Oddział Efekty PA Stentowanie d-TGA, ToF i TA

Uzasadnienie: Przeżycie pooperacyjne pacjentów z prawostronną transpozycją wielkich tętnic (d-TGA), tetralogią Fallota (ToF) i truncus arteriosus (TA) zwiększyło się w ostatnich dziesięcioleciach dzięki postępowi w technikach operacyjnych i opiece okołooperacyjnej. Pomimo wydłużenia przeżycia pooperacyjnego, zachorowalność tych pacjentów wzrasta podczas długoterminowej obserwacji z dużą potrzebą reinterwencji. Zwężenia drogi odpływu prawej komory (RVOT) są najczęstszym wskazaniem do reinterwencji, a interwencje przezskórnej tętnicy płucnej (PA) stanowią znaczną liczbę tych reinterwencji. Jednak wpływ interwencji przezskórnej gałęzi PA na wydolność wysiłkową, funkcję RV i adaptację RV u pacjentów z d-TGA, ToF i TA pozostaje w dużej mierze nieznany. Ponadto w międzynarodowych wytycznych nie ma zgody co do optymalnego czasu przezskórnej interwencji w przypadku zwężenia gałęzi PA.

Cel: Podstawowym celem badania jest określenie wpływu zabiegów przezskórnych zwężenia gałęzi PA na wydolność wysiłkową pacjentów z d-TGA, ToF i TA. Celami drugorzędowymi są: 1) ocena wpływu interwencji przezskórnych w przypadku zwężenia odgałęzień PA na czynność RV oraz 2) zdefiniowanie wczesnych markerów funkcji RV i adaptacja w celu poprawienia czasu tych interwencji.

Projekt badania: Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie. Pacjenci zostaną włączeni z następujących holenderskich ośrodków interwencyjnych wrodzonych wad serca: UMC Utrecht/WKZ (sponsor), LUMC/AUMC i Erasmus MC. Podczas tego badania będą podzielone na dwie grupy: 1. grupa pacjentów z d-TGA, ToF i TA, którzy będą poddani przezskórnej interwencji z powodu zwężenia odgałęzienia PA zgodnie ze standardem opieki (grupa interwencyjna) oraz 2. grupa pacjentów z d-TGA, ToF i TA z podobnym stopniem zwężenia tętnicy płucnej jak grupa 1 (wskazanie klasy IIa), którzy będą poddani leczeniu zachowawczemu zwężenia odgałęzienia tętnicy płucnej zgodnie ze standardowym postępowaniem (grupa kontrolna). W razie potrzeby grupa kontrolna będzie mogła poddać się przezskórnej interwencji z powodu zwężenia gałęzi PA po badaniach po około 6 miesiącach lub wcześniej w przypadku wystąpienia objawów. Pacjenci z obu grup zostaną poddani tej samej serii badań wyjściowych i około 6-miesięcznej obserwacji (w przedziale czasowym 6 tygodni) w ramach standardowej opieki: konwencjonalne echokardiogram przezklatkowy (TTE), próba wysiłkowa krążeniowo-oddechowa (CPET) i konwencjonalna diagnostyka Rezonans magnetyczny (CMR), w tym rezonans magnetyczny z małą dawką dobutaminy w celu oceny rezerwy funkcjonalnej RV. Wysiłkowy rezonans magnetyczny małą dawką dobutaminy zostanie wykonany w grupie interwencyjnej z UMC Utrecht/WKZ i Erasmus MC, ponieważ LUMC i AUMC nie dysponują odpowiednią infrastrukturą do obciążeniowego rezonansu magnetycznego małą dawką dobutaminy i nie można tego osiągnąć przez cały czas trwania tego badania badanie. Wyjściowy CMR w grupie interwencyjnej zostanie przeprowadzony jak najbliżej przed interwencją, ale maksymalnie 4 tygodnie przed interwencją. Ponadto grupa interwencyjna zostanie poddana standardowym pomiarom ciśnienia RV podczas interwencji. Kwestionariusze jakości życia (QoL) zostaną uzyskane na początku badania i 2 tygodnie po interwencji (grupa interwencyjna) lub w podobnym przedziale czasowym w grupie kontrolnej, co jest oparte na opinii ekspertów. TTE, CPET i konwencjonalna CMR zostaną wykonane w ciągu 2-4 lat obserwacji w celu oceny długoterminowych efektów przezskórnych interwencji PA.

Populacja badana: pacjenci z d-TGA po ASO, ToF lub TA w wieku ≥8 lat zostaną włączeni, jeśli mają wskazanie klasy IIa do przezskórnej interwencji z powodu zwężenia gałęzi PA zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi. Pacjenci będą wykluczani z przeciwwskazań do jednego z badań.

Główne parametry badania/punkty końcowe: różnica w VO2 max (% wartości przewidywanej) jako parametrze wydolności wysiłkowej między grupą interwencyjną a grupą kontrolną.