自体 iNSC-DAP 治疗帕金森病的安全性和有效性
2026年6月29日 更新者：Xuanwu Hospital, Beijing
自体诱导神经干细胞来源的多巴胺能前体细胞治疗帕金森病的安全性和有效性
这是一项 I 期、介入性、单臂、开放标签的临床研究，旨在评估帕金森病患者纹状体移植自体诱导神经干细胞衍生的 DA 前体细胞的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
帕金森病 (PD) 是第二种最常见的神经退行性疾病，由黑质致密部中脑多巴胺能神经元的进行性耗竭引起。
该临床研究将包括通过对患者外周血单核细胞（PBMC）进行重编程，制备源自神经干细胞的多巴胺能神经前体细胞，并将获得的细胞通过立体定向注射移植到 PD 患者的大脑中。
安全性、耐受性、细胞存活证据（使用 PET 扫描）以及对 PD 症状的疗效将在移植后长达 12 个月的不同时间点进行评估。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Zhiguo Chen, Ph.D.
- 电话号码：+86-10-83198889
- 邮箱：chenzhiguo@gmail.com
研究联系人备份
- 姓名：Jinghong Ma, M.D.
- 电话号码：+86-10-83198677
- 邮箱：jinghongma@163.com
学习地点
-
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100053
- 招聘中
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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接触：
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- 电话号码：86-10-83198889
- 邮箱：chenzhiguo@gmail.com
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首席研究员：
- Zhiguo Chen, Ph.D.
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首席研究员：
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
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首席研究员：
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
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首席研究员：
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
年龄在30至85岁之间，男性或女性；根据MDS-UPDRS诊断为帕金森病患者；病史3年以上； Hoehn 和 Yahr Stage 在用药期间小于或等于 4；对左旋多巴治疗有反应（MDS-UPDRS 的最大改善率，第 III 部分，超过 30%）。
排除标准：
非典型帕金森综合征或继发性帕金森综合征；伴有其他中枢神经系统疾病；伴有其他严重的全身性疾病或功能障碍；患有严重的精神疾病；受试者正在使用激素或细胞毒性药物，并且在试验期间不能停止服药；有认知障碍（MMSE<24）；伴有严重异动症（MDS-UPDRS part Ⅳ，评分4.1/4.2 ≥ 2) 受试者既往接受过脑部手术；受试者为长期抗凝剂使用者；受试者有可能影响手术或影像学评估的后续研究的颅内病变；受试者无法进行MRI或AV133 PET检查；怀孕或准备怀孕；根据研究调查员/医师的评估，不适合参加此临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：自体诱导神经干细胞来源的多巴胺前体细胞
患者将接受自体诱导神经干细胞衍生的多巴胺前体细胞移植。
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将自体诱导神经干细胞衍生的DA前体细胞立体定向植入PD患者的纹状体中。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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移植相关不良事件的发生率和严重程度。
大体时间：移植后12个月内
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移植后12个月内
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与基线值相比，评估运动障碍协会赞助的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分药物“停药”期间的变化。
大体时间：移植后12个月内
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最低分数：0；最高分：132；更高的分数意味着更差的结果。
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移植后12个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与基线值相比，评估每日左旋多巴等效剂量的变化。
大体时间：移植后12个月内
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移植后12个月内
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与基线值相比，评估帕金森病问卷 (PDQ-39) 的变化。
大体时间：移植后12个月内
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移植后12个月内
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与基线值相比，评估 AV133 PET 成像的变化。
大体时间：移植后12个月内
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移植后12个月内
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与基线值相比，运动障碍协会发起的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 I 部分的变化评估。
大体时间：移植后12个月内
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最低分数：0；最高分：52；更高的分数意味着更差的结果。
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移植后12个月内
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与基线值相比，评估运动障碍协会发起的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 II 部分修订版的变化。
大体时间：移植后12个月内
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最低分数：0；最高分：52；更高的分数意味着更差的结果。
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移植后12个月内
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与基线值相比，评估运动障碍协会发起的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 修订版的变化，第四部分。
大体时间：移植后12个月内
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最低分数：0；最高分：24；更高的分数意味着更差的结果。
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移植后12个月内
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与基线值相比，使用 Purdue Pegboard 测试和步态分析仪评估药物“关闭”期间运动功能的变化。
大体时间：移植后12个月内
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移植后12个月内
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与基线值相比，统一运动障碍评定量表变化的评估。
大体时间：移植后12个月内
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最低分数：0；最高分：104；更高的分数意味着更差的结果。
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移植后12个月内
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与基线值相比，评估国际帕金森和运动障碍协会 - 非运动评定量表 (NMSS) 的变化。
大体时间：移植后12个月内
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最低分数：0；最高分：960；更高的分数意味着更差的结果。
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移植后12个月内
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Assessment of changes from baseline in total daily OFF time (or ratio of OFF time to daytime waking hours) at 12 months post-surgery.
大体时间：Within 12 months post-transplantation
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Within 12 months post-transplantation
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月1日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月5日
首次发布 (实际的)
2023年6月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月29日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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