Безопасность и эффективность аутологичной iNSC-DAP при лечении болезни Паркинсона
20 июня 2023 г. обновлено: Xuanwu Hospital, Beijing
Безопасность и эффективность аутологичных индуцированных нейронных стволовых клеток дофаминергических клеток-предшественников при лечении болезни Паркинсона
Это фаза I, интервенционное, одногрупповое, открытое клиническое исследование для оценки безопасности и эффективности полосатой трансплантации клеток-предшественников DA, полученных из аутологичных индуцированных нейральных стволовых клеток, у пациентов с болезнью Паркинсона.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Болезнь Паркинсона (БП) является вторым наиболее распространенным нейродегенеративным заболеванием, вызванным прогрессирующим истощением дофаминергических нейронов среднего мозга в компактной части черной субстанции.
Это клиническое исследование будет включать получение дофаминергических нейральных клеток-предшественников, полученных из нейральных стволовых клеток, путем перепрограммирования мононуклеарных клеток периферической крови пациента (PBMC) и трансплантацию полученных клеток в мозг пациентов с БП путем стереотаксической инъекции.
Безопасность, переносимость, доказательства выживаемости клеток (с помощью ПЭТ-сканирования) и эффективность в отношении симптомов БП будут оцениваться в различные моменты времени вплоть до 12 месяцев после трансплантации.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Номер телефона: +86-10-83198889
- Электронная почта: chenzhiguo@gmail.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Jinghong Ma, M.D.
- Номер телефона: +86-10-83198677
- Электронная почта: jinghongma@163.com
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100053
- Рекрутинг
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Контакт:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Номер телефона: 86-10-83198889
- Электронная почта: chenzhiguo@gmail.com
-
Главный следователь:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
-
Главный следователь:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
-
Главный следователь:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
-
Главный следователь:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Возраст от 30 до 85 лет, мужчины или женщины; Диагноз у пациентов с болезнью Паркинсона в соответствии с MDS-UPDRS; Анамнез заболевания более 3 лет; Стадия Хена и Яра меньше или равна 4 во время «включения» лекарства; Отвечает на лечение леводопой (максимальная скорость улучшения MDS-UPDRS, часть Ⅲ, составляет более 30%).
Критерий исключения:
Атипичный паркинсонический синдром или вторичный паркинсонический синдром; Сопровождается другими заболеваниями ЦНС; При других тяжелых системных заболеваниях или дисфункциях; При тяжелых психических расстройствах; Субъекты принимают гормональные или цитостатические препараты и не могут прекратить прием препарата во время исследования; С когнитивными расстройствами (MMSE<24); С тяжелой дискинезией (MDS-UPDRS часть Ⅳ, балл 4,1/4,2 ≥ 2) Субъекты ранее перенесли операцию на головном мозге; Субъекты длительное время принимают антикоагулянты; Субъекты имеют внутричерепные поражения, которые могут повлиять на операцию или последующие исследования по оценке с помощью визуализации; Субъекты не могут проходить МРТ или AV133 ПЭТ; Беременность или подготовка к беременности; Не подходит для участия в данном клиническом испытании по оценке исследователей/врачей.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аутологичные индуцированные клетки-предшественники дофаминовых стволовых клеток, полученные из нейральных стволовых клеток
Пациентам будет проведена трансплантация аутологичных клеток-предшественников дофаминовых стволовых клеток, полученных из нейральных стволовых клеток.
|
Клетки-предшественники DA, полученные из аутологичных индуцированных нейральных стволовых клеток, будут стереотаксически имплантированы в полосатое тело пациентов с БП.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, связанных с трансплантацией.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
|
Оценка изменений во время «выключения» лекарств в спонсируемом Обществом двигательных расстройств пересмотре унифицированной шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), часть III, по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Минимальный балл: 0; Максимальный балл: 132; Более высокие баллы означают худший результат.
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка изменения суточного суммарного времени «выключения» лекарств по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
|
Оценка изменений суточной эквивалентной дозы леводопы по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
|
Оценка изменений опросника болезни Паркинсона (PDQ-39) по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
|
Оценка изменений ПЭТ-изображения AV133 по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
|
Оценка изменений в спонсируемом Обществом пересмотре Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), часть I, по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Минимальный балл: 0; Максимальный балл: 52; Более высокие баллы означают худший результат.
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
Оценка изменений в спонсируемом Обществом пересмотре Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), часть II, по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Минимальный балл: 0; Максимальный балл: 52; Более высокие баллы означают худший результат.
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
Оценка изменений в спонсируемом Обществом пересмотре Единой шкалы оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), часть IV, по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Минимальный балл: 0; Максимальный балл: 24; Более высокие баллы означают худший результат.
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
Оценка изменений двигательной функции во время «отключения» препарата с помощью теста Purdue Pegboard и анализатора походки в сравнении с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
|
Оценка изменений по Единой шкале оценки дискинезии по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Минимальный балл: 0; Максимальный балл: 104; Более высокие баллы означают худший результат.
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
|
Оценка изменений по шкале оценки немоторных расстройств (NMSS) Международного общества по изучению болезни Паркинсона и двигательных расстройств по сравнению с исходными значениями.
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Минимальный балл: 0; Максимальный балл: 960; Более высокие баллы означают худший результат.
|
В течение 12 месяцев после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CTC001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .