Veiligheid en werkzaamheid van autologe iNSC-DAP bij de behandeling van de ziekte van Parkinson
20 juni 2023 bijgewerkt door: Xuanwu Hospital, Beijing
Veiligheid en werkzaamheid van autoloog geïnduceerde neurale stamcel-afgeleide dopaminerge precursorcellen bij de behandeling van de ziekte van Parkinson
Dit is een fase I, interventionele, eenarmige, open-label, klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van de striatale transplantatie van autologe geïnduceerde DA-precursorcellen afkomstig van neurale stamcellen bij patiënten met de ziekte van Parkinson.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De ziekte van Parkinson (PD) is de op een na meest voorkomende neurodegeneratieve ziekte en wordt veroorzaakt door een progressieve uitputting van de dopaminerge neuronen in de substantia nigra pars compacta van de middenhersenen.
Deze klinische studie omvat de bereiding van dopaminerge neurale voorlopercellen afgeleid van neurale stamcellen door herprogrammering van de perifere mononucleaire bloedcellen van de patiënt (PBMC's) en transplantatie van de verkregen cellen in de hersenen van PD-patiënten door middel van stereotactische injectie.
Veiligheid, verdraagbaarheid, bewijs van celoverleving (met behulp van PET-scan) en de werkzaamheid op PD-symptomen zullen op verschillende tijdstippen tot 12 maanden na transplantatie worden beoordeeld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Telefoonnummer: +86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Jinghong Ma, M.D.
- Telefoonnummer: +86-10-83198677
- E-mail: jinghongma@163.com
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100053
- Werving
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Contact:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Telefoonnummer: 86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
-
Hoofdonderzoeker:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
-
Hoofdonderzoeker:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
-
Hoofdonderzoeker:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Leeftijden tussen 30 en 85 jaar, mannen of vrouwen; Gediagnosticeerd als patiënten met de ziekte van Parkinson volgens MDS-UPDRS; Ziektegeschiedenis meer dan 3 jaar; Hoehn en Yahr Stadium minder dan of gelijk aan 4 tijdens de "aan"-tijd van de medicatie; Reageert op behandeling met levodopa (maximaal verbeteringspercentage in MDS-UPDRS, deel Ⅲ, is meer dan 30%).
Uitsluitingscriteria:
Atypisch parkinsonsyndroom of secundair parkinsonsyndroom; Vergezeld van andere ziekten van het centrale zenuwstelsel; Met andere ernstige systemische ziekten of disfunctie; Bij ernstige psychiatrische stoornissen; Proefpersonen gebruiken hormoon- of cytotoxische medicijnen en kunnen tijdens het onderzoek niet stoppen met het innemen van het medicijn; Met cognitieve stoornissen (MMSE<24); Met ernstige dyskinesie (MDS-UPDRS deel Ⅳ, score in 4,1/4,2 ≥ 2) Proefpersonen hebben eerder een hersenoperatie ondergaan; Proefpersonen zijn langdurig gebruiker van antistollingsmiddelen; Proefpersonen hebben intracraniale laesies die de operatie of follow-uponderzoeken kunnen beïnvloeden, zoals beoordeeld door beeldvorming; Proefpersonen kunnen geen MRI- of AV133 PET-onderzoek ondergaan; Zwangerschap of ter voorbereiding op zwangerschap; Niet geschikt om deel te nemen aan deze klinische studie zoals beoordeeld door de onderzoekers/artsen van de studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Autoloog geïnduceerde neurale stamcel-afgeleide DA-precursorcellen
De patiënten zullen een transplantatie ondergaan van autoloog geïnduceerde neurale stamcel-afgeleide DA-precursorcellen.
|
De autoloog geïnduceerde neurale stamcel-afgeleide DA-precursorcellen zullen stereotactisch worden geïmplanteerd in het striatum van PD-patiënten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van transplantatiegerelateerde bijwerkingen.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
|
Beoordeling van veranderingen tijdens de "off"-tijd van de medicatie in door de Movement Disorder Society gesponsorde herziening van de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), deel III, in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Minimale score: 0; Maximale score: 132; Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van veranderingen in de dagelijkse totale "off"-tijd van medicatie in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
|
Beoordeling van veranderingen in dagelijkse levodopa-equivalente dosis in vergelijking met uitgangswaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
|
Beoordeling van veranderingen in de vragenlijst over de ziekte van Parkinson (PDQ-39) in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
|
Beoordeling van veranderingen in AV133 PET-beeldvorming in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
|
Beoordeling van veranderingen in door de bewegingsstoornis gesponsorde herziening van de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), deel I, in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Minimale score: 0; Maximale score: 52; Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
Beoordeling van veranderingen in door de bewegingsstoornis gesponsorde herziening van de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), deel II, in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Minimale score: 0; Maximale score: 52; Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
Beoordeling van veranderingen in door de bewegingsstoornis gesponsorde herziening van de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), deel IV, in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Minimale score: 0; Maximale score: 24; Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
Beoordeling van veranderingen tijdens de "off"-tijd van de medicatie in de motorische functie met behulp van de Purdue Pegboard-test en ganganalysator, in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
|
Beoordeling van veranderingen in Unified Dyskinenesia Rating Scale in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Minimale score: 0; Maximale score: 104; Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
|
Beoordeling van veranderingen in International Parkinson and Movement Disorder Society - Non-Motor Rating Scale (NMSS), in vergelijking met basislijnwaarden.
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Minimale score: 0; Maximale score: 960; Hogere scores betekenen een slechter resultaat.
|
Binnen 12 maanden na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 juni 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 juni 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 juni 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 juni 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 juni 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 juni 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CTC001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .