Effekte Branch PA Stenting d-TGA, ToF und TA

Begründung: Das postoperative Überleben von Patienten mit Dextrotransposition der großen Arterien (d-TGA), Fallot-Tetralogie (ToF) und Truncus arteriosus (TA) hat sich in den letzten Jahrzehnten aufgrund von Fortschritten in der Operationstechnik und der perioperativen Versorgung erhöht. Obwohl sich die postoperative Überlebensrate erhöht hat, steigt die Morbidität dieser Patienten während der Langzeitnachbeobachtung und es besteht ein hoher Bedarf an erneuten Eingriffen. Obstruktionen des rechtsventrikulären Ausflusstrakts (RVOT) sind die häufigste Indikation für einen erneuten Eingriff, und Eingriffe in die perkutane Pulmonalarterie (PA) machen einen erheblichen Teil dieser erneuten Eingriffe aus. Die Auswirkungen perkutaner PA-Interventionen auf die körperliche Leistungsfähigkeit, die RV-Funktion und die RV-Anpassung von Patienten mit d-TGA, ToF und TA sind jedoch weitgehend unbekannt. Darüber hinaus besteht in internationalen Leitlinien kein Konsens über den optimalen Zeitpunkt für perkutane Eingriffe bei Ast-PA-Stenose.

Ziel: Das primäre Studienziel besteht darin, die Auswirkungen perkutaner Eingriffe bei Zweig-PA-Stenose auf die körperliche Leistungsfähigkeit bei Patienten mit d-TGA, ToF und TA zu identifizieren. Die sekundären Ziele bestehen darin, 1) die Auswirkungen perkutaner Eingriffe bei Zweig-PA-Stenose auf die RV-Funktion zu bewerten und 2) frühe Marker für die RV-Funktion und -Anpassung zu definieren, um den Zeitpunkt dieser Eingriffe zu verbessern.

Studiendesign: Dies ist eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie. Es werden Patienten aus den folgenden niederländischen Interventionszentren für angeborene Herzfehler eingeschlossen: UMC Utrecht/WKZ (Sponsor), LUMC/AUMC und Erasmus MC. Während dieser Studie wird es zwei Gruppen geben: 1. eine Gruppe von Patienten mit d-TGA, ToF und TA, die sich einem perkutanen Eingriff wegen einer Ast-PA-Stenose gemäß der Standardversorgung unterziehen (Interventionsgruppe) und 2. eine Gruppe von Patienten mit d-TGA, ToF und TA mit einem ähnlichen Grad an Lungenstenose wie Gruppe 1 (Klasse-IIa-Indikation), die sich einer konservativen Behandlung einer Zweig-PA-Stenose gemäß der Standardversorgung unterziehen (Kontrollgruppe). Bei Bedarf kann sich die Kontrollgruppe nach den Untersuchungen etwa 6 Monate nach der Nachuntersuchung oder bei Symptomen früher einer perkutanen Intervention zur Behandlung einer Ast-PA-Stenose unterziehen. Patienten beider Gruppen werden zu Studienbeginn und etwa 6 Monate später (innerhalb eines Zeitraums von 6 Wochen) im Rahmen der Standardversorgung derselben Untersuchungsreihe unterzogen: konventionelles transthorakales Echokardiogramm (TTE), kardiopulmonale Belastungstests (CPET) und konventionelle Herzuntersuchung Magnetresonanztomographie (CMR) einschließlich einer niedrig dosierten Dobutamin-Stress-MRT zur Beurteilung der RV-Funktionsreserve. Die niedrig dosierte Dobutamin-Stress-MRT wird in der Interventionsgruppe der UMC Utrecht/WKZ und des Erasmus MC durchgeführt, da LUMC und AUMC nicht über eine geeignete Infrastruktur für die niedrig dosierte Dobutamin-Stress-MRT verfügen und dies nicht während der gesamten Dauer erreicht werden kann lernen. Die Basis-CMR in der Interventionsgruppe wird so kurz wie möglich vor dem Eingriff durchgeführt, maximal jedoch 4 Wochen vor dem Eingriff. Darüber hinaus wird die Interventionsgruppe während des Eingriffs standardmäßigen RV-Druckmessungen unterzogen. Fragebögen zur Lebensqualität (QoL) werden zu Studienbeginn und 2 Wochen nach der Intervention (Interventionsgruppe) oder in einem ähnlichen Zeitraum in der Kontrollgruppe eingeholt, der auf der Meinung von Experten basiert. TTE, CPET und konventionelle CMR werden innerhalb von 2–4 Jahren durchgeführt, um die langfristigen Auswirkungen perkutaner PA-Interventionen zu bewerten.

Studienpopulation: d-TGA-Post-ASO-, ToF- oder TA-Patienten ≥8 Jahre werden eingeschlossen, wenn sie gemäß den internationalen Richtlinien eine Klasse-IIa-Indikation für einen perkutanen Eingriff bei Zweig-PA-Stenose haben. Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie Kontraindikationen für eine der Untersuchungen haben.

Hauptparameter/Endpunkte der Studie: der Unterschied in der VO2max (% vorhergesagt) als Parameter für die körperliche Leistungsfähigkeit zwischen der Interventions- und der Kontrollgruppe.