的)

2027年12月31日

研究完成 (估计的)

2027年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年3月15日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月29日

首次发布 (实际的)

2023年4月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月25日

最后验证

2025年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

IPD 计划说明

我们将在同行评审的期刊上发表结果,并在会议上展示。 由于数据对隐私敏感,因此数据库不会公开。 可以通过 DataverseNL 提出合作请求。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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