Innocuité et efficacité de l'iNSC-DAP autologue dans le traitement de la maladie de Parkinson
20 juin 2023 mis à jour par: Xuanwu Hospital, Beijing
Innocuité et efficacité des cellules précurseurs dopaminergiques autologues induites par des cellules souches neurales dans le traitement de la maladie de Parkinson
Il s'agit d'une étude clinique de phase I, interventionnelle, à un seul bras, en ouvert, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation striatale de cellules précurseurs DA dérivées de cellules souches neurales induites autologues chez des patients atteints de la maladie de Parkinson.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La maladie de Parkinson (MP) est la deuxième maladie neurodégénérative la plus courante, causée par l'épuisement progressif des neurones dopaminergiques du mésencéphale dans la substantia nigra pars compacta.
Cette étude clinique comprendra la préparation de cellules précurseurs neurales dopaminergiques dérivées de cellules souches neurales par reprogrammation des cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC) du patient et la transplantation des cellules obtenues dans le cerveau des patients atteints de la maladie de Parkinson par injection stéréotaxique.
L'innocuité, la tolérabilité, la preuve de la survie des cellules (à l'aide de la TEP) et l'efficacité sur les symptômes de la MP seront évaluées à différents moments jusqu'à 12 mois après la transplantation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
10
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Numéro de téléphone: +86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Jinghong Ma, M.D.
- Numéro de téléphone: +86-10-83198677
- E-mail: jinghongma@163.com
Lieux d'étude
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Beijing
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Beijing, Beijing, Chine, 100053
- Recrutement
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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Contact:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Numéro de téléphone: 86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
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Chercheur principal:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
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Chercheur principal:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
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Chercheur principal:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
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Chercheur principal:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Âgés entre 30 et 85 ans, hommes ou femmes ; Diagnostiqués comme étant des patients atteints de la maladie de Parkinson selon le MDS-UPDRS ; Antécédents de la maladie sur 3 ans ; Stade de Hoehn et Yahr inférieur ou égal à 4 pendant le temps de prise du médicament ; Répondant au traitement à la lévodopa (le taux maximal d'amélioration du MDS-UPDRS, partie Ⅲ, est supérieur à 30 %).
Critère d'exclusion:
Syndrome parkinsonien atypique ou syndrome parkinsonien secondaire ; Accompagné d'autres maladies du système nerveux central; Avec d'autres maladies ou dysfonctionnements systémiques graves ; Avec des troubles psychiatriques graves; Les sujets utilisent des médicaments hormonaux ou cytotoxiques et ne peuvent pas arrêter de prendre le médicament pendant l'essai ; Avec troubles cognitifs (MMSE<24); Avec dyskinésie sévère (MDS-UPDRS part Ⅳ, score en 4.1/4.2 ≥ 2) Les sujets ont déjà subi une chirurgie cérébrale ; Les sujets sont des utilisateurs à long terme d'anticoagulants ; Les sujets ont des lésions intracrâniennes qui peuvent affecter la chirurgie ou les études de suivi évaluées par imagerie ; Les sujets ne peuvent pas subir d'IRM ou d'examen TEP AV133 ; Grossesse ou préparation à la grossesse ; Ne convient pas pour participer à cet essai clinique tel qu'évalué par les investigateurs/médecins de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cellules précurseurs DA dérivées de cellules souches neurales induites autologues
Les patients recevront une greffe de cellules précurseurs DA dérivées de cellules souches neurales induites autologues.
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Les cellules précurseurs DA dérivées de cellules souches neurales autologues seront implantées par stéréotaxie dans le striatum de patients atteints de MP.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence et gravité des événements indésirables liés à la greffe.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des changements pendant le temps « sans » médicament dans la révision parrainée par la Movement Disorder Society de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (MDS-UPDRS), partie III, par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Note minimale : 0 ; Note maximale : 132 ; Des scores plus élevés signifient un résultat pire.
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation des changements dans le temps total quotidien "off" du médicament par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des modifications de la dose quotidienne équivalente de lévodopa par rapport aux valeurs de référence.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des changements dans le questionnaire sur la maladie de Parkinson (PDQ-39) par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des modifications de l'imagerie TEP AV133 par rapport aux valeurs de référence.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des changements dans la révision parrainée par la Movement Disorder Society de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (MDS-UPDRS), partie I, par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Note minimale : 0 ; Note maximale : 52 ; Des scores plus élevés signifient un résultat pire.
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des changements dans la révision parrainée par la Movement Disorder Society of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), partie II, par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Note minimale : 0 ; Note maximale : 52 ; Des scores plus élevés signifient un résultat pire.
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des changements dans la révision parrainée par la Movement Disorder Society de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (MDS-UPDRS), partie IV, par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Note minimale : 0 ; Note maximale : 24 ; Des scores plus élevés signifient un résultat pire.
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des modifications de la fonction motrice au cours de la période d'arrêt du médicament à l'aide du test Purdue Pegboard et de l'analyseur de marche, par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des changements dans l'échelle d'évaluation unifiée de la dyskinésie par rapport aux valeurs de base.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Note minimale : 0 ; Note maximale : 104 ; Des scores plus élevés signifient un résultat pire.
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Évaluation des changements dans l'International Parkinson and Movement Disorder Society - Non-Motor Rating Scale (NMSS), par rapport aux valeurs de référence.
Délai: Dans les 12 mois suivant la greffe
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Note minimale : 0 ; Note maximale : 960 ; Des scores plus élevés signifient un résultat pire.
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Dans les 12 mois suivant la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 juin 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 juin 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 juin 2023
Première publication (Réel)
13 juin 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 juin 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 juin 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CTC001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .