Sicurezza ed efficacia dell'iNSC-DAP autologo nel trattamento del morbo di Parkinson
20 giugno 2023 aggiornato da: Xuanwu Hospital, Beijing
Sicurezza ed efficacia delle cellule precursori dopaminergiche derivate da cellule staminali neurali autologhe nel trattamento del morbo di Parkinson
Questo è uno studio clinico di fase I, interventistico, a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto striatale di cellule precursori DA derivate da cellule staminali neurali autologhe in pazienti con malattia di Parkinson.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia di Parkinson (MdP) è la seconda malattia neurodegenerativa più comune, causata dalla progressiva deplezione dei neuroni dopaminergici del mesencefalo nella substantia nigra pars compacta.
Questo studio clinico includerà la preparazione di cellule precursori neurali dopaminergiche derivate da cellule staminali neurali attraverso la riprogrammazione delle cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC) del paziente e il trapianto delle cellule ottenute nel cervello dei pazienti PD mediante iniezione stereotassica.
La sicurezza, la tollerabilità, l'evidenza della sopravvivenza cellulare (utilizzando la scansione PET) e l'efficacia sui sintomi del PD saranno valutate in diversi momenti fino a 12 mesi dopo il trapianto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Numero di telefono: +86-10-83198889
- Email: chenzhiguo@gmail.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jinghong Ma, M.D.
- Numero di telefono: +86-10-83198677
- Email: jinghongma@163.com
Luoghi di studio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Cina, 100053
- Reclutamento
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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Contatto:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Numero di telefono: 86-10-83198889
- Email: chenzhiguo@gmail.com
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Investigatore principale:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
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Investigatore principale:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
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Investigatore principale:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
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Investigatore principale:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Età compresa tra i 30 e gli 85 anni, maschi o femmine; Diagnosi di essere pazienti con malattia di Parkinson secondo MDS-UPDRS; Storia della malattia oltre 3 anni; Hoehn e Yahr Stage inferiore o uguale a 4 durante il tempo di "on" del farmaco; Risposta al trattamento con levodopa (il tasso massimo di miglioramento in MDS-UPDRS, parte Ⅲ, è superiore al 30%).
Criteri di esclusione:
Sindrome parkinsoniana atipica o sindrome parkinsoniana secondaria; Accompagnato con altre malattie del sistema nervoso centrale; Con altre gravi malattie o disfunzioni sistemiche; Con gravi disturbi psichiatrici; I soggetti usano farmaci ormonali o citotossici e non possono interrompere l'assunzione del farmaco durante la sperimentazione; Con disturbi cognitivi (MMSE<24); Con discinesia grave (MDS-UPDRS parte Ⅳ, punteggio in 4.1/4.2 ≥ 2) I soggetti sono stati sottoposti a precedente intervento chirurgico al cervello; I soggetti sono utilizzatori a lungo termine di anticoagulanti; I soggetti hanno lesioni intracraniche che possono influenzare l'intervento chirurgico o gli studi di follow-up come valutato dall'imaging; I soggetti non sono in grado di sottoporsi a risonanza magnetica o esame PET AV133; Gravidanza o in preparazione alla gravidanza; Non adatto a partecipare a questo studio clinico come valutato dai ricercatori/medici dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cellule precursori DA derivate da cellule staminali neurali autologhe indotte
I pazienti riceveranno il trapianto di cellule precursori DA derivate da cellule staminali neurali autologhe.
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Le cellule precursori DA derivate da cellule staminali neurali autologhe indotte saranno impiantate stereotassicamente nello striato di pazienti con PD.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza e gravità degli eventi avversi correlati al trapianto.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti durante il tempo "off" del farmaco nella revisione sponsorizzata dalla società per i disturbi del movimento della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata (MDS-UPDRS), parte III, rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Punteggio minimo: 0; Punteggio massimo: 132; Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione dei cambiamenti nel tempo totale giornaliero "off" del farmaco rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nella dose giornaliera equivalente di levodopa rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nel questionario sulla malattia di Parkinson (PDQ-39) rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nell'imaging PET AV133 rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nella revisione sponsorizzata dalla società per i disturbi del movimento della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata (MDS-UPDRS), parte I, rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Punteggio minimo: 0; Punteggio massimo: 52; Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nella revisione sponsorizzata dalla società per i disturbi del movimento della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata (MDS-UPDRS), parte II, rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Punteggio minimo: 0; Punteggio massimo: 52; Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nella revisione sponsorizzata dalla società per i disturbi del movimento della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata (MDS-UPDRS), parte IV, rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Punteggio minimo: 0; Punteggio massimo: 24; Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti durante il periodo di "interruzione" del farmaco nella funzione motoria utilizzando il test Purdue Pegboard e l'analizzatore dell'andatura, rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nella scala di valutazione della discinesia unificata rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Punteggio minimo: 0; Punteggio massimo: 104; Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Valutazione dei cambiamenti nella International Parkinson and Movement Disorder Society - Non-Motor Rating Scale (NMSS), rispetto ai valori basali.
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dal trapianto
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Punteggio minimo: 0; Punteggio massimo: 960; Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
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Entro 12 mesi dal trapianto
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 giugno 2023
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 giugno 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 giugno 2023
Primo Inserito (Effettivo)
13 giugno 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 giugno 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 giugno 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CTC001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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