Seguridad y eficacia de iNSC-DAP autólogo en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson
20 de junio de 2023 actualizado por: Xuanwu Hospital, Beijing
Seguridad y eficacia de células precursoras dopaminérgicas derivadas de células madre neurales inducidas autólogas en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson
Este es un estudio clínico de fase I, intervencionista, de un solo brazo, abierto, para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante estriatal de células precursoras de DA derivadas de células madre neurales inducidas autólogas en pacientes con enfermedad de Parkinson.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de Parkinson (EP) es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común, causada por el agotamiento progresivo de las neuronas dopaminérgicas del mesencéfalo en la sustancia negra pars compacta.
Este estudio clínico incluirá la preparación de células precursoras neurales dopaminérgicas derivadas de células madre neurales mediante la reprogramación de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) del paciente y el trasplante de las células obtenidas en el cerebro de pacientes con EP mediante inyección estereotáxica.
La seguridad, la tolerabilidad, la evidencia de supervivencia celular (mediante exploración PET) y la eficacia sobre los síntomas de la EP se evaluarán en diferentes momentos hasta 12 meses después del trasplante.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Número de teléfono: +86-10-83198889
- Correo electrónico: chenzhiguo@gmail.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jinghong Ma, M.D.
- Número de teléfono: +86-10-83198677
- Correo electrónico: jinghongma@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100053
- Reclutamiento
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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Contacto:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Número de teléfono: 86-10-83198889
- Correo electrónico: chenzhiguo@gmail.com
-
Investigador principal:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
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Investigador principal:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
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Investigador principal:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
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Investigador principal:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Edades entre 30 y 85 años, hombres o mujeres; Pacientes diagnosticados con enfermedad de Parkinson según MDS-UPDRS; Historia de la enfermedad durante 3 años; Etapa de Hoehn y Yahr menor o igual a 4 durante el tiempo de "activación" del medicamento; Responde al tratamiento con levodopa (la tasa máxima de mejora en MDS-UPDRS, parte Ⅲ, es superior al 30 %).
Criterio de exclusión:
síndrome parkinsoniano atípico o síndrome parkinsoniano secundario; Acompañado de otras enfermedades del sistema nervioso central; Con otras enfermedades o disfunciones sistémicas graves; Con trastornos psiquiátricos severos; Los sujetos están usando medicamentos hormonales o citotóxicos y no pueden dejar de tomar el medicamento durante el ensayo; Con trastornos cognitivos (MMSE<24); Con discinesia severa (MDS-UPDRS parte Ⅳ, puntuación en 4.1/4.2 ≥ 2) Los sujetos se han sometido a una cirugía cerebral previa; Los sujetos son usuarios a largo plazo de anticoagulantes; Los sujetos tienen lesiones intracraneales que pueden afectar la cirugía o los estudios de seguimiento evaluados por imágenes; Los sujetos no pueden someterse a un examen MRI o PET AV133; Embarazo o en preparación para el embarazo; No apto para participar en este ensayo clínico según la evaluación de los investigadores/médicos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células precursoras de DA derivadas de células madre neurales inducidas autólogas
Los pacientes recibirán un trasplante de células precursoras de DA derivadas de células madre neurales inducidas autólogas.
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Las células precursoras de DA derivadas de células madre neurales inducidas autólogas se implantarán estereotácticamente en el cuerpo estriado de pacientes con EP.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos relacionados con el trasplante.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios durante el tiempo de inactividad de la medicación en la Revisión de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS), patrocinada por la Sociedad de Trastornos del Movimiento, parte III, en comparación con los valores iniciales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Puntuación mínima: 0; Puntuación máxima: 132; Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de los cambios en el tiempo "fuera" de la medicación total diaria en comparación con los valores de referencia.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en la dosis diaria equivalente de levodopa en comparación con los valores basales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en el Cuestionario de la Enfermedad de Parkinson (PDQ-39) en comparación con los valores basales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en la imagen PET AV133 en comparación con los valores basales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en la Revisión de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS), parte I, patrocinada por la Sociedad de Trastornos del Movimiento, en comparación con los valores iniciales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Puntuación mínima: 0; Puntuación máxima: 52; Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en la Revisión de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS), parte II, patrocinada por la Sociedad de Trastornos del Movimiento, en comparación con los valores iniciales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Puntuación mínima: 0; Puntuación máxima: 52; Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en la Revisión de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS), parte IV, patrocinada por la Sociedad de Trastornos del Movimiento, en comparación con los valores iniciales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Puntuación mínima: 0; Puntuación máxima: 24; Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios durante el tiempo de inactividad de la medicación en la función motora mediante la prueba de Purdue Pegboard y el analizador de marcha, en comparación con los valores de referencia.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en la Escala de calificación de discinesia unificada en comparación con los valores de referencia.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Puntuación mínima: 0; Puntuación máxima: 104; Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Evaluación de los cambios en la Sociedad Internacional de Parkinson y Trastornos del Movimiento - Escala de Calificación No Motora (NMSS), en comparación con los valores iniciales.
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Puntuación mínima: 0; Puntuación máxima: 960; Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Dentro de los 12 meses posteriores al trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
13 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de junio de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTC001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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